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Oxalacetato en Miastenia Gravis

8 de julio de 2025 actualizado por: University of Kansas Medical Center

Un estudio piloto de fase I, doble ciego, de oxaloacetato en la miastenia grave

Este es un ensayo clínico de fase 1 que estudia si el oxaloacetato tiene o no un efecto positivo en pacientes con Miastenia Gravis. Los pacientes serán asignados a una de las tres cohortes que determinarán la dosis de oxaloacetato que se les administrará. Los sujetos tomarán el fármaco del estudio durante 4 semanas y recibirán placebo durante 4 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes mayores de 18 años.
  2. Los pacientes deben tener documentación previa o actual de MGFA MG grados 2, 3 o 4A MG generalizada, según el sistema de clasificación de MGFA. Estos grados corresponden a leve (2), moderado (3) y grave (4).
  3. Los signos y síntomas del paciente no deberían explicarse mejor por otro proceso patológico.
  4. Los pacientes deben estar dispuestos a completar el estudio y regresar para las visitas de seguimiento.
  5. Los pacientes deben estar dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito antes de participar en este estudio. Se debe conservar una copia del consentimiento firmado en la historia clínica del paciente.
  6. Los pacientes pueden tomar los siguientes medicamentos siempre que no haya habido cambios de dosis durante 60 días: azatioprina, ciclosporina, ciclofosfamida, micofenolato de mofetilo, tacrolimus, metotrexato, IgIV u otros medicamentos inmunosupresores.
  7. Los pacientes pueden tomar prednisona siempre que no haya habido cambios en la dosis durante 30 días.
  8. No hay cambios planificados en los medicamentos para la MG durante el estudio

Criterio de exclusión:

  1. MGFA grado V dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
  2. Antecedentes de trastorno crónico degenerativo, psiquiátrico o neurológico grave distinto de la MG que puede producir debilidad o fatiga.
  3. Otras enfermedades crónicas o debilitantes importantes dentro de los seis meses anteriores al ingreso al estudio.
  4. Pacientes de sexo femenino que son premenopáusicas y están: (a) embarazadas sobre la base de una prueba de embarazo en suero, (b) en periodo de lactancia, o (c) que no utilizan un método efectivo de doble barrera (1 método hormonal más 1 método de barrera o 2 métodos simultáneos). métodos de barrera) control de la natalidad (píldoras anticonceptivas, condón masculino, condón femenino, dispositivo intrauterino, Norplant, ligadura de trompas u otros procedimientos de esterilización).
  5. Timectomía en los tres meses anteriores.
  6. Antecedentes de reacciones graves a OAA
  7. Participación en un estudio de investigación en los últimos 3 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Oxaloacetato

El oxaloacetato (OAA) es una molécula de cuatro carbonos involucrada en muchas vías metabólicas, incluida la gluconeogénesis, el ciclo del ácido cítrico, el ciclo de glioxilato, el ciclo de urea y el metabolismo de los aminoácidos. En los ciclos de glioxilato y ácido cítrico, el oxaloacetato se forma como resultado de la catálisis por la malato deshidrogenasa.

Los sujetos tomarán una oferta de OAA de 1000 mg durante 8 semanas.
Droga: Oxaloacetato
El oxaloacetato (OAA) es una molécula de cuatro carbonos involucrada en muchas vías metabólicas, incluida la gluconeogénesis, el ciclo del ácido cítrico, el ciclo del glioxilato, el ciclo de la urea y el metabolismo de los aminoácidos. En los ciclos del glioxilato y del ácido cítrico, se forma oxaloacetato como resultado de la catálisis de la malato deshidrogenasa. En esta reacción, los átomos de hidrógeno del malato se transfieren a NAD+, formando NADH, H+ y oxaloacetato. El oxaloacetato se puede convertir en citrato con la adición de acetil-CoA por la enzima citrato sintasa. El oxaloacetato es un componente crítico en la producción de ATP y debe regenerarse constantemente para que continúe el ciclo del ácido cítrico y la cadena de transporte de electrones.
Otros nombres:
  • CRONaxal
Comparador de placebos: Placebo
Los sujetos tomarán una oferta placebo de 1000 mg durante 8 semanas.
Droga: Placebo
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad (Frecuencia y Gravedad de los Eventos Adversos)
Periodo de tiempo: En las semanas 2, 4, 6, 8, 10 y 12
El criterio principal de valoración de la seguridad se informará como recuentos de sujetos que experimentaron eventos adversos (incluidos resultados de laboratorio y signos vitales anormales). Se informarán las medidas de seguridad para la última visita observada de cada participante.
En las semanas 2, 4, 6, 8, 10 y 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de la escala de actividades de la vida diaria específicas de la miastenia gravis (MG-ADL)
Periodo de tiempo: Cambio de la semana 4 a la semana 8
Escala de actividades de la vida diaria específicas de la miastenia gravis (MG-ADL): Medida compuesta de puntajes de escalas de medición. El MG-ADL tiene una escala de 0 a 24, siendo 0 el valor más bajo (sin síntomas) y 24 el más alto (síntomas más graves). El MG-ADL es un cuestionario informado por el paciente y administrado por el personal que mide 8 síntomas comunes de la miastenia grave y los califica en una escala de 0 a 3.
Cambio de la semana 4 a la semana 8
Puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMG)
Periodo de tiempo: Cambio de la semana 4 a la semana 8
El QMG es una escala ordinal de 13 elementos que mide la fatiga y la fuerza ocular, bulbar y de las extremidades, junto con la función respiratoria. La escala es de 0 a 3 para cada elemento, donde 0 significa normal y 3 es grave. La puntuación total puede oscilar entre 0 y 39.
Cambio de la semana 4 a la semana 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Kansas Medical Center

Colaboradores

Terra Biological LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

16 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MG OAA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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