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Biorrepositorio de biopsia líquida RB (rbliqbx)

17 de abril de 2026 actualizado por: Jesse Berry, Children's Hospital Los Angeles

Base de datos clínica de pacientes con retinoblastoma, biopsia líquida y biorrepositorio de tejidos

El retinoblastoma (RB) es un cáncer ocular primario que se forma en la parte posterior del ojo de los bebés y niños pequeños. Tradicionalmente, la RB se diagnostica sin biopsia; El tumor solo se puede estudiar una vez que se ha extirpado quirúrgicamente un ojo.

Dada esta limitación, utilizamos el humor acuoso (AH), el líquido transparente en la parte frontal del ojo para detectar marcadores específicos, o información, que proviene del propio tumor.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El retinoblastoma (RB) es una neoplasia maligna intraocular primaria que se forma en la retina de bebés y niños pequeños. Tradicionalmente, la RB se diagnostica sin tejido ya que la biopsia directa del tumor está prohibida debido al riesgo de diseminación extraocular; el tejido solo se puede obtener una vez que se ha extirpado quirúrgicamente un ojo.

Dada esta limitación, no existen biomarcadores moleculares específicos del ojo en la práctica clínica actual para RB. La falta de datos moleculares in vivo sin extirpar el ojo limita nuestra capacidad para pronosticar resultados clínicos y desarrollar planes de tratamiento personalizados. También limita nuestra comprensión de la dinámica intratumoral a lo largo de la terapia.

El humor acuoso (AH) es una fuente de alto rendimiento de ácido nucleico derivado de tumores que se puede utilizar como biopsia líquida en ojos con retinoblastoma. La detección de biomarcadores del AH se puede usar para pronosticar la probabilidad de salvar el ojo y, en el futuro, puede facilitar terapias dirigidas y centradas en el paciente basadas en biomarcadores moleculares.

OBJETIVOS:

  1. Registrar de forma sistemática y prospectiva datos precisos y completos sobre la presentación clínica, el tratamiento y los resultados de los pacientes diagnosticados con RB.
  2. Recopile, almacene, conserve y analice biomateriales, incluidos AH, sangre y saliva de pacientes con RB.
  3. Correlacione datos fenotípicos con hallazgos genotípicos de biomateriales humanos en pacientes con retinoblastoma para identificar biomarcadores clínicamente relevantes

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

800

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jesse L Berry, MD
  • Número de teléfono: 323-361-4510
  • Correo electrónico: jberry@chla.usc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2L3
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children (Toronto SickKids)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Brenda Gallie, MD, FRCSC, CM, OOnt
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Merrylees Dersch, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University Children's Healthcare of ATL
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hans Grossniklaus, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Janice Lasky-Zeid, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University: Casey Eye Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alison Skalet, M.D., Ph.D
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Wills Eye Institute
        • Contacto:
          • Lisa Cotelesa
        • Investigador principal:
          • Carol Shields, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matthew Wilson, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital; University of Washington
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Andrew Stacey, M.D., M.S

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los pacientes, de 0 días a 18 años de edad, con diagnóstico de retinoblastoma (RB) unilateral o bilateral tratados en CHLA a quienes se les tomaron muestras biológicas para investigación durante el curso del tratamiento.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los pacientes, de 0 días a 18 años de edad, con diagnóstico de retinoblastoma (RB) unilateral o bilateral atendidos en CHLA (Children's Hospital Los Angeles).

Criterio de exclusión:

  • Pacientes remitidos solo para segundas opiniones y no tratados en CHLA por cualquier motivo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Correlación de Ocular Salvage (ojo salvado) con biomarcadores
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un mínimo de 12 meses después del diagnóstico y un promedio de 24 meses
Nuestro objetivo es evaluar si algún biomarcador molecular identificable (p. alteraciones cromosómicas o fracción tumoral) en el humor acuoso o sanguíneo puede predecir la recuperación del ojo, o la probabilidad de salvar el ojo con terapia
hasta la finalización del estudio, un mínimo de 12 meses después del diagnóstico y un promedio de 24 meses
Identificación de mutaciones del gen RB1 (RB Transcriptional Corepressor 1) a partir de la biopsia líquida de AH
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un mínimo de 12 meses después del diagnóstico y un promedio de 24 meses
Nuestro objetivo es identificar mutaciones del gen RB1 tanto somáticas como de la línea germinal en el AH
hasta la finalización del estudio, un mínimo de 12 meses después del diagnóstico y un promedio de 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Correlación de características histopatológicas de alto riesgo con presencia de biomarcadores
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un mínimo de 12 meses después del diagnóstico y un promedio de 24 meses (solo si se enuclea el ojo)
Nuestro objetivo es evaluar si algún biomarcador molecular identificable en el humor acuoso o en la sangre puede predecir la presencia de características histopatológicas de alto riesgo que se sabe que aumentan el riesgo de enfermedad metastásica.
hasta la finalización del estudio, un mínimo de 12 meses después del diagnóstico y un promedio de 24 meses (solo si se enuclea el ojo)
Correlación de clase de Siembra con presencia de biomarcadores
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un mínimo de 12 meses después del diagnóstico y un promedio de 24 meses
Nuestro objetivo es evaluar si algún biomarcador molecular identificable en el humor acuoso o en la sangre está asociado con la presencia del tipo de siembra
hasta la finalización del estudio, un mínimo de 12 meses después del diagnóstico y un promedio de 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Los Angeles

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Jesse L Berry, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2017

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

13 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CHLA-17-00248
  • 5R01CA282759-02 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2024-03774 (Otro identificador: CTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos no identificados estarán disponibles para otros investigadores a través de bases de datos controladas por NIH GDS/dbGAP.

Marco de tiempo para compartir IPD

Octubre 2023

Criterios de acceso compartido de IPD

acceso a través de dbGaP

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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