Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oxaloacetat i Myasthenia Gravis

8 juli 2025 uppdaterad av: University of Kansas Medical Center

En fas I, dubbelblind, pilotstudie av Oxaloacetat i Myasthenia Gravis

Detta är en klinisk fas 1-studie som studerar huruvida oxaloacetat har en positiv effekt på patienter med Myasthenia Gravis. Patienterna kommer att tilldelas en av tre kohorter som kommer att bestämma dosen av oxaloacetat de kommer att få. Försökspersonerna kommer att ta studieläkemedlet i 4 veckor och vara på placebo i 4 veckor.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter 18 år och äldre.
  2. Patienter måste ha tidigare eller aktuell dokumentation av MGFA MG grad 2, 3 eller 4A generaliserat MG, enligt MGFA-klassificeringssystemet. Dessa grader motsvarar mild (2), måttlig (3) och svår (4).
  3. Patientens tecken och symtom bör inte bättre förklaras av en annan sjukdomsprocess.
  4. Patienterna måste vara villiga att slutföra studien och återvända för uppföljningsbesök.
  5. Patienter måste vara villiga att ge skriftligt informerat samtycke innan de deltar i denna studie. En kopia av det undertecknade samtycket ska förvaras i patientens journal.
  6. Patienter kan ta följande läkemedel så länge som ingen dosförändring har skett under 60 dagar: azatioprin, ciklosporin, cyklofosfamid, mykofenolatmofetil, takrolimus, metotrexat, IVIg eller andra immunsuppressiva läkemedel.
  7. Patienter kan vara på prednison så länge som ingen dosförändring har skett på 30 dagar.
  8. Inga planerade förändringar av MG-läkemedel under studien

Exklusions kriterier:

  1. MGFA grad V inom 6 månader efter screening.
  2. En historia av kronisk degenerativ, allvarlig psykiatrisk eller neurologisk störning annan än MG som kan orsaka svaghet eller trötthet.
  3. Andra allvarliga kroniska eller försvagande sjukdomar inom sex månader före studiestart.
  4. Kvinnliga patienter som är premenopausala och är: (a) gravida på basis av ett serumgraviditetstest, (b) ammar eller (c) inte använder en effektiv metod med dubbelbarriär (1 hormonell plus 1 barriärmetod eller 2 samtidiga metoder barriärmetoder) preventivmedel (p-piller, manlig kondom, kvinnlig kondom, intrauterin enhet, Norplant, tubal ligering eller andra steriliseringsprocedurer).
  5. Tymektomi under de tre föregående månaderna.
  6. Historia av allvarliga reaktioner på OAA
  7. Deltagande i en forskningsstudie under de senaste 3 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Oxaloacetat

Oxaloacetat (OAA) är en fyra-kolmolekyl involverad i många metaboliska vägar, inklusive glukoneogenes, citronsyrcykel, glyoxylatcykel, ureacykel och aminosyrametabolism. I glyoxylat- och citronsyracyklerna bildas oxaloacetat som ett resultat av katalysen av malatdehydrogenas.

Ämnen tar 1000 mg OAA -bud i 8 veckor.
Läkemedel: Oxaloacetat
Oxaloacetat (OAA) är en fyrkolsmolekyl involverad i många metaboliska vägar, inklusive glukoneogenes, citronsyracykel, glyoxylatcykel, ureacykel och aminosyrametabolism. I glyoxylat- och citronsyracyklerna bildas oxaloacetat som ett resultat av katalysen av malatdehydrogenas. I denna reaktion överförs väteatomerna från malat till NAD+ och bildar NADH, H+ och oxaloacetat. Oxaloacetat kan omvandlas till citrat med tillsats av acetyl-CoA av enzymet citratsyntas. Oxaloacetat är en kritisk komponent i produktionen av ATP och måste ständigt regenereras för att citronsyracykeln och elektrontransportkedjan ska fortsätta
Andra namn:
  • CRONaxal
Placebo-jämförare: Placebo
Ämnen tar 1000 mg placebo bud i 8 veckor.
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet (frekvens och svårighetsgrad av negativa händelser)
Tidsram: I veckorna 2, 4, 6, 8, 10 och 12
Det primära säkerhetsmåttet kommer att rapporteras som antalet försökspersoner som upplever biverkningar (inklusive onormala laboratorieresultat och vitala tecken). Säkerhetsåtgärder kommer att rapporteras för det senaste besöket för varje deltagare.
I veckorna 2, 4, 6, 8, 10 och 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Myasthenia Gravis-specifika Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) poäng
Tidsram: Byt från vecka 4 till vecka 8
Myasthenia Gravis-specifik Activities of Daily Living-skala (MG-ADL): Sammansatt mått på poäng från mätskalor. MG-ADL har en skala från 0 - 24 där 0 är lägst (inga symtom) och 24 är högst (allvarligaste symtom. MG-ADL är ett personaladministrerat, patientrapporterat frågeformulär som mäter 8 vanliga symtom på myasthenia gravis och graderar dem på en skala från 0 - 3.
Byt från vecka 4 till vecka 8
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) poäng
Tidsram: Byt från vecka 4 till vecka 8
QMG är en 13-delad ordinalskala som mäter okulär, bulbar, extremitetströtthet och styrka, tillsammans med andningsfunktion. Skalan är från 0 - 3 för varje objekt, där 0 betyder normal och 3 är allvarlig. Totalpoäng kan variera från 0 till 39.
Byt från vecka 4 till vecka 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Samarbetspartners

Terra Biological LLC

Utredare

  • Huvudutredare: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 augusti 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2021

Första postat (Faktisk)

16 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MG OAA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera