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Biorepository per biopsia liquida RB (rbliqbx)

17 aprile 2026 aggiornato da: Jesse Berry, Children's Hospital Los Angeles

Database clinico dei pazienti con retinoblastoma, biopsia liquida e biorepository dei tessuti

Il retinoblastoma (RB) è un tumore oculare primario che si forma nella parte posteriore dell'occhio di neonati e bambini piccoli. Tradizionalmente, la RB viene diagnosticata senza biopsia; il tumore può essere studiato solo dopo che un occhio è stato rimosso chirurgicamente.

Data questa limitazione, utilizziamo l'umor acqueo (AH), il fluido trasparente nella parte anteriore dell'occhio per rilevare marcatori specifici, o informazioni, che provengono dal tumore stesso.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Il retinoblastoma (RB) è una neoplasia intraoculare primaria che si forma nella retina di neonati e bambini piccoli. Tradizionalmente, la RB viene diagnosticata senza tessuto poiché la biopsia diretta del tumore è vietata a causa del rischio di diffusione extraoculare; il tessuto può essere ottenuto solo dopo che un occhio è stato rimosso chirurgicamente.

Data questa limitazione, non ci sono biomarcatori molecolari specifici per l'occhio nell'attuale pratica clinica per RB. La mancanza di dati molecolari in vivo senza rimuovere l'occhio limita la nostra capacità di prevedere risultati clinici e sviluppare piani di trattamento personalizzati. Limita anche la nostra comprensione delle dinamiche intratumorali durante la terapia.

L'umor acqueo (AH) è una fonte ad alto rendimento di acido nucleico derivato dal tumore che può essere utilizzato come biopsia liquida negli occhi con retinoblastoma. Il rilevamento di biomarcatori dall'AH può essere utilizzato per pronosticare la probabilità di salvataggio dell'occhio e in futuro può facilitare terapie mirate e centrate sul paziente basate su biomarcatori molecolari.

OBIETTIVI:

  1. Registrare sistematicamente e in modo prospettico dati accurati e completi riguardanti la presentazione clinica, il trattamento e gli esiti dei pazienti con diagnosi di RB.
  2. Raccogli, conserva, conserva e analizza biomateriali tra cui AH, sangue e saliva da pazienti con RB.
  3. Correlare i dati fenotipici con i risultati genotipici dei biomateriali umani nei pazienti con retinoblastoma per identificare biomarcatori clinicamente rilevanti

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

800

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2L3
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children (Toronto SickKids)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brenda Gallie, MD, FRCSC, CM, OOnt
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Merrylees Dersch, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University Children's Healthcare of ATL
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hans Grossniklaus, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Janice Lasky-Zeid, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University: Casey Eye Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alison Skalet, M.D., Ph.D
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Reclutamento
        • Wills Eye Institute
        • Contatto:
          • Lisa Cotelesa
        • Investigatore principale:
          • Carol Shields, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matthew Wilson, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital; University of Washington
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew Stacey, M.D., M.S

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti, di età compresa tra 0 giorni e 18 anni, con diagnosi di retinoblastoma monolaterale o bilaterale (RB) trattati presso il CHLA a cui sono stati prelevati campioni biologici per la ricerca durante il corso del trattamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti, di età compresa tra 0 giorni e 18 anni, con diagnosi di retinoblastoma unilaterale o bilaterale (RB) visitati al CHLA (Children's Hospital Los Angeles).

Criteri di esclusione:

  • Pazienti segnalati solo per una seconda opinione e non trattati presso il CHLA per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione di Ocular Salvage (occhio salvato) con biomarcatori
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, un minimo di 12 mesi dopo la diagnosi e una media di 24 mesi
Miriamo a valutare se eventuali biomarcatori molecolari identificabili (ad es. alterazioni cromosomiche o frazione tumorale) nell'acqueo o nel sangue possono predire il salvataggio oculare o la probabilità di salvare l'occhio con la terapia
attraverso il completamento dello studio, un minimo di 12 mesi dopo la diagnosi e una media di 24 mesi
Identificazione delle mutazioni del gene RB1 (RB Transcriptional Corepressor 1) dalla biopsia liquida AH
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, un minimo di 12 mesi dopo la diagnosi e una media di 24 mesi
Miriamo a identificare le mutazioni del gene RB1 sia somatiche che germinali nell'AH
attraverso il completamento dello studio, un minimo di 12 mesi dopo la diagnosi e una media di 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione delle caratteristiche istopatologiche ad alto rischio con la presenza di biomarcatori
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, un minimo di 12 mesi dopo la diagnosi e una media di 24 mesi (solo se l'occhio è enucleato)
Miriamo a valutare se eventuali biomarcatori molecolari identificabili nell'acquoso o nel sangue possono predire la presenza di caratteristiche istopatologiche ad alto rischio che sono note per aumentare il rischio di malattia metastatica
attraverso il completamento dello studio, un minimo di 12 mesi dopo la diagnosi e una media di 24 mesi (solo se l'occhio è enucleato)
Correlazione della classe di semina con presenza di biomarcatori
Lasso di tempo: attraverso il completamento dello studio, un minimo di 12 mesi dopo la diagnosi e una media di 24 mesi
Miriamo a valutare se eventuali biomarcatori molecolari identificabili nell'acqueo o nel sangue sono associati alla presenza del tipo di seeding
attraverso il completamento dello studio, un minimo di 12 mesi dopo la diagnosi e una media di 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Jesse L Berry, MD, Children's Hospital Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2017

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

13 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHLA-17-00248
  • 5R01CA282759-02 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2024-03774 (Altro identificatore: CTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati non identificati saranno disponibili per altri ricercatori tramite database controllati da NIH GDS/dbGAP.

Periodo di condivisione IPD

Ottobre 2023

Criteri di accesso alla condivisione IPD

accesso via dbgap

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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