Oksaloasetaatti Myasthenia Gravisissa
tiistai 8. heinäkuuta 2025 päivittänyt: University of Kansas Medical Center
Vaihe I, kaksoissokkoutettu pilottitutkimus oksaloasetaatista myasthenia graviksessa
Tämä on vaiheen 1 kliininen tutkimus, jossa tutkitaan, onko oksaloasetaatilla positiivinen vaikutus potilaisiin, joilla on myasthenia gravis.
Potilaat jaetaan yhteen kolmesta kohortista, jotka määrittävät heille annettavan oksaloasetaatin annoksen.
Koehenkilöt ottavat tutkimuslääkettä 4 viikon ajan ja saavat lumelääkettä 4 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat.
- Potilailla on oltava aikaisemmat tai nykyiset asiakirjat MGFA:n MG-asteista 2, 3 tai 4A yleisestä MG:stä MGFA-luokitusjärjestelmän mukaisesti. Nämä arvosanat vastaavat lievää (2), kohtalaista (3) ja vakavaa (4).
- Potilaan merkkejä ja oireita ei pitäisi paremmin selittää toisella sairausprosessilla.
- Potilaiden on oltava valmiita suorittamaan tutkimus loppuun ja palaamaan seurantakäynneille.
- Potilaiden on oltava valmiita antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tähän tutkimukseen osallistumista. Allekirjoitetusta suostumuksesta on säilytettävä kopio potilaan sairauskertomuksessa.
- Potilaat voivat käyttää seuraavia lääkkeitä niin kauan kuin annosta ei ole muutettu 60 päivään: atsatiopriini, syklosporiini, syklofosfamidi, mykofenolaattimofetiili, takrolimuusi, metotreksaatti, IVIg tai muut immunosuppressiiviset lääkkeet.
- Potilaat voivat käyttää prednisonia niin kauan kuin annosta ei ole muutettu 30 päivään.
- Ei suunniteltuja muutoksia MG-lääkkeisiin tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- MGFA-luokka V 6 kuukauden kuluessa seulonnasta.
- Anamneesissa krooninen rappeuttava, vakava psykiatrinen tai neurologinen häiriö, joka voi aiheuttaa heikkoutta tai väsymystä.
- Muut vakavat krooniset tai heikentävät sairaudet kuuden kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
- Naispotilaat, jotka ovat premenopausaalisilla ja: (a) raskaana seerumin raskaustestin perusteella, (b) imettävät tai (c) eivät käytä tehokasta kaksoisestemenetelmää (1 hormonaalinen ja 1 estemenetelmä tai 2 samanaikaisesti estemenetelmät) ehkäisy (ehkäisypillerit, miesten kondomi, naisten kondomi, kohdunsisäinen laite, Norplant, munanjohtimien sidonta tai muut sterilointitoimenpiteet).
- Themektomia viimeisen kolmen kuukauden aikana.
- Aiemmat vakavat reaktiot OAA:lle
- Osallistuminen tutkimustutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Oksaloasetaatti
Oksaloasetaatti (OAA) on nelikiilinen molekyyli, joka osallistuu moniin metabolisiin reitteihin, mukaan lukien glukoneogeneesi, sitruunahapposykli, glyoksylaattisykli, ureasykli ja aminohappojen metabolia. Glyoksylaatissa ja sitruunahapposykleissä oksaloasetaatti muodostuu malaattidehydrogenaasin katalyysin seurauksena. Koehenkilöt tekevät 1000 mg OAA -tarjouksen 8 viikkoa. |
Oksaloasetaatti (OAA) on neljän hiilen molekyyli, joka osallistuu moniin aineenvaihduntareitteihin, mukaan lukien glukoneogeneesi, sitruunahapposykli, glyoksylaattisykli, ureasykli ja aminohappojen aineenvaihdunta.
Glyoksylaatti- ja sitruunahapposyklissä oksaloasetaattia muodostuu malaattidehydrogenaasin katalyysin seurauksena.
Tässä reaktiossa malaatin vetyatomit siirtyvät NAD+:ksi, jolloin muodostuu NADH, H+ ja oksaaliasetaatti.
Oksaloasetaatti voidaan muuttaa sitraatiksi lisäämällä asetyyli-CoA:ta sitraattisyntaasientsyymin avulla.
Oksaloasetaatti on kriittinen komponentti ATP:n tuotannossa, ja sitä on uudistettava jatkuvasti, jotta sitruunahappokierto ja elektronien kuljetusketju voivat jatkua
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt vievät 1000 mg lumelääkettä 8 viikon ajan.
|
Plasebo
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus (haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus)
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 4, 6, 8, 10 ja 12
|
Turvallisuuden ensisijainen päätetapahtuma raportoidaan niiden potilaiden lukumääränä, joilla on haittavaikutuksia (mukaan lukien epänormaalit laboratoriotulokset ja elintoiminnot).
Turvallisuustoimenpiteet raportoidaan kunkin osallistujan viimeisen havaitun käynnin aikana.
|
Viikoilla 2, 4, 6, 8, 10 ja 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Myasthenia Gravis -spesifiset päivittäisen elämän asteikon aktiviteetit (MG-ADL) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos viikosta 4 viikkoon 8
|
Myasthenia Gravis -spesifinen päivittäisen elämän asteikko (MG-ADL): Mittausasteikkojen pisteiden yhdistelmämitta.
MG-ADL:n asteikolla on 0–24, jossa 0 on pienin (ei oireita) ja 24 on suurin (vakavimmat oireet).
MG-ADL on henkilökunnan hallinnoima, potilaiden raportoima kyselylomake, joka mittaa 8 yleistä myasthenia graviksen oireita ja arvostelee ne asteikolla 0-3.
|
Muutos viikosta 4 viikkoon 8
|
|
Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis (QMG) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos viikosta 4 viikkoon 8
|
QMG on 13 kohdan järjestysasteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajojen väsymystä ja voimaa sekä hengitystoimintoja.
Asteikko on 0 - 3 jokaiselle pisteelle, jossa 0 tarkoittaa normaalia ja 3 on vakavaa.
Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0-39.
|
Muutos viikosta 4 viikkoon 8
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 1. elokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG OAA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .