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Oxalacetat bei Myasthenia gravis

8. Juli 2025 aktualisiert von: University of Kansas Medical Center

Eine doppelblinde Pilotstudie der Phase I zu Oxalacetat bei Myasthenia gravis

Dies ist eine klinische Studie der Phase 1, in der untersucht wird, ob Oxalacetat eine positive Wirkung auf Patienten mit Myasthenia Gravis hat oder nicht. Die Patienten werden einer von drei Kohorten zugeordnet, die die Oxalacetatdosis bestimmen, die ihnen verabreicht wird. Die Probanden nehmen das Studienmedikament 4 Wochen lang ein und erhalten 4 Wochen lang ein Placebo.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten ab 18 Jahren.
  2. Die Patienten müssen gemäß dem MGFA-Klassifikationssystem über eine vorherige oder aktuelle Dokumentation einer generalisierten MG der MGFA-MG-Grade 2, 3 oder 4A verfügen. Diese Grade entsprechen mild (2), moderat (3) und schwer (4).
  3. Die Anzeichen und Symptome des Patienten sollten nicht besser durch einen anderen Krankheitsprozess erklärt werden.
  4. Die Patienten müssen bereit sein, die Studie abzuschließen und zu Nachsorgeuntersuchungen zurückzukehren.
  5. Die Patienten müssen bereit sein, vor der Teilnahme an dieser Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Eine Kopie der unterschriebenen Einwilligung muss in der Krankenakte des Patienten aufbewahrt werden.
  6. Patienten können die folgenden Arzneimittel einnehmen, solange keine Dosisänderung für 60 Tage erfolgt ist: Azathioprin, Cyclosporin, Cyclophosphamid, Mycophenolatmofetil, Tacrolimus, Methotrexat, IVIg oder andere immunsuppressive Arzneimittel.
  7. Die Patienten können Prednison einnehmen, solange keine Dosisänderung für 30 Tage erfolgt ist.
  8. Keine geplanten Änderungen der MG-Medikamente während der Studie

Ausschlusskriterien:

  1. MGFA Grad V innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
  2. Eine Vorgeschichte von chronisch degenerativen, schweren psychiatrischen oder neurologischen Störungen außer MG, die Schwäche oder Müdigkeit hervorrufen können.
  3. Andere schwere chronische oder schwächende Krankheiten innerhalb von sechs Monaten vor Studienbeginn.
  4. Prämenopausale Patientinnen, die: (a) auf der Grundlage eines Schwangerschaftsserumtests schwanger sind, (b) stillen oder (c) keine wirksame Methode der doppelten Barriere anwenden (1 hormonelle plus 1 Barrieremethode oder 2 simultane Barrieremethoden) Empfängnisverhütung (Antibabypille, Kondom für Männer, Kondom für die Frau, Intrauterinpessar, Norplant, Tubenligatur oder andere Sterilisationsverfahren).
  5. Thymektomie in den letzten drei Monaten.
  6. Schwere Reaktionen auf OAA in der Vorgeschichte
  7. Teilnahme an einer Forschungsstudie innerhalb der letzten 3 Monate

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Oxaloacetat

Oxaloacetat (OAA) ist ein Vier-Kohlenstoff-Molekül, das an vielen Stoffwechselwegen beteiligt ist, einschließlich Gluconeogenese, Zitronensäurezyklus, Glyoxylatzyklus, Harnstoffzyklus und Aminosäurstoffstoffwechsel. In den Glyoxylat- und Zitronensäurezyklen wird Oxaloacetat als Ergebnis der Katalyse durch Malat -Dehydrogenase gebildet.

Die Probanden nehmen 8 Wochen lang 1000 mg OAA -Angebote ab.
Arzneimittel: Oxalacetat
Oxalacetat (OAA) ist ein Molekül mit vier Kohlenstoffatomen, das an vielen Stoffwechselwegen beteiligt ist, einschließlich Glukoneogenese, Zitronensäurezyklus, Glyoxylatzyklus, Harnstoffzyklus und Aminosäurestoffwechsel. Im Glyoxylat- und Citronensäure-Zyklus entsteht durch Katalyse durch Malat-Dehydrogenase Oxalacetat. Bei dieser Reaktion werden die Wasserstoffatome von Malat auf NAD+ übertragen, wodurch NADH, H+ und Oxalacetat entstehen. Oxalacetat kann durch Zugabe von Acetyl-CoA durch das Enzym Citratsynthase in Citrat umgewandelt werden. Oxalacetat ist eine kritische Komponente bei der Produktion von ATP und muss ständig regeneriert werden, damit der Zitronensäurezyklus und die Elektronentransportkette fortgesetzt werden können
Andere Namen:
  • CRONaxal
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden erhalten 8 Wochen 1000 mg Placebo -Gebot.
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit (Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse)
Zeitfenster: In den Wochen 2, 4, 6, 8, 10 und 12
Der primäre Sicherheitsendpunkt wird als Anzahl der Probanden angegeben, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind (einschließlich abnormaler Laborergebnisse und Vitalzeichen). Sicherheitsmaßnahmen werden für den letzten Besuch, der für jeden Teilnehmer beobachtet wurde, gemeldet.
In den Wochen 2, 4, 6, 8, 10 und 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Myasthenia Gravis-spezifische Aktivitäten der täglichen Lebensskala (MG-ADL) Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Woche 4 zu Woche 8
Myasthenia gravis-spezifische Skala der Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL): Zusammengesetztes Maß der Ergebnisse aus Messskalen. Die MG-ADL hat eine Skala von 0 bis 24, wobei 0 die niedrigste (keine Symptome) und 24 die höchste (schwerste Symptome) ist. Der MG-ADL ist ein vom Personal verwalteter, von Patienten berichteter Fragebogen, der 8 häufige Symptome der Myasthenia gravis misst und sie auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet.
Wechseln Sie von Woche 4 zu Woche 8
Quantitativer Myasthenia Gravis (QMG)-Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Woche 4 zu Woche 8
Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die Skala reicht von 0 bis 3 für jedes Item, wobei 0 normal und 3 schwer bedeutet. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 39 liegen.
Wechseln Sie von Woche 4 zu Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Mitarbeiter

Terra Biological LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MG OAA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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