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Oxaloacétate dans la myasthénie grave

8 juillet 2025 mis à jour par: University of Kansas Medical Center

Une étude pilote de phase I, en double aveugle, sur l'oxaloacétate dans la myasthénie grave

Il s'agit d'un essai clinique de phase 1 étudiant si oui ou non l'oxaloacétate a un effet positif sur les patients atteints de myasthénie grave. Les patients seront affectés à l'une des trois cohortes qui détermineront la dose d'oxaloacétate qui leur sera administrée. Les sujets prendront le médicament à l'étude pendant 4 semaines et seront sous placebo pendant 4 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients de 18 ans et plus.
  2. Les patients doivent avoir une documentation antérieure ou actuelle de MGFA MG grades 2, 3 ou 4A généralisé MG, selon le système de classification MGFA. Ces grades correspondent à léger (2), modéré (3) et sévère (4).
  3. Les signes et symptômes du patient ne doivent pas être mieux expliqués par un autre processus pathologique.
  4. Les patients doivent être disposés à terminer l'étude et à revenir pour des visites de suivi.
  5. Les patients doivent être disposés à donner un consentement éclairé écrit avant de participer à cette étude. Une copie du consentement signé doit être conservée dans le dossier médical du patient.
  6. Les patients peuvent prendre les médicaments suivants tant qu'il n'y a pas eu de changement de dose pendant 60 jours : azathioprine, cyclosporine, cyclophosphamide, mycophénolate mofétil, tacrolimus, méthotrexate, IgIV ou autres médicaments immunosuppresseurs.
  7. Les patients peuvent être sous prednisone tant qu'il n'y a pas eu de changement de dose pendant 30 jours.
  8. Aucun changement prévu dans les médicaments MG pendant l'étude

Critère d'exclusion:

  1. MGFA grade V dans les 6 mois suivant le dépistage.
  2. Antécédents de trouble chronique dégénératif, psychiatrique ou neurologique grave autre que la MG pouvant entraîner une faiblesse ou de la fatigue.
  3. Autres maladies chroniques ou débilitantes majeures dans les six mois précédant l'entrée à l'étude.
  4. Patientes préménopausées et qui sont : (a) enceintes sur la base d'un test de grossesse sérique, (b) allaitantes, ou (c) n'utilisant pas de méthode efficace de double barrière (1 méthode hormonale plus 1 méthode de barrière ou 2 méthodes simultanées méthodes de barrière) contraception (pilule contraceptive, préservatif masculin, préservatif féminin, dispositif intra-utérin, Norplant, ligature des trompes ou autres procédures de stérilisation).
  5. Thymectomie dans les trois mois précédents.
  6. Antécédents de réactions sévères à l'OAA
  7. Participation à une étude de recherche au cours des 3 derniers mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Oxaloacétate

L'oxaloacétate (OAA) est une molécule à quatre carbone impliquée dans de nombreuses voies métaboliques, notamment la gluconéogenèse, le cycle d'acide citrique, le cycle du glyoxylate, le cycle de l'urée et le métabolisme des acides aminés. Dans les cycles de glyoxylate et d'acide citrique, l'oxaloacétate est formé à la suite de la catalyse par la malate déshydrogénase.

Les sujets prendront 1000 mg d'offre OAA pendant 8 semaines.
Médicament: Oxaloacétate
L'oxaloacétate (OAA) est une molécule à quatre carbones impliquée dans de nombreuses voies métaboliques, notamment la gluconéogenèse, le cycle de l'acide citrique, le cycle du glyoxylate, le cycle de l'urée et le métabolisme des acides aminés. Dans les cycles du glyoxylate et de l'acide citrique, l'oxaloacétate est formé à la suite de la catalyse par la malate déshydrogénase. Dans cette réaction, les atomes d'hydrogène du malate sont transférés au NAD+, formant NADH, H+ et oxaloacétate. L'oxaloacétate peut être converti en citrate avec l'ajout d'acétyl-CoA par l'enzyme citrate synthase. L'oxaloacétate est un composant essentiel de la production d'ATP et doit être constamment régénéré pour que le cycle de l'acide citrique et la chaîne de transport d'électrons se poursuivent.
Autres noms:
  • CRONaxale
Comparateur placebo: Placebo
Les sujets prendront une offre de placebo de 1000 mg pendant 8 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité (fréquence et gravité des événements indésirables)
Délai: Aux semaines 2, 4, 6, 8, 10 et 12
Le principal critère d'évaluation de l'innocuité sera rapporté sous la forme du nombre de sujets présentant des événements indésirables (y compris des résultats de laboratoire et des signes vitaux anormaux). Des mesures de sécurité seront rapportées pour la dernière visite observée pour chaque participant.
Aux semaines 2, 4, 6, 8, 10 et 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de l'échelle des activités de la vie quotidienne (MG-ADL) spécifique à la myasthénie grave
Délai: Changement de la semaine 4 à la semaine 8
Échelle des activités de la vie quotidienne spécifiques à la myasthénie grave (MG-ADL) : mesure composite des scores des échelles de mesure. Le MG-ADL a une échelle de 0 à 24, 0 étant le plus bas (aucun symptôme) et 24 étant le plus élevé (symptômes les plus graves). Le MG-ADL est un questionnaire administré par le personnel et déclaré par le patient qui mesure 8 symptômes courants de la myasthénie grave et les classe sur une échelle de 0 à 3.
Changement de la semaine 4 à la semaine 8
Score quantitatif de myasthénie grave (QMG)
Délai: Changement de la semaine 4 à la semaine 8
Le QMG est une échelle ordinale de 13 items qui mesure la fatigue et la force oculaire, bulbaire et des extrémités, ainsi que la fonction respiratoire. L'échelle va de 0 à 3 pour chaque élément, 0 signifiant normal et 3 sévère. Le score total peut aller de 0 à 39.
Changement de la semaine 4 à la semaine 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Kansas Medical Center

Collaborateurs

Terra Biological LLC

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2021

Première publication (Réel)

16 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MG OAA

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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