Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Oxaloacetát Myasthenia Gravis esetén

2021. július 7. frissítette: University of Kansas Medical Center

I. fázis, kettős vak, kísérleti vizsgálat az oxaloacetátról Myasthenia Gravisban

Ez egy 1. fázisú klinikai vizsgálat, amely azt vizsgálja, hogy az oxaloacetát pozitív hatással van-e a Myasthenia Gravis-ban szenvedő betegekre. A betegeket a három csoport egyikébe kell besorolni, amelyek meghatározzák az oxálacetát adagját. Az alanyok 4 hétig szedik a vizsgálati gyógyszert, és 4 hétig placebót kapnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Andrew J Heim
          • Telefonszám: 913-945-9926

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves és idősebb betegek.
  2. A betegeknek rendelkezniük kell az MGFA MG 2., 3. vagy 4A fokozatú általánosított MG előzetes vagy aktuális dokumentációjával, az MGFA osztályozási rendszer szerint. Ezek a fokozatok enyhe (2), közepes (3) és súlyos (4) fokozatoknak felelnek meg.
  3. A beteg jeleit és tüneteit nem szabad jobban megmagyarázni egy másik betegségi folyamattal.
  4. A betegeknek hajlandónak kell lenniük a vizsgálat befejezésére, és vissza kell térniük az utóvizsgálatra.
  5. A betegeknek hajlandónak kell lenniük írásos beleegyező nyilatkozatot adni, mielőtt részt vesznek ebben a vizsgálatban. Az aláírt beleegyező nyilatkozat másolatát a beteg kórlapjában meg kell őrizni.
  6. A betegek a következő gyógyszereket szedhetik mindaddig, amíg 60 napig nem változtatták az adagot: azatioprin, ciklosporin, ciklofoszfamid, mikofenolát-mofetil, takrolimusz, metotrexát, IVIg vagy más immunszuppresszív szerek.
  7. A betegek mindaddig kaphatnak prednizont, amíg 30 napig nem változtatták az adagot.
  8. A vizsgálat során nem történt tervezett változtatás az MG-gyógyszerekben

Kizárási kritériumok:

  1. MGFA V fokozat a szűrést követő 6 hónapon belül.
  2. Az anamnézisben szereplő krónikus degeneratív, súlyos pszichiátriai vagy neurológiai rendellenesség az MG-től eltérő, amely gyengeséget vagy fáradtságot okozhat.
  3. Egyéb súlyos krónikus vagy legyengítő betegségek a vizsgálatba való belépés előtt hat hónapon belül.
  4. Női betegek, akik premenopauzában vannak és: (a) terhesek szérum terhességi teszt alapján, (b) szoptatnak, vagy (c) nem alkalmaznak hatékony kettős gát módszert (1 hormonális plusz 1 gát módszer vagy 2 egyidejűleg gát módszerek) fogamzásgátlás (fogamzásgátló tabletták, férfi óvszer, női óvszer, méhen belüli eszköz, Norplant, petevezeték lekötés vagy egyéb sterilizációs eljárások).
  5. Thymectomia az előző három hónapban.
  6. Az OAA-ra adott súlyos reakciók anamnézisében
  7. Kutatási tanulmányban való részvétel az elmúlt 3 hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
  • Maszkolás: KETTŐS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: Oxálacetát

Az oxaloacetát (OAA) egy négy szénatomos molekula, amely számos metabolikus folyamatban vesz részt, beleértve a glükoneogenezist, a citromsav-ciklust, a glioxilát-ciklust, a karbamid-ciklust és az aminosav-anyagcserét. A glioxilát és citromsav ciklusban a malát-dehidrogenáz katalízise eredményeként oxálacetát képződik.

Az alanyok 500 mg BID, 1000 mg BID vagy 2000 mg BID naponta 4 héten keresztül, attól függően, hogy melyik kohorszba vannak beosztva.
Drog: Oxálacetát
Az oxaloacetát (OAA) egy négy szénatomos molekula, amely számos metabolikus folyamatban vesz részt, beleértve a glükoneogenezist, a citromsav-ciklust, a glioxilát-ciklust, a karbamid-ciklust és az aminosav-anyagcserét. A glioxilát és citromsav ciklusban a malát-dehidrogenáz katalízise eredményeként oxálacetát képződik. Ebben a reakcióban a malátból a hidrogénatomok NAD+-ra kerülnek, így NADH, H+ és oxálacetát keletkezik. Az oxaloacetát citráttá alakítható acetil-CoA hozzáadásával a citrát-szintáz enzim segítségével. Az oxálacetát kritikus komponens az ATP termelésében, és folyamatosan regenerálni kell, hogy a citromsavciklus és az elektrontranszport lánc folytatódjon.
Más nevek:
  • CRONaxal
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Az alanyok 500 mg BID, 1000 mg BID vagy 2000 mg BID naponta 4 héten keresztül, attól függően, hogy melyik kohorszba vannak beosztva.
Drog: Placebo
Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság (a nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága)
Időkeret: A 2., 4., 6., 8., 10. és 12. héten
A biztonságosság elsődleges végpontja a nemkívánatos eseményeket (beleértve a kóros laboratóriumi eredményeket és életjeleket) tapasztaló alanyok számát jelenti. A biztonsági intézkedésekről minden résztvevőnél jelentést kell készíteni az utolsó megfigyelt látogatás alkalmával.
A 2., 4., 6., 8., 10. és 12. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Myasthenia Gravis-specifikus napi életvitel-skála (MG-ADL) pontszáma
Időkeret: Változás a 4. hétről a 8. hétre
Myasthenia Gravis-specifikus Activities of Daily Living skála (MG-ADL): A mérési skálák pontszámainak összetett mértéke. Az MG-ADL skálája 0-tól 24-ig terjed, ahol a 0 a legalacsonyabb (nincs tünet), a 24 pedig a legmagasabb (a legsúlyosabb tünetek). Az MG-ADL egy személyzet által kezelt, betegek által jelentett kérdőív, amely a myasthenia gravis 8 gyakori tünetét méri, és 0-tól 3-ig terjedő skálán osztályozza azokat.
Változás a 4. hétről a 8. hétre
Kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) pontszám
Időkeret: Változás a 4. hétről a 8. hétre
A QMG egy 13 tételes ordinális skála, amely a szem, a bulbar, a végtagok fáradtságát és erejét, valamint a légzésfunkciót méri. A skála minden elemnél 0-tól 3-ig terjed, ahol a 0 normális, a 3 pedig súlyos. Az összpontszám 0 és 39 között lehet.
Változás a 4. hétről a 8. hétre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Kansas Medical Center

Együttműködők

Terra Biological LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)

2021. október 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2023. április 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2023. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 7.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2021. július 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. július 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 7.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MG OAA

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthenia Gravis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel