Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Ossalacetato nella Miastenia Gravis

8 luglio 2025 aggiornato da: University of Kansas Medical Center

Uno studio pilota di fase I, in doppio cieco, sull'ossalacetato nella miastenia grave

Questo è uno studio clinico di fase 1 che studia se l'ossalacetato ha o meno un effetto positivo sui pazienti con miastenia grave. I pazienti verranno assegnati a una delle tre coorti che determineranno la dose di ossalacetato che verrà somministrata. I soggetti assumeranno il farmaco in studio per 4 settimane e assumeranno placebo per 4 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti dai 18 anni in su.
  2. I pazienti devono avere una documentazione precedente o attuale di MGFA MG gradi 2, 3 o 4A MG generalizzata, secondo il sistema di classificazione MGFA. Questi gradi corrispondono a lieve (2), moderato (3) e grave (4).
  3. I segni ei sintomi del paziente non dovrebbero essere meglio spiegati da un altro processo patologico.
  4. I pazienti devono essere disposti a completare lo studio e tornare per le visite di follow-up.
  5. I pazienti devono essere disposti a dare il consenso informato scritto prima di partecipare a questo studio. Una copia del consenso firmato deve essere conservata nella cartella clinica del paziente.
  6. I pazienti possono assumere i seguenti farmaci purché non vi sia stato alcun cambiamento di dose per 60 giorni: azatioprina, ciclosporina, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, tacrolimus, metotrexato, IVIg o altri farmaci immunosoppressori.
  7. I pazienti possono assumere prednisone a condizione che non vi sia stato alcun cambiamento di dose per 30 giorni.
  8. Nessun cambiamento pianificato nei farmaci per la MG durante lo studio

Criteri di esclusione:

  1. MGFA grado V entro 6 mesi dallo screening.
  2. Una storia di disturbo cronico degenerativo, grave psichiatrico o neurologico diverso dalla MG che può produrre debolezza o affaticamento.
  3. Altre gravi malattie croniche o debilitanti entro sei mesi prima dell'ingresso nello studio.
  4. Pazienti di sesso femminile in premenopausa che sono: (a) gravide sulla base di un test di gravidanza su siero, (b) allattamento al seno o (c) che non utilizzano un metodo efficace di doppia barriera (1 metodo ormonale più 1 di barriera o 2 metodi simultanei metodi di barriera) controllo delle nascite (pillola anticoncezionale, preservativo maschile, preservativo femminile, dispositivo intrauterino, Norplant, legatura delle tube o altre procedure di sterilizzazione).
  5. Timectomia nei tre mesi precedenti.
  6. Storia di gravi reazioni all'OAA
  7. Partecipazione a uno studio di ricerca negli ultimi 3 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Ossaloacetato

L'ossaloacetato (OAA) è una molecola a quattro carbonio coinvolta in molti percorsi metabolici, tra cui gluconeogenesi, ciclo di acido citrico, ciclo di glyossilato, ciclo di urea e metabolismo degli aminoacidi. Nei cicli di gliossilato e acido citrico, l'ossaloacetato si forma come risultato della catalisi da malato deidrogenasi.

I soggetti richiederanno un'offerta OAA da 1000 mg per 8 settimane.
Droga: Ossalacetato
L'ossalacetato (OAA) è una molecola a quattro atomi di carbonio coinvolta in molte vie metaboliche, tra cui la gluconeogenesi, il ciclo dell'acido citrico, il ciclo del gliossilato, il ciclo dell'urea e il metabolismo degli amminoacidi. Nei cicli del gliossilato e dell'acido citrico, l'ossalacetato si forma come risultato della catalisi da parte della malato deidrogenasi. In questa reazione, gli atomi di idrogeno dal malato vengono trasferiti al NAD+, formando NADH, H+ e ossalacetato. L'ossalacetato può essere convertito in citrato con l'aggiunta di acetil-CoA dall'enzima citrato sintasi. L'ossalacetato è un componente fondamentale nella produzione di ATP e deve essere costantemente rigenerato affinché il ciclo dell'acido citrico e la catena di trasporto degli elettroni continuino
Altri nomi:
  • CRONAxal
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti richiederanno un'offerta placebo da 1000 mg per 8 settimane.
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza (frequenza e gravità degli eventi avversi)
Lasso di tempo: Alle settimane 2, 4, 6, 8, 10 e 12
L'endpoint primario di sicurezza verrà riportato come conteggio dei soggetti che hanno manifestato eventi avversi (inclusi risultati di laboratorio anomali e segni vitali). Le misure di sicurezza saranno riportate per l'ultima visita osservata per ciascun partecipante.
Alle settimane 2, 4, 6, 8, 10 e 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio delle attività specifiche della miastenia grave della scala della vita quotidiana (MG-ADL).
Lasso di tempo: Passaggio dalla settimana 4 alla settimana 8
Scala delle attività della vita quotidiana specifica per la miastenia grave (MG-ADL): misura composita dei punteggi delle scale di misurazione. L'MG-ADL ha una scala da 0 a 24 dove 0 è il più basso (nessun sintomo) e 24 è il più alto (sintomi più gravi. L'MG-ADL è un questionario somministrato dal personale e riportato dal paziente che misura 8 sintomi comuni della miastenia grave e li classifica su una scala da 0 a 3.
Passaggio dalla settimana 4 alla settimana 8
Punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: Passaggio dalla settimana 4 alla settimana 8
La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. La scala va da 0 a 3 per ogni elemento, con 0 che significa normale e 3 grave. Il punteggio totale può variare da 0 a 39.
Passaggio dalla settimana 4 alla settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Collaboratori

Terra Biological LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG OAA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Georgia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi