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重症筋無力症におけるオキサロ酢酸

2021年7月7日 更新者:University of Kansas Medical Center

重症筋無力症におけるオキサロ酢酸のフェーズ I、二重盲検、パイロット研究

これは、オキサロ酢酸が重症筋無力症患者にプラスの効果をもたらすかどうかを研究する第 1 相臨床試験です。 患者は、与えられるオキサロ酢酸の用量を決定する 3 つのコホートの 1 つに割り当てられます。 被験者は治験薬を4週間服用し、プラセボを4週間服用します。

調査の概要

状態

まだ募集していません

研究の種類

介入

入学 (予想される)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト:
          • Andrew J Heim
          • 電話番号:913-945-9926

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18 歳以上の患者。
  2. 患者は、MGFA分類システムに従って、MGFA MGグレード2、3、または4Aの全身性MGの以前または現在の文書を持っている必要があります。 これらのグレードは、軽度 (2)、中等度 (3)、重度 (4) に対応しています。
  3. 患者の徴候と症状は、別の病気の過程でよりよく説明されるべきではありません。
  4. 患者は研究を完了し、フォローアップの訪問に戻ることをいとわない必要があります。
  5. 患者は、この研究に参加する前に、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する必要があります。 署名された同意書のコピーは、患者の医療記録に保管する必要があります。
  6. アザチオプリン、シクロスポリン、シクロホスファミド、ミコフェノール酸モフェチル、タクロリムス、メトトレキサート、IVIg、またはその他の免疫抑制薬。
  7. 患者は、30 日間用量の変更がない限り、プレドニゾンを使用できます。
  8. -研究中のMG投薬の計画的な変更はありません

除外基準:

  1. -スクリーニングから6か月以内のMGFAグレードV。
  2. -筋力低下または疲労を引き起こす可能性があるMG以外の慢性変性疾患、重度の精神疾患または神経疾患の病歴。
  3. -研究に参加する前の6か月以内のその他の主要な慢性または衰弱性疾患。
  4. 閉経前の女性患者で、(a) 血清妊娠検査に基づいて妊娠している、(b) 授乳中、または (c) 効果的な二重バリア法 (1 ホルモン + 1 バリア法または 2 同時バリア法) を使用していないバリア法)避妊(避妊薬、男性用コンドーム、女性用コンドーム、子宮内避妊器具、ノルプラント、卵管結紮、またはその他の滅菌手順)。
  5. -過去3か月の胸腺摘出術。
  6. OAA に対する重篤な反応の病歴
  7. 過去3か月以内の調査研究への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:一連
  • マスキング:ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
ACTIVE_COMPARATOR:オキサロ酢酸

オキサロ酢酸 (OAA) は、糖新生、クエン酸回路、グリオキシル酸回路、尿素回路、アミノ酸代謝など、多くの代謝経路に関与する 4 炭素分子です。 グリオキシル酸サイクルとクエン酸サイクルでは、リンゴ酸デヒドロゲナーゼによる触媒作用の結果としてオキサロ酢酸が形成されます。

被験者は、割り当てられたコホートに応じて、毎日 500mg BID、1000mg BID、または 2000mg BID を 4 週間服用します。

オキサロ酢酸 (OAA) は、糖新生、クエン酸回路、グリオキシル酸回路、尿素回路、アミノ酸代謝など、多くの代謝経路に関与する 4 炭素分子です。 グリオキシル酸サイクルとクエン酸サイクルでは、リンゴ酸デヒドロゲナーゼによる触媒作用の結果としてオキサロ酢酸が形成されます。 この反応では、リンゴ酸の水素原子が NAD+ に移動し、NADH、H+、およびオキサロ酢酸が形成されます。 オキサロ酢酸は、酵素クエン酸シンターゼによるアセチル-CoAの付加によりクエン酸に変換できます。 オキサロ酢酸は、ATP の生成における重要な要素であり、クエン酸回路と電子伝達系が継続するために常に再生する必要があります。
他の名前:
  • クロナクサル
PLACEBO_COMPARATOR:プラセボ
被験者は、割り当てられたコホートに応じて、毎日 500mg BID、1000mg BID、または 2000mg BID を 4 週間服用します。
プラセボ

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性(有害事象の頻度と重症度)
時間枠:2、4、6、8、10、12週目
安全性の主要評価項目は、有害事象(異常な検査結果やバイタルサインを含む)を経験した被験者の数として報告されます。 安全対策は、参加者ごとに観察された最後の訪問について報告されます。
2、4、6、8、10、12週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症筋無力症特有の日常生活動作スケール (MG-ADL) スコア
時間枠:第4週から第8週に変更
重症筋無力症特有の日常生活動作尺度 (MG-ADL): 測定尺度からのスコアの複合尺度。 MG-ADL には 0 ~ 24 のスケールがあり、0 が最低 (症状なし)、24 が最高 (最も重度の症状) です。 MG-ADL は、重症筋無力症の 8 つの一般的な症状を測定し、それらを 0 ~ 3 のスケールで評価する、スタッフが管理し、患者が報告するアンケートです。
第4週から第8週に変更
定量的重症筋無力症 (QMG) スコア
時間枠:第4週から第8週に変更
QMG は 13 項目の序数尺度で、呼吸機能とともに、眼球、眼球、四肢の疲労と筋力を測定します。 各項目のスケールは 0 ~ 3 で、0 は正常を意味し、3 は重度を意味します。 合計スコアの範囲は 0 ~ 39 です。
第4週から第8週に変更

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

2021年10月1日

一次修了 (予期された)

2023年4月1日

研究の完了 (予期された)

2023年4月1日

試験登録日

最初に提出

2021年6月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月7日

最初の投稿 (実際)

2021年7月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年7月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年7月7日

最終確認日

2021年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

プラセボの臨床試験

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