Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Szczawiooctan w Myasthenia Gravis

8 lipca 2025 zaktualizowane przez: University of Kansas Medical Center

Faza I, podwójnie ślepe, pilotażowe badanie szczawiooctanu w miastenii

Jest to badanie kliniczne fazy 1 badające, czy szczawiooctan ma pozytywny wpływ na pacjentów z myasthenia gravis. Pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z trzech kohort, które określą dawkę szczawiooctanu, jaką otrzymają. Uczestnicy będą przyjmować badany lek przez 4 tygodnie i będą przyjmować placebo przez 4 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku 18 lat i starsi.
  2. Pacjenci muszą mieć wcześniejszą lub aktualną dokumentację MGFA stopnia 2, 3 lub 4A uogólnionego MG, zgodnie z systemem klasyfikacji MGFA. Te stopnie odpowiadają łagodnemu (2), umiarkowanemu (3) i ciężkiemu (4).
  3. Objawy przedmiotowe i podmiotowe pacjenta nie powinny być lepiej wyjaśniane przez inny proces chorobowy.
  4. Pacjenci muszą być chętni do ukończenia badania i powrotu na wizyty kontrolne.
  5. Pacjenci muszą wyrazić gotowość do wyrażenia świadomej pisemnej zgody przed wzięciem udziału w tym badaniu. Kopię podpisanej zgody należy przechowywać w dokumentacji medycznej pacjenta.
  6. Pacjenci mogą przyjmować następujące leki, o ile nie nastąpiła zmiana dawki przez 60 dni: azatiopryna, cyklosporyna, cyklofosfamid, mykofenolan mofetylu, takrolimus, metotreksat, IVIg lub inne leki immunosupresyjne.
  7. Pacjenci mogą przyjmować prednizon, o ile nie nastąpiła zmiana dawki przez 30 dni.
  8. Brak planowanych zmian w lekach MG w trakcie badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Stopień V MGFA w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  2. Historia przewlekłych zwyrodnieniowych, ciężkich zaburzeń psychiatrycznych lub neurologicznych innych niż MG, które mogą powodować osłabienie lub zmęczenie.
  3. Inne poważne choroby przewlekłe lub wyniszczające w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem do badania.
  4. Pacjentki przed menopauzą, które: (a) są w ciąży na podstawie testu ciążowego z surowicy, (b) karmią piersią, lub (c) nie stosują skutecznej metody podwójnej bariery (1 metoda hormonalna plus 1 metoda barierowa lub 2 jednoczesne metody barierowe) kontrola urodzeń (tabletki antykoncepcyjne, prezerwatywa dla mężczyzn, prezerwatywa dla kobiet, wkładka wewnątrzmaciczna, Norplant, podwiązanie jajowodów lub inne procedury sterylizacji).
  5. Tymektomia w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
  6. Historia ciężkich reakcji na OAA
  7. Udział w badaniu naukowym w ciągu ostatnich 3 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Szczawiooctan

Szczawiooctan (OAA) jest czterech węgla czterbonowego zaangażowanego w wiele szlaków metabolicznych, w tym glukoneogenezę, cykl kwasu cytrynowego, cykl glioksylanowy, cykl mocznikowy i metabolizm aminokwasowy. W cyklach glioksylanu i kwasu cytrynowego szczawiooctan powstaje w wyniku katalizy przez dehydrogenazę jabłkową.

Badani przyjmą 1000 mg OAA przez 8 tygodni.
Lek: Szczawiooctan
Szczawiooctan (OAA) to czterowęglowa cząsteczka zaangażowana w wiele szlaków metabolicznych, w tym glukoneogenezę, cykl kwasu cytrynowego, cykl glioksylanowy, cykl mocznikowy i metabolizm aminokwasów. W cyklach glioksylanu i kwasu cytrynowego szczawiooctan powstaje w wyniku katalizy przez dehydrogenazę jabłczanową. W tej reakcji atomy wodoru z jabłczanu są przenoszone do NAD+, tworząc NADH, H+ i szczawiooctan. Szczawiooctan można przekształcić w cytrynian z dodatkiem acetylo-CoA przez enzym syntazę cytrynianową. Szczawiooctan jest kluczowym składnikiem w produkcji ATP i musi być stale regenerowany, aby cykl kwasu cytrynowego i łańcuch transportu elektronów mogły trwać
Inne nazwy:
  • CRONaxal
Komparator placebo: Placebo
Badani przyjmą 1000 mg placebo przez 8 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo (częstotliwość i dotkliwość zdarzeń niepożądanych)
Ramy czasowe: W 2, 4, 6, 8, 10 i 12 tygodniu
Pierwszorzędowy punkt końcowy dotyczący bezpieczeństwa zostanie zgłoszony jako liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych i parametry życiowe). Środki bezpieczeństwa zostaną zgłoszone dla ostatniej obserwowanej wizyty dla każdego uczestnika.
W 2, 4, 6, 8, 10 i 12 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala aktywności życia codziennego specyficzna dla myasthenia gravis (MG-ADL).
Ramy czasowe: Zmień z tygodnia 4 na tydzień 8
Skala czynności życia codziennego specyficzna dla miastenii (MG-ADL): złożona miara wyników ze skal pomiarowych. MG-ADL ma skalę od 0 do 24, gdzie 0 oznacza najniższy (brak objawów), a 24 najwyższy (najcięższe objawy). MG-ADL to prowadzony przez personel kwestionariusz zgłaszany przez pacjentów, który mierzy 8 typowych objawów miastenii i ocenia je w skali od 0 do 3.
Zmień z tygodnia 4 na tydzień 8
Ilościowa ocena miastenii (QMG).
Ramy czasowe: Zmień z tygodnia 4 na tydzień 8
QMG to 13-punktowa skala porządkowa, która mierzy zmęczenie oczu, opuszkę, siłę i siłę kończyn, a także funkcje oddechowe. Skala wynosi od 0 do 3 dla każdej pozycji, gdzie 0 oznacza normalne, a 3 poważne. Łączny wynik może wynosić od 0 do 39.
Zmień z tygodnia 4 na tydzień 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Współpracownicy

Terra Biological LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MG OAA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj