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RB 液体活检生物样本库 (rbliqbx)

2026年4月17日 更新者:Jesse Berry、Children's Hospital Los Angeles

视网膜母细胞瘤患者临床数据库、液体活检和组织生物储存库

视网膜母细胞瘤 (RB) 是一种原发性眼癌,形成于婴幼儿的眼后部。 传统上,RB 无需活检即可确诊;只有通过手术切除眼睛后才能研究肿瘤。

鉴于这一限制,我们使用房水 (AH),即眼前的透明液体来检测来自肿瘤本身的特定标记或信息。

研究概览

详细说明

视网膜母细胞瘤 (RB) 是一种在婴幼儿视网膜中形成的原发性眼内恶性肿瘤。 传统上,RB 是在没有组织的情况下诊断的,因为由于存在眼外扩散的风险,禁止直接进行肿瘤活检;只有通过手术切除眼睛后才能获得组织。

鉴于此限制,目前的 RB 临床实践中没有眼睛特异性分子生物标志物。 在不移除眼睛的情况下缺乏体内分子数据限制了我们预测临床结果和制定个性化治疗计划的能力。 它还限制了我们对整个治疗过程中瘤内动力学的理解。

房水 (AH) 是一种高产量的肿瘤衍生核酸来源,可用作视网膜母细胞瘤眼中的液体活检。 从 AH 中检测生物标志物可用于预测眼睛挽救的可能性,并且在未来可能会促进基于分子生物标志物的靶向、以患者为中心的治疗。

目标:

  1. 系统地和前瞻性地记录关于诊断为 RB 的患者的临床表现、治疗和结果的准确和完整的数据。
  2. 收集、储存、保存和分析生物材料,包括 RB 患者的 AH、血液和唾液。
  3. 将视网膜母细胞瘤患者的表型数据与人类生物材料的基因型发现相关联,以确定临床相关的生物标志物

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

800

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2L3
        • 招聘中
        • The Hospital for Sick Children (Toronto SickKids)
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Brenda Gallie, MD, FRCSC, CM, OOnt
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 接触:
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory University Children's Healthcare of ATL
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Hans Grossniklaus, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Janice Lasky-Zeid, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health & Science University: Casey Eye Institute
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Alison Skalet, M.D., Ph.D
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • 招聘中
        • Wills Eye Institute
        • 接触:
          • Lisa Cotelesa
        • 首席研究员:
          • Carol Shields, MD
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • 招聘中
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Matthew Wilson, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • 招聘中
        • Seattle Children's Hospital; University of Washington
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Andrew Stacey, M.D., M.S

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

所有患者,年龄从 0 天到 18 岁,诊断为单侧或双侧视网膜母细胞瘤 (RB),在 CHLA 接受治疗,并在治疗过程中采集生物样本进行研究。

描述

纳入标准:

  • 所有患者,年龄从 0 天到 18 岁,在 CHLA(洛杉矶儿童医院)诊断为单侧或双侧视网膜母细胞瘤 (RB)。

排除标准:

  • 患者仅出于第二意见而被转介,并且出于任何原因未在 CHLA 接受治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
眼部挽救率(拯救眼睛)与生物标志物的相关性
大体时间:通过研究完成,诊断后至少 12 个月,平均 24 个月
我们的目标是评估是否有任何可识别的分子生物标志物(例如 房水或血液中的染色体改变或肿瘤分数)可以预测眼部挽救,或通过治疗挽救眼睛的可能性
通过研究完成,诊断后至少 12 个月,平均 24 个月
从 AH 液体活检中鉴定 RB1 (RB Transcriptional Corepressor 1) 基因突变
大体时间:通过研究完成,诊断后至少 12 个月,平均 24 个月
我们的目标是鉴定 AH 中的体细胞和种系 RB1 基因突变
通过研究完成,诊断后至少 12 个月,平均 24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
高风险组织病理学特征与生物标志物存在的相关性
大体时间:通过研究完成,诊断后至少 12 个月,平均 24 个月(仅当眼睛被摘除)
我们旨在评估房水或血液中是否有任何可识别的分子生物标志物可以预测已知会增加转移性疾病风险的高风险组织病理学特征的存在
通过研究完成,诊断后至少 12 个月,平均 24 个月(仅当眼睛被摘除)
播种类别与生物标志物存在的相关性
大体时间:通过研究完成,诊断后至少 12 个月,平均 24 个月
我们的目标是评估水或血液中是否有任何可识别的分子生物标志物与接种类型的存在有关
通过研究完成,诊断后至少 12 个月,平均 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Jesse L Berry, MD、Children's Hospital Los Angeles

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年1月1日

初级完成 (估计的)

2028年12月31日

研究完成 (估计的)

2030年12月31日

研究注册日期

首次提交

2021年6月24日

首先提交符合 QC 标准的

2021年7月1日

首次发布 (实际的)

2021年7月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月17日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

其他研究人员将通过 NIH GDS/dbGAP 控制的数据库获得去识别化的数据。

IPD 共享时间框架

2023 年 10 月

IPD 共享访问标准

通过dbGAP访问

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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