Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Oxaloacetaat in Myasthenia Gravis

7 juli 2021 bijgewerkt door: University of Kansas Medical Center

Een dubbelblinde fase I-pilootstudie van oxaalacetaat bij myasthenia gravis

Dit is een klinische fase 1-studie waarin wordt onderzocht of oxaloacetaat al dan niet een positief effect heeft op patiënten met Myasthenia Gravis. Patiënten zullen worden toegewezen aan een van de drie cohorten die de dosis oxaloacetaat zullen bepalen die ze zullen krijgen. De proefpersonen nemen het onderzoeksgeneesmiddel gedurende 4 weken en krijgen gedurende 4 weken een placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
          • Andrew J Heim
          • Telefoonnummer: 913-945-9926

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van 18 jaar en ouder.
  2. Patiënten moeten eerdere of actuele documentatie hebben van MGFA MG-graad 2, 3 of 4A gegeneraliseerde MG, volgens het MGFA-classificatiesysteem. Deze cijfers komen overeen met mild (2), matig (3) en ernstig (4).
  3. De tekenen en symptomen van de patiënt kunnen niet beter worden verklaard door een ander ziekteproces.
  4. Patiënten moeten bereid zijn om het onderzoek af te ronden en terug te komen voor vervolgbezoeken.
  5. Patiënten moeten bereid zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven alvorens aan dit onderzoek deel te nemen. Een kopie van de ondertekende toestemming moet in het medisch dossier van de patiënt worden bewaard.
  6. Patiënten kunnen de volgende geneesmiddelen gebruiken zolang er gedurende 60 dagen geen dosisverandering heeft plaatsgevonden: azathioprine, ciclosporine, cyclofosfamide, mycofenolaatmofetil, tacrolimus, methotrexaat, IVIg of andere immunosuppressiva.
  7. Patiënten kunnen prednison gebruiken zolang er gedurende 30 dagen geen dosisverandering heeft plaatsgevonden.
  8. Geen geplande wijzigingen in MG-medicatie tijdens de studie

Uitsluitingscriteria:

  1. MGFA graad V binnen 6 maanden na screening.
  2. Een voorgeschiedenis van chronische degeneratieve, ernstige psychiatrische of neurologische aandoeningen anders dan MG die zwakte of vermoeidheid kunnen veroorzaken.
  3. Andere ernstige chronische of slopende ziekten binnen zes maanden voorafgaand aan het begin van de studie.
  4. Vrouwelijke patiënten die premenopauzaal zijn en: (a) zwanger zijn op basis van een serumzwangerschapstest, (b) borstvoeding geven, of (c) geen effectieve methode van dubbele barrière gebruiken (1 hormonale plus 1 barrièremethode of 2 gelijktijdige barrièremethoden) anticonceptie (anticonceptiepil, mannencondoom, vrouwencondoom, spiraaltje, Norplant, afbinden van de eileiders of andere sterilisatieprocedures).
  5. Thymectomie in de afgelopen drie maanden.
  6. Geschiedenis van ernstige reacties op OAA
  7. Deelname aan een onderzoek in de afgelopen 3 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SEQUENTIEEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Oxaloacetaat

Oxaloacetaat (OAA) is een molecuul met vier koolstofatomen dat betrokken is bij vele metabole routes, waaronder gluconeogenese, citroenzuurcyclus, glyoxylaatcyclus, ureumcyclus en aminozuurmetabolisme. In de glyoxylaat- en citroenzuurcycli wordt oxaalacetaat gevormd als resultaat van de katalyse door malaatdehydrogenase.

Proefpersonen zullen gedurende 4 weken elke dag 500 mg tweemaal daags, 1000 mg tweemaal daags of 2000 mg tweemaal daags innemen, afhankelijk van het cohort waaraan ze zijn toegewezen.
Geneesmiddel: Oxaloacetaat
Oxaloacetaat (OAA) is een molecuul met vier koolstofatomen dat betrokken is bij vele metabole routes, waaronder gluconeogenese, citroenzuurcyclus, glyoxylaatcyclus, ureumcyclus en aminozuurmetabolisme. In de glyoxylaat- en citroenzuurcycli wordt oxaalacetaat gevormd als resultaat van de katalyse door malaatdehydrogenase. In deze reactie worden de waterstofatomen van malaat overgebracht naar NAD+, waarbij NADH, H+ en oxaalacetaat worden gevormd. Oxaalacetaat kan worden omgezet in citraat door toevoeging van acetyl-CoA door het enzym citraatsynthase. Oxaloacetaat is een cruciaal onderdeel bij de productie van ATP en moet constant worden geregenereerd om de citroenzuurcyclus en de elektronentransportketen te laten doorgaan
Andere namen:
  • CRONaxal
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Proefpersonen zullen gedurende 4 weken elke dag 500 mg tweemaal daags, 1000 mg tweemaal daags of 2000 mg tweemaal daags innemen, afhankelijk van het cohort waaraan ze zijn toegewezen.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid (frequentie en ernst van bijwerkingen)
Tijdsspanne: In week 2, 4, 6, 8, 10 en 12
Het primaire eindpunt van veiligheid zal worden gerapporteerd als tellingen van proefpersonen die bijwerkingen ervaren (waaronder abnormale laboratoriumresultaten en vitale functies). De veiligheidsmaatregelen worden gerapporteerd voor het laatst waargenomen bezoek voor elke deelnemer.
In week 2, 4, 6, 8, 10 en 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Myasthenia Gravis-specifieke score voor activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL).
Tijdsspanne: Verander van week 4 naar week 8
Myasthenia Gravis-specifieke Activiteiten van Dagelijks Leven-schaal (MG-ADL): Samengestelde maatstaf van scores van meetschalen. De MG-ADL heeft een schaal van 0 - 24 waarbij 0 de laagste is (geen symptomen) en 24 de hoogste (ernstigste symptomen). De MG-ADL is een door het personeel afgenomen, door de patiënt gerapporteerde vragenlijst die 8 veelvoorkomende symptomen van myasthenia gravis meet en beoordeelt op een schaal van 0 - 3.
Verander van week 4 naar week 8
Kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score
Tijdsspanne: Verander van week 4 naar week 8
De QMG is een ordinale schaal met 13 items die oculaire, bulbaire, extremiteitsvermoeidheid en -kracht meet, samen met de ademhalingsfunctie. De schaal loopt van 0 - 3 voor elk item, waarbij 0 normaal is en 3 ernstig. De totale score kan variëren van 0 tot 39.
Verander van week 4 naar week 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Medewerkers

Terra Biological LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

1 oktober 2021

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 april 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2021

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

16 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

16 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MG OAA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myasthenia Gravis

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren