重症肌无力中的草酰乙酸
2025年7月8日 更新者：University of Kansas Medical Center
草酰乙酸在重症肌无力中的 I 期双盲试验研究
这是一项研究草酰乙酸是否对重症肌无力患者有积极作用的 1 期临床试验。
患者将被分配到三个队列中的一个，这将决定他们将被给予的草酰乙酸的剂量。
受试者将服用研究药物 4 周，并服用安慰剂 4 周。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18 岁及以上的患者。
- 根据 MGFA 分类系统，患者必须具有 2、3 或 4A 级 MGFA MG 的先前或当前文档。 这些等级对应于轻度 (2)、中度 (3) 和重度 (4)。
- 患者的体征和症状不应由另一种疾病过程更好地解释。
- 患者必须愿意完成研究并返回进行随访。
- 在参与本研究之前，患者必须愿意提供书面知情同意书。 签署同意书的副本必须保存在患者的病历中。
- 只要在 60 天内没有剂量变化，患者就可以使用以下药物：硫唑嘌呤、环孢菌素、环磷酰胺、霉酚酸酯、他克莫司、甲氨蝶呤、IVIg 或其他免疫抑制药物。
- 只要 30 天没有剂量变化，患者就可以服用泼尼松。
- 研究期间没有计划改变 MG 药物
排除标准：
- 筛选后 6 个月内的 MGFA V 级。
- 除 MG 外的慢性退行性、严重精神病或神经系统疾病史，可导致虚弱或疲劳。
- 进入研究前六个月内的其他主要慢性或使人衰弱的疾病。
- 绝经前的女性患者：(a) 根据血清妊娠试验怀孕，(b) 母乳喂养，或 (c) 未使用有效的双重屏障方法（1 种激素加 1 种屏障方法或 2 种同时屏障方法）节育（避孕药、男用避孕套、女用避孕套、宫内节育器、Norplant、输卵管结扎术或其他绝育手术）。
- 前三个月进行过胸腺切除术。
- OAA 严重反应史
- 在过去 3 个月内参加过一项研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：草乙酸
草乙酸盐（OAA）是参与许多代谢途径的四碳分子，包括糖异生，柠檬酸循环，甘酰基循环，尿素循环和氨基酸代谢。 在乙二基和柠檬酸循环中，草乙酸是苹果酸脱氢酶催化的结果。 受试者将花1000毫克的OAA出价8周。 |
草酰乙酸 (OAA) 是一种四碳分子，参与许多代谢途径，包括糖异生、柠檬酸循环、乙醛酸循环、尿素循环和氨基酸代谢。
在乙醛酸和柠檬酸循环中，草酰乙酸在苹果酸脱氢酶的催化作用下形成。
在这个反应中，苹果酸中的氢原子被转移到 NAD+，形成 NADH、H+ 和草酰乙酸。
通过柠檬酸合酶添加乙酰辅酶 A，草酰乙酸可以转化为柠檬酸。
草酰乙酸是生产 ATP 的关键成分，必须不断再生才能使柠檬酸循环和电子传输链继续进行
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
受试者将服用1000毫克的安慰剂出价8周。
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安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全性（不良事件的频率和严重程度）
大体时间：在第 2、4、6、8、10 和 12 周
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安全性的主要终点将报告为经历不良事件事件（包括异常实验室结果和生命体征）的受试者数量。
将报告每个参与者最后一次访问的安全措施。
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在第 2、4、6、8、10 和 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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重症肌无力特定日常生活活动量表 (MG-ADL) 评分
大体时间：从第 4 周更改为第 8 周
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重症肌无力特定日常生活活动量表 (MG-ADL)：测量量表得分的综合测量。
MG-ADL 的等级为 0 - 24，其中 0 为最低（无症状），24 为最高（最严重的症状。
MG-ADL 是一份由员工管理、患者报告的问卷，可测量重症肌无力的 8 种常见症状，并按 0 - 3 的等级对它们进行分级。
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从第 4 周更改为第 8 周
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定量重症肌无力 (QMG) 评分
大体时间：从第 4 周更改为第 8 周
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QMG 是一个包含 13 个项目的量表，可测量眼睛、延髓、四肢疲劳和力量，以及呼吸功能。
每个项目的等级为 0 - 3，0 表示正常，3 表示严重。
总分可以在 0 到 39 之间。
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从第 4 周更改为第 8 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mazen Dimachkie, MD、University of Kansas Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年8月1日
初级完成 (估计的)
2026年8月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2021年6月10日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月7日
首次发布 (实际的)
2021年7月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月8日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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