- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04959097
RB Liquid Biopsy Biorepository (rbliqbx)
Retinoblastom patient klinisk databas, flytande biopsi och vävnadsbioförråd
Retinoblastom (RB) är en primär ögoncancer som bildas på baksidan av ögat hos spädbarn och småbarn. Traditionellt diagnostiseras RB utan biopsi; tumör kan bara studeras när ett öga har avlägsnats kirurgiskt.
Med tanke på denna begränsning använder vi kammarvatten (AH), den klara vätskan på framsidan av ögat för att upptäcka specifika markörer, eller information, som kommer från själva tumören.
Studieöversikt
Status
Detaljerad beskrivning
Retinoblastom (RB) är en primär intraokulär malignitet som bildas i näthinnan hos spädbarn och småbarn. Traditionellt diagnostiseras RB utan vävnad då direkt tumörbiopsi är förbjuden på grund av risk för extraokulär spridning; vävnad kan endast erhållas när ett öga har avlägsnats kirurgiskt.
Med tanke på denna begränsning finns det inga ögonspecifika molekylära biomarkörer i nuvarande klinisk praxis för RB. Bristen på in vivo molekylära data utan att ta bort ögat begränsar vår förmåga att prognostisera kliniska resultat och utveckla personliga behandlingsplaner. Det begränsar också vår förståelse av intratumoral dynamik under hela behandlingen.
Humorvattnet (AH) är en högutbyteskälla av tumörhärledd nukleinsyra som kan användas som en flytande biopsi i ögon med retinoblastom. Detektion av biomarkörer från AH kan användas för att prognosticera sannolikheten för ögonräddning och kan i framtiden underlätta riktade, patientcentrerade terapier baserade på molekylära biomarkörer.
MÅL:
- Registrera systematiskt och prospektivt korrekta och fullständiga data om den kliniska presentationen, behandlingen och resultaten av patienter som diagnostiserats med RB.
- Samla, samla, bevara och analysera biomaterial inklusive AH, blod och saliv från patienter med RB.
- Korrelera fenotypiska data med genotypfynd från humana biomaterial hos retinoblastompatienter för att identifiera kliniskt relevanta biomarkörer
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Jesse L Berry, MD
- Telefonnummer: 323-361-4510
- E-post: jberry@chla.usc.edu
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Rekrytering
- Phoenix Children's Hospital
-
Kontakt:
- Jennifer Nguyen
- E-post: jnguyen5@phoenixchildrens.com
-
Huvudutredare:
- Merrylees Dersch, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Rekrytering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Kontakt:
- Jesse Berry, MD
- Telefonnummer: 323-361-4510
- E-post: jberry@chla.usc.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Rekrytering
- Emory University Children's Healthcare of ATL
-
Kontakt:
- Sarinee Juntipwong
- Telefonnummer: 404-778-4611
- E-post: sarinee.juntipwong2@emory.edu
-
Huvudutredare:
- Hans Grossniklaus, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Hanta Ralay-Ranaivo
- E-post: HRalay@luriechildrens.org
-
Huvudutredare:
- Janice Lasky-Zeid, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Rekrytering
- Oregon Health & Science University: Casey Eye Institute
-
Kontakt:
- Ann Lundquist
- E-post: lundquia@ohsu.edu
-
Huvudutredare:
- Alison Skalet, M.D., Ph.D
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Rekrytering
- Wills Eye Institute
-
Kontakt:
- Lisa Cotelesa
-
Huvudutredare:
- Carol Shields, MD
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- Rekrytering
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Kontakt:
- Dana Hawkins
- E-post: dana.hawkins@stjude.org
-
Huvudutredare:
- Matthew Wilson, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
- Rekrytering
- Seattle Children's Hospital; University of Washington
-
Kontakt:
- Jeff Stevens
- E-post: Jeff.Stevens@seattlechildrens.org
-
Huvudutredare:
- Andrew Stacey, M.D., M.S
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2L3
- Rekrytering
- The Hospital for Sick Children (Toronto SickKids)
-
Kontakt:
- Roxanne Noronha
- E-post: roxanne.noronha@sickkids.ca
-
Huvudutredare:
- Brenda Gallie, MD, FRCSC, CM, OOnt
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Alla patienter, i åldern 0 dagar till 18 år, med diagnosen unilateral eller bilateral retinoblastom (RB) ses på CHLA (Children's Hospital Los Angeles).
Exklusions kriterier:
- Patienter som endast remitteras för second opinion och inte behandlas på CHLA av någon anledning.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Korrelation av Ocular Salvage (eye saved) med biomarkörer
Tidsram: genom avslutad studie, minst 12 månader efter diagnos och i genomsnitt 24 månader
|
Vi strävar efter att utvärdera om några identifierbara molekylära biomarkörer (t.ex.
kromosomförändringar eller tumörfraktion) i vatten eller blod kan förutsäga ögonräddning, eller sannolikheten att rädda ögat med terapi
|
genom avslutad studie, minst 12 månader efter diagnos och i genomsnitt 24 månader
|
|
Identifiering av RB1 (RB Transcriptional Corepressor 1) genmutationer från AH flytande biopsi
Tidsram: genom avslutad studie, minst 12 månader efter diagnos och i genomsnitt 24 månader
|
Vi strävar efter att identifiera både somatiska och könslinje RB1-genmutationer i AH
|
genom avslutad studie, minst 12 månader efter diagnos och i genomsnitt 24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Korrelation mellan histopatologiska egenskaper med hög risk med närvaro av biomarkörer
Tidsram: genom avslutad studie, minst 12 månader efter diagnosen och i genomsnitt 24 månader (endast om ögat är kärnlöst)
|
Vi strävar efter att utvärdera om några identifierbara molekylära biomarkörer i vatten eller blod kan förutsäga förekomsten av högriskhistopatologiska egenskaper som är kända för att öka risken för metastaserande sjukdom
|
genom avslutad studie, minst 12 månader efter diagnosen och i genomsnitt 24 månader (endast om ögat är kärnlöst)
|
|
Korrelation av klass av sådd med närvaro av biomarkörer
Tidsram: genom avslutad studie, minst 12 månader efter diagnos och i genomsnitt 24 månader
|
Vi strävar efter att utvärdera om några identifierbara molekylära biomarkörer i vatten eller blod är associerade med förekomsten av typ av sådd
|
genom avslutad studie, minst 12 månader efter diagnos och i genomsnitt 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Jesse L Berry, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Berry JL, Xu L, Murphree AL, Krishnan S, Stachelek K, Zolfaghari E, McGovern K, Lee TC, Carlsson A, Kuhn P, Kim JW, Cobrinik D, Hicks J. Potential of Aqueous Humor as a Surrogate Tumor Biopsy for Retinoblastoma. JAMA Ophthalmol. 2017 Nov 1;135(11):1221-1230. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2017.4097.
- Berry JL, Xu L, Polski A, Jubran R, Kuhn P, Kim JW, Hicks J. Aqueous Humor Is Superior to Blood as a Liquid Biopsy for Retinoblastoma. Ophthalmology. 2020 Apr;127(4):552-554. doi: 10.1016/j.ophtha.2019.10.026. Epub 2019 Oct 31.
- Berry JL, Xu L, Kooi I, Murphree AL, Prabakar RK, Reid M, Stachelek K, Le BHA, Welter L, Reiser BJ, Chevez-Barrios P, Jubran R, Lee TC, Kim JW, Kuhn P, Cobrinik D, Hicks J. Genomic cfDNA Analysis of Aqueous Humor in Retinoblastoma Predicts Eye Salvage: The Surrogate Tumor Biopsy for Retinoblastoma. Mol Cancer Res. 2018 Nov;16(11):1701-1712. doi: 10.1158/1541-7786.MCR-18-0369. Epub 2018 Jul 30.
- Xu L, Polski A, Prabakar RK, Reid MW, Chevez-Barrios P, Jubran R, Kim JW, Kuhn P, Cobrinik D, Hicks J, Berry JL. Chromosome 6p Amplification in Aqueous Humor Cell-Free DNA Is a Prognostic Biomarker for Retinoblastoma Ocular Survival. Mol Cancer Res. 2020 Aug;18(8):1166-1175. doi: 10.1158/1541-7786.MCR-19-1262. Epub 2020 May 20.
- Xu L, Shen L, Polski A, Prabakar RK, Shah R, Jubran R, Kim JW, Biegel J, Kuhn P, Cobrinik D, Hicks J, Gai X, Berry JL. Simultaneous identification of clinically relevant RB1 mutations and copy number alterations in aqueous humor of retinoblastoma eyes. Ophthalmic Genet. 2020 Dec;41(6):526-532. doi: 10.1080/13816810.2020.1799417. Epub 2020 Aug 17.
- Polski A, Xu L, Prabakar RK, Kim JW, Shah R, Jubran R, Kuhn P, Cobrinik D, Hicks J, Berry JL. Cell-Free DNA Tumor Fraction in the Aqueous Humor Is Associated With Therapeutic Response in Retinoblastoma Patients. Transl Vis Sci Technol. 2020 Sep 30;9(10):30. doi: 10.1167/tvst.9.10.30. eCollection 2020 Sep.
- Xu L, Kim ME, Polski A, Prabakar RK, Shen L, Peng CC, Reid MW, Chevez-Barrios P, Kim JW, Shah R, Jubran R, Kuhn P, Cobrinik D, Biegel JA, Gai X, Hicks J, Berry JL. Establishing the Clinical Utility of ctDNA Analysis for Diagnosis, Prognosis, and Treatment Monitoring of Retinoblastoma: The Aqueous Humor Liquid Biopsy. Cancers (Basel). 2021 Mar 13;13(6):1282. doi: 10.3390/cancers13061282.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Ögonsjukdomar
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Ögonsjukdomar, ärftliga
- Neoplasmer, neuroepitelial
- Neuroektodermala tumörer
- Neoplasmer, könsceller och embryonala
- Neoplasmer, nervvävnad
- Ögonneoplasmer
- Näthinnesjukdomar
- Retinala neoplasmer
- Retinoblastom
Andra studie-ID-nummer
- CHLA-17-00248
- 5R01CA282759-02 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- NCI-2024-03774 (Annan identifierare: CTRP)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .