Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oksaloacetat i Myasthenia Gravis

8. juli 2025 oppdatert av: University of Kansas Medical Center

En fase I, dobbeltblind, pilotstudie av oksaloacetat i Myasthenia Gravis

Dette er en fase 1 klinisk studie som studerer hvorvidt oksaloacetat har en positiv effekt på pasienter med Myasthenia Gravis. Pasienter vil bli tildelt en av tre kohorter som vil bestemme dosen av oksaloacetat de vil få. Forsøkspersonene vil ta studiemedikamentet i 4 uker og være på placebo i 4 uker.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter 18 år og eldre.
  2. Pasienter må ha tidligere eller gjeldende dokumentasjon av MGFA MG grad 2, 3 eller 4A generalisert MG, i henhold til MGFA klassifiseringssystemet. Disse karakterene tilsvarer mild (2), moderat (3) og alvorlig (4).
  3. Pasientens tegn og symptomer bør ikke forklares bedre av en annen sykdomsprosess.
  4. Pasienter må være villige til å fullføre studien og returnere for oppfølgingsbesøk.
  5. Pasienter må være villige til å gi skriftlig informert samtykke før de deltar i denne studien. Kopi av undertegnet samtykke skal oppbevares i pasientens journal.
  6. Pasienter kan gå på følgende legemidler så lenge det ikke har vært noen doseendring på 60 dager: azatioprin, ciklosporin, cyklofosfamid, mykofenolatmofetil, takrolimus, metotreksat, IVIg eller andre immunsuppressive legemidler.
  7. Pasienter kan gå på prednison så lenge det ikke har vært noen doseendring på 30 dager.
  8. Ingen planlagte endringer i MG-medisiner i løpet av studien

Ekskluderingskriterier:

  1. MGFA grad V innen 6 måneder etter screening.
  2. En historie med kronisk degenerativ, alvorlig psykiatrisk eller nevrologisk lidelse annet enn MG som kan forårsake svakhet eller tretthet.
  3. Andre alvorlige kroniske eller invalidiserende sykdommer innen seks måneder før studiestart.
  4. Kvinnelige pasienter som er premenopausale og er: (a) gravide på grunnlag av en serumgraviditetstest, (b) ammer, eller (c) ikke bruker en effektiv metode for dobbel barriere (1 hormonell pluss 1 barrieremetode eller 2 samtidige barrieremetoder) prevensjon (p-piller, mannlig kondom, kvinnelig kondom, intrauterin enhet, Norplant, tubal ligering eller andre steriliseringsprosedyrer).
  5. Tymektomi i de foregående tre månedene.
  6. Historie med alvorlige reaksjoner på OAA
  7. Deltakelse i en forskningsstudie innen de siste 3 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Oksaloacetat

Oksaloacetat (OAA) er et fir-karbonmolekyl involvert i mange metabolske veier, inkludert glukoneogenese, sitronsyresyklus, glyoksylatsyklus, ureasyklus og aminosyremetabolisme. I glyoksylat- og sitronsyresyklusene dannes oksaloacetat som et resultat av katalysen ved malatdehydrogenase.

Fagene vil ta 1000 mg OAA -bud i 8 uker.
Legemiddel: Oksalacetat
Oksaloacetat (OAA) er et firekarbonmolekyl involvert i mange metabolske veier, inkludert glukoneogenese, sitronsyresyklus, glyoksylatsyklus, ureasyklus og aminosyremetabolisme. I glyoksylat- og sitronsyresyklusene dannes oksalacetat som et resultat av katalysen av malatdehydrogenase. I denne reaksjonen overføres hydrogenatomene fra malat til NAD+, og danner NADH, H+ og oksaloacetat. Oksalacetat kan omdannes til sitrat ved tilsetning av acetyl-CoA av enzymet sitratsyntase. Oksalacetat er en kritisk komponent i produksjonen av ATP og må hele tiden regenereres for at sitronsyresyklusen og elektrontransportkjeden skal fortsette
Andre navn:
  • CRONaxal
Placebo komparator: Placebo
Fagene vil ta 1000 mg placebo -bud i 8 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet (hyppighet og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser)
Tidsramme: I uke 2, 4, 6, 8, 10 og 12
Det primære endepunktet for sikkerhet vil bli rapportert som antall personer som opplever bivirkninger (inkludert unormale laboratorieresultater og vitale tegn). Sikkerhetstiltak vil bli rapportert for det siste besøket observert for hver deltaker.
I uke 2, 4, 6, 8, 10 og 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis-spesifikke Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) Score
Tidsramme: Bytt fra uke 4 til uke 8
Myasthenia Gravis-spesifikk Activities of Daily Living-skala (MG-ADL): Sammensatt mål for skårer fra måleskalaer. MG-ADL har en skala fra 0 - 24 der 0 er det laveste (ingen symptomer) og 24 er det høyeste (de mest alvorlige symptomene). MG-ADL er et personaladministrert, pasientrapportert spørreskjema som måler 8 vanlige symptomer på myasthenia gravis og graderer dem på en skala fra 0 - 3.
Bytt fra uke 4 til uke 8
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score
Tidsramme: Bytt fra uke 4 til uke 8
QMG er en 13-punkts ordinær skala som måler okulær, bulbar, ekstremitetstrøtthet og styrke, sammen med respirasjonsfunksjon. Skalaen er fra 0 - 3 for hvert element, med 0 betyr normal og 3 er alvorlig. Total poengsum kan variere fra 0 til 39.
Bytt fra uke 4 til uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Samarbeidspartnere

Terra Biological LLC

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MG OAA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere