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Oxaloacetato na Miastenia Gravis

8 de julho de 2025 atualizado por: University of Kansas Medical Center

Um estudo piloto de fase I, duplo-cego, de oxaloacetato na miastenia gravis

Este é um ensaio clínico de fase 1 que estuda se o oxaloacetato tem ou não um efeito positivo em pacientes com Miastenia Gravis. Os pacientes serão designados para uma das três coortes que determinarão a dose de oxaloacetato que receberão. Os indivíduos tomarão o medicamento do estudo por 4 semanas e receberão placebo por 4 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes com 18 anos ou mais.
  2. Os pacientes devem ter documentação anterior ou atual de MGFA MG graus 2, 3 ou 4A MG generalizada, de acordo com o sistema de classificação MGFA. Esses graus correspondem a leve (2), moderado (3) e grave (4).
  3. Os sinais e sintomas do paciente não devem ser melhor explicados por outro processo patológico.
  4. Os pacientes devem estar dispostos a concluir o estudo e retornar para consultas de acompanhamento.
  5. Os pacientes devem estar dispostos a dar consentimento informado por escrito antes de participar deste estudo. Uma cópia do consentimento assinado deve ser mantida no prontuário do paciente.
  6. Os pacientes podem usar os seguintes medicamentos, desde que não haja mudança de dose por 60 dias: azatioprina, ciclosporina, ciclofosfamida, micofenolato de mofetil, tacrolimus, metotrexato, IVIg ou outras drogas imunossupressoras.
  7. Os pacientes podem usar prednisona desde que não haja mudança de dose por 30 dias.
  8. Nenhuma mudança planejada nos medicamentos para MG durante o estudo

Critério de exclusão:

  1. MGFA grau V dentro de 6 meses após a triagem.
  2. Uma história de doença crônica degenerativa, psiquiátrica grave ou neurológica, exceto MG, que pode produzir fraqueza ou fadiga.
  3. Outras doenças crônicas ou debilitantes importantes dentro de seis meses antes da entrada no estudo.
  4. Pacientes do sexo feminino que estão na pré-menopausa e estão: (a) grávidas com base em um teste de gravidez sérico, (b) amamentando ou (c) não usando um método eficaz de dupla barreira (1 hormonal mais 1 método de barreira ou 2 métodos simultâneos métodos de barreira) controle de natalidade (pílulas anticoncepcionais, preservativo masculino, preservativo feminino, dispositivo intrauterino, Norplant, laqueadura tubária ou outros procedimentos de esterilização).
  5. Timectomia nos últimos três meses.
  6. História de reações graves a OAA
  7. Participação em um estudo de pesquisa nos últimos 3 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Oxaloacetato

O oxaloacetato (OAA) é uma molécula de quatro carbonos envolvida em muitas vias metabólicas, incluindo gliconeogênese, ciclo do ácido cítrico, ciclo de glioxilato, ciclo de uréia e metabolismo de aminoácidos. Nos ciclos de glioxilato e ácido cítrico, o oxaloacetato é formado como resultado da catálise pela malato desidrogenase.

Os sujeitos receberão uma oferta de 1000 mg de OAA por 8 semanas.
Medicamento: Oxaloacetato
Oxaloacetato (OAA) é uma molécula de quatro carbonos envolvida em muitas vias metabólicas, incluindo gliconeogênese, ciclo do ácido cítrico, ciclo do glioxilato, ciclo da ureia e metabolismo de aminoácidos. Nos ciclos do glioxilato e do ácido cítrico, o oxaloacetato é formado como resultado da catálise pela malato desidrogenase. Nessa reação, os átomos de hidrogênio do malato são transferidos para NAD+, formando NADH, H+ e oxaloacetato. O oxaloacetato pode ser convertido em citrato com a adição de acetil-CoA pela enzima citrato sintase. O oxaloacetato é um componente crítico na produção de ATP e deve ser constantemente regenerado para que o ciclo do ácido cítrico e a cadeia de transporte de elétrons continuem
Outros nomes:
  • CRONaxal
Comparador de Placebo: Placebo
Os sujeitos receberão um lance de 1000 mg de placebo por 8 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança (Frequência e Gravidade dos Eventos Adversos)
Prazo: Nas semanas 2, 4, 6, 8, 10 e 12
O endpoint primário de segurança será relatado como contagens de indivíduos com eventos adversos (incluindo resultados anormais de laboratório e sinais vitais). As medidas de segurança serão relatadas para a última visita observada para cada participante.
Nas semanas 2, 4, 6, 8, 10 e 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Escala de Atividades da Vida Diária (MG-ADL) específica para Miastenia Gravis
Prazo: Mudança da semana 4 para a semana 8
Escala de Atividades da Vida Diária Específicas para Miastenia Gravis (MG-ADL): Medida composta de pontuações de escalas de medição. O MG-ADL tem uma escala de 0 a 24, sendo 0 o mais baixo (sem sintomas) e 24 o mais alto (sintomas mais graves. O MG-ADL é um questionário administrado pela equipe, relatado pelo paciente, que mede 8 sintomas comuns de miastenia gravis e os classifica em uma escala de 0 a 3.
Mudança da semana 4 para a semana 8
Pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG)
Prazo: Mudança da semana 4 para a semana 8
O QMG é uma escala ordinal de 13 itens que mede fadiga e força ocular, bulbar e das extremidades, juntamente com a função respiratória. A escala é de 0 a 3 para cada item, sendo 0 normal e 3 grave. A pontuação total pode variar de 0 a 39.
Mudança da semana 4 para a semana 8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Kansas Medical Center

Colaboradores

Terra Biological LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

16 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MG OAA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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