用于溃疡性结肠炎 (UC) 的精制粪便微生物群移植 (FMT) (REFOCUS)
2024年2月22日 更新者：Ari M Grinspan
REFOCUS：通过口服胶囊提供的精制粪便微生物群移植 (FMT) 用于诱导轻度至中度溃疡性结肠炎的缓解 - I 期研究
研究人员打算前瞻性地研究最近诊断为 UC 的患者使用来自预定义供体的 FMT 胶囊疗法的安全性、临床疗效和微生物结果。
捐助者将针对梭杆菌属和萨特氏菌属以及全球多样性进行专门筛选。
尚不清楚在 FMT 之前使用抗生素治疗是否会改善 FMT 在 UC 中的植入和/或疗效，因此研究人员计划将受试者随机分组，在 FMT 治疗之前接受或不接受抗生素预处理。
研究团队从苏珊和伦纳德范斯坦 IBD 中心以及我们在西奈山医院 (MSH) 建立的早期诊断诊所招募患者。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的双臂试点研究，旨在衡量 FMT 对溃疡性结肠炎患者的安全性、微生物学和临床影响。 研究人员将从一个三级医疗转诊中心前瞻性地招募 16 名患有中度至重度疾病的 UC 患者（最多 20 名受试者退出）。 该研究的总体目标是收集可靠的临床数据并创建一个组织库，包括血液、粪便和活组织检查，以了解 FMT 对 UC 患者的安全性、有效性和微生物变化。 中心假设是预先定义的口服胶囊给药 FMT 对治疗 UC 是安全有效的。
目的：确定口服粪便微生物群移植作为溃疡性结肠炎患者诱导剂的耐受性、可行性和安全性。 确定通过口服胶囊递送的粪便微生物群移植 (FMT) 是否可以诱导轻度至中度溃疡性结肠炎患者的临床缓解。 评估抗生素预处理是否能改善 FMT 在 UC 中的植入和疗效。 描述口服 FMT 对溃疡性结肠炎患者微生物群的影响，特别是那些与反应或缺乏反应相关的变化。
研究结果：第 8 周的临床缓解，定义为：无类固醇临床缓解（总 Mayo 减去 2）和内窥镜缓解（Mayo 内窥镜子评分 0 或 1）
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
- 年龄在 18 至 75 岁之间的 UC 成人，在研究入组访视前 3 个月以上初步诊断为 UC
- 部分 Mayo 评分为 4-10，在可弯曲乙状结肠镜检查中内窥镜子评分≥2
- 允许的 UC 药物包括口服或直肠给药的美沙拉嗪
- 必须在入组前至少 4 周停用皮质类固醇
- 在开始粪便微生物群移植之前，对肠道病原体 (BioFire) 进行的艰难梭菌和 GI PCR 检测呈阴性
- 基于具有相容组织学的结肠镜检查/可弯曲乙状结肠镜检查的先前溃疡性结肠炎文件
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：抗生素联合 FMT
参与者将在接受粪便微生物移植之前接受抗生素治疗
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抗生素治疗 - 每 6 小时 250 毫克，持续 5 天
其他名称：
抗生素治疗 - 每 6 小时 125 毫克，持续 5 天
封装的具有生物活性的人类粪便材料（供体粪便）以胶囊形式提供。
粪便材料用无菌盐水匀浆，然后造粒并重新悬浮在无菌盐水/40% 甘油中。
参与者将连续 3 天每天收到 15 粒 FMT 胶囊。
胶囊应在直接监督下吞服。
其他名称：
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安慰剂比较：FMT 与安慰剂
参与者在接受粪便微生物移植之前将接受安慰剂
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安慰剂治疗
封装的具有生物活性的人类粪便材料（供体粪便）以胶囊形式提供。
粪便材料用无菌盐水匀浆，然后造粒并重新悬浮在无菌盐水/40% 甘油中。
参与者将连续 3 天每天收到 15 粒 FMT 胶囊。
胶囊应在直接监督下吞服。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有不良反应的参与者比例
大体时间：8周
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通过第 8 周发生不良事件的参与者比例来衡量安全性
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8周
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有严重不良反应的参与者比例
大体时间：8周
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通过第 8 周发生严重不良事件的参与者比例来衡量安全性
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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需要升级药物治疗的患者人数
大体时间：8周
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根据临床复发需要升级药物治疗的患者人数。
临床复发的定义是需要额外的药物治疗。
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8周
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达到 Mayo 评分 0 或 1 的患者比例
大体时间：8周
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在可弯曲乙状结肠镜检查中获得内窥镜改善（Mayo 评分 0 或 1）的初始 Mayo 2/3 疾病患者的比例。
Mayo 评分由排便频率、直肠出血、可屈性直肠乙状结肠镜检查或结肠镜检查结果以及医生的整体评估等四类子分数（每项评分为 0-3）组成，总分范围为 0-12，较高分数表明更差的健康结果。
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8周
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内镜缓解患者数
大体时间：8周
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Mayo 评分为 0 时定义为内镜缓解的患者人数
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8周
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Nancy 分数的变化
大体时间：8周
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通过 Nancy 评分评估的组织学评分变化。
Nancy 评分包括定义 5 个活动等级的 3 个组织学项目：无明显组织学疾病、慢性炎症浸润但无急性炎症浸润、轻度活动性疾病、中度活动性疾病和重度活动性疾病。
Nancy 指数由 5 级分类定义，范围从 0 级（没有明显的组织学疾病活动）到 4 级（严重活动性疾病）。
较高的分数表示较差的健康结果。
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8周
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粪钙卫蛋白水平
大体时间：基线和 8 周
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粪便钙卫蛋白水平的平均变化
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基线和 8 周
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C反应蛋白水平
大体时间：基线和 8 周
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平均变化 C 反应蛋白水平
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基线和 8 周
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血红蛋白水平
大体时间：基线和 8 周
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平均变化血红蛋白水平
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基线和 8 周
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白蛋白水平
大体时间：基线和 8 周
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平均变化白蛋白水平
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基线和 8 周
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ESR水平
大体时间：基线和 8 周
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平均变化红细胞沉降率 (ESR)
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基线和 8 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ari Grinspan, MD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月10日
初级完成 (实际的)
2022年8月22日
研究完成 (实际的)
2022年8月22日
研究注册日期
首次提交
2021年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月9日
首次发布 (实际的)
2021年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月22日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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