Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oxaloacetat i Myasthenia Gravis

8. juli 2025 opdateret af: University of Kansas Medical Center

Et fase I, dobbeltblindt, pilotstudie af Oxaloacetat i Myasthenia Gravis

Dette er et fase 1 klinisk forsøg, der undersøger, hvorvidt oxaloacetat har en positiv effekt på patienter med Myasthenia Gravis. Patienterne vil blive tildelt en af ​​tre kohorter, som vil bestemme den dosis af oxaloacetat, de vil få. Forsøgspersonerne vil tage studielægemidlet i 4 uger og være på placebo i 4 uger.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter 18 år og ældre.
  2. Patienter skal have forudgående eller aktuel dokumentation for MGFA MG grad 2, 3 eller 4A generaliseret MG i henhold til MGFA klassifikationssystemet. Disse grader svarer til mild (2), moderat (3) og svær (4).
  3. Patientens tegn og symptomer bør ikke bedre forklares af en anden sygdomsproces.
  4. Patienterne skal være villige til at gennemføre undersøgelsen og vende tilbage til opfølgningsbesøg.
  5. Patienter skal være villige til at give skriftligt informeret samtykke, før de deltager i denne undersøgelse. Kopi af det underskrevne samtykke skal opbevares i patientens journal.
  6. Patienter kan tage følgende lægemidler, så længe der ikke har været nogen dosisændring i 60 dage: azathioprin, cyclosporin, cyclophosphamid, mycophenolatmofetil, tacrolimus, methotrexat, IVIg eller andre immunsuppressive lægemidler.
  7. Patienter kan være på prednison, så længe der ikke har været nogen dosisændring i 30 dage.
  8. Ingen planlagte ændringer i MG-medicin under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. MGFA grad V inden for 6 måneder efter screening.
  2. En historie med kronisk degenerativ, svær psykiatrisk eller neurologisk lidelse bortset fra MG, der kan forårsage svaghed eller træthed.
  3. Andre større kroniske eller invaliderende sygdomme inden for seks måneder før studiestart.
  4. Kvindelige patienter, der er præmenopausale og: (a) gravide på basis af en serumgraviditetstest, (b) ammer eller (c) ikke bruger en effektiv metode med dobbeltbarriere (1 hormonel plus 1 barrieremetode eller 2 samtidige barrieremetoder) prævention (p-piller, mandlig kondom, kvindelig kondom, intrauterin enhed, Norplant, tubal ligering eller andre steriliseringsprocedurer).
  5. Thymektomi i de foregående tre måneder.
  6. Historie om alvorlige reaktioner på OAA
  7. Deltagelse i et forskningsstudie inden for de sidste 3 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Oxaloacetat

Oxaloacetat (OAA) er et fire-carbonmolekyle involveret i mange metaboliske veje, herunder glukoneogenese, citronsyrecyklus, glyoxylatcyklus, urinstofcyklus og aminosyremetabolisme. I glyoxylat- og citronsyrecyklusserne dannes oxaloacetat som et resultat af katalysen ved malatdehydrogenase.

Emner tager 1000 mg OAA -bud i 8 uger.
Medicin: Oxaloacetat
Oxaloacetat (OAA) er et molekyle med fire kulstof, der er involveret i mange metaboliske veje, herunder gluconeogenese, citronsyrecyklus, glyoxylatcyklus, urinstofcyklus og aminosyremetabolisme. I glyoxylat- og citronsyrecyklusserne dannes oxaloacetat som et resultat af katalysen af ​​malatdehydrogenase. I denne reaktion overføres hydrogenatomerne fra malat til NAD+ og danner NADH, H+ og oxaloacetat. Oxaloacetat kan omdannes til citrat ved tilsætning af acetyl-CoA af enzymet citratsyntase. Oxaloacetat er en kritisk komponent i produktionen af ​​ATP og skal konstant regenereres, for at citronsyrecyklussen og elektrontransportkæden kan fortsætte
Andre navne:
  • CRONaxal
Placebo komparator: Placebo
Personer vil tage 1000 mg placebo -bud i 8 uger.
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed (hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser)
Tidsramme: I uge 2, 4, 6, 8, 10 og 12
Det primære endepunkt for sikkerhed vil blive rapporteret som tællinger af forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (herunder unormale laboratorieresultater og vitale tegn). Sikkerhedsforanstaltninger vil blive rapporteret for det sidste besøg observeret for hver deltager.
I uge 2, 4, 6, 8, 10 og 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis-specifikke Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) Score
Tidsramme: Skift fra uge 4 til uge 8
Myasthenia Gravis-specifik Activities of Daily Living-skala (MG-ADL): Sammensat mål for score fra måleskalaer. MG-ADL har en skala fra 0 - 24, hvor 0 er det laveste (ingen symptomer) og 24 er det højeste (de mest alvorlige symptomer). MG-ADL er et personaleadministreret, patientrapporteret spørgeskema, der måler 8 almindelige symptomer på myasthenia gravis og graderer dem på en skala fra 0 - 3.
Skift fra uge 4 til uge 8
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) Score
Tidsramme: Skift fra uge 4 til uge 8
QMG er en ordinær skala med 13 punkter, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Skalaen er fra 0 - 3 for hvert emne, hvor 0 betyder normal og 3 er alvorlig. Samlet score kan variere fra 0 til 39.
Skift fra uge 4 til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Samarbejdspartnere

Terra Biological LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

16. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MG OAA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner