Оксалоацетат при миастении гравис
8 июля 2025 г. обновлено: University of Kansas Medical Center
Фаза I, двойное слепое, пилотное исследование оксалоацетата при миастении гравис
Это клиническое испытание фазы 1, в котором изучается, оказывает ли оксалоацетат положительное влияние на пациентов с миастенией гравис.
Пациенты будут распределены в одну из трех групп, которые определят дозу оксалоацетата, которую им будут давать.
Субъекты будут принимать исследуемый препарат в течение 4 недель и плацебо в течение 4 недель.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты 18 лет и старше.
- Пациенты должны иметь предварительную или текущую документацию по MGFA MG 2, 3 или 4A генерализованной MG в соответствии с системой классификации MGFA. Эти степени соответствуют легкой (2), средней (3) и тяжелой (4).
- Признаки и симптомы пациента не следует лучше объяснять другим болезненным процессом.
- Пациенты должны быть готовы завершить исследование и вернуться для последующих посещений.
- Пациенты должны быть готовы дать письменное информированное согласие, прежде чем участвовать в этом исследовании. Копия подписанного согласия должна храниться в медицинской карте пациента.
- Пациенты могут принимать следующие препараты при условии отсутствия изменения дозы в течение 60 дней: азатиоприн, циклоспорин, циклофосфамид, микофенолата мофетил, такролимус, метотрексат, внутривенный иммуноглобулин или другие иммунодепрессанты.
- Пациенты могут принимать преднизолон, если не было изменений дозы в течение 30 дней.
- Нет запланированных изменений в препаратах MG во время исследования
Критерий исключения:
- Оценка V по MGFA в течение 6 месяцев после скрининга.
- Наличие в анамнезе хронического дегенеративного, тяжелого психического или неврологического расстройства, кроме миастении, которое может вызывать слабость или утомляемость.
- Другие серьезные хронические или изнурительные заболевания в течение шести месяцев до начала исследования.
- Пациентки женского пола в пременопаузе, которые: (а) беременны на основании сывороточного теста на беременность, (б) кормят грудью или (в) не используют эффективный метод двойного барьера (1 гормональный плюс 1 барьерный метод или 2 одновременных барьерные методы) противозачаточные средства (противозачаточные таблетки, мужской презерватив, женский презерватив, внутриматочная спираль, норплант, перевязка маточных труб или другие процедуры стерилизации).
- Тимэктомия в предыдущие три месяца.
- История тяжелых реакций на ОАА
- Участие в научном исследовании за последние 3 месяца
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Оксалоацетат
Оксалоацетат (OAA) представляет собой четырехуглеродную молекулу, участвующую во многих метаболических путях, включая глюконеогенез, цикл лимонной кислоты, глиоксилатный цикл, цикл мочевины и метаболизм аминокислот. В циклах глиоксилат и лимонной кислоты оксалоацетат образуется в результате катализа малатдегидрогеназой. Субъекты потребуют 1000 мг ставки OAA в течение 8 недель. |
Оксалоацетат (ОАА) представляет собой четырехуглеродную молекулу, участвующую во многих метаболических путях, включая глюконеогенез, цикл лимонной кислоты, цикл глиоксилата, цикл мочевины и метаболизм аминокислот.
В глиоксилатном и лимоннокислотном циклах оксалоацетат образуется в результате катализа малатдегидрогеназой.
В этой реакции атомы водорода малата переходят к НАД+, образуя НАДН, Н+ и оксалоацетат.
Оксалоацетат может быть преобразован в цитрат при добавлении ацетил-КоА с помощью фермента цитратсинтазы.
Оксалоацетат является критическим компонентом в производстве АТФ и должен постоянно регенерироваться для продолжения цикла лимонной кислоты и цепи переноса электронов.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты будут принимать 1000 мг плацебо предложение в течение 8 недель.
|
Плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность (частота и тяжесть нежелательных явлений)
Временное ограничение: На 2, 4, 6, 8, 10 и 12 неделе
|
О первичной конечной точке безопасности будет сообщаться как о количестве субъектов, у которых наблюдались нежелательные явления (включая аномальные лабораторные результаты и показатели жизнедеятельности).
Меры безопасности будут сообщены для последнего посещения, наблюдаемого для каждого участника.
|
На 2, 4, 6, 8, 10 и 12 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка по шкале активности повседневной жизни (MG-ADL), специфичной для миастении гравис
Временное ограничение: Переход с недели 4 на неделю 8
|
Шкала активности повседневной жизни, специфичная для миастении гравис (MG-ADL): составная мера баллов по шкалам измерений.
MG-ADL имеет шкалу от 0 до 24, где 0 — самый низкий уровень (отсутствие симптомов), а 24 — самый высокий уровень (самые тяжелые симптомы).
MG-ADL представляет собой заполняемый персоналом опросник, в котором пациенты оценивают 8 общих симптомов миастении и оценивают их по шкале от 0 до 3.
|
Переход с недели 4 на неделю 8
|
|
Количественная оценка миастении гравис (QMG)
Временное ограничение: Переход с недели 4 на неделю 8
|
QMG представляет собой порядковую шкалу из 13 пунктов, которая измеряет глазную, бульбарную усталость и силу конечностей, а также дыхательную функцию.
Шкала составляет от 0 до 3 для каждого пункта, где 0 означает нормальное состояние, а 3 — серьезное.
Общий балл может варьироваться от 0 до 39.
|
Переход с недели 4 на неделю 8
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 августа 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 июля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические процессы
- Новообразования по локализации
- Новообразования
- Нервно-мышечные заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Нейродегенеративные заболевания
- Паранеопластические синдромы, нервная система
- Новообразования нервной системы
- Паранеопластические синдромы
- Заболевания нервно-мышечных соединений
- Мышечная слабость
- Миастения Гравис
Другие идентификационные номера исследования
- MG OAA
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .