Trasplante de microbiota fecal refinada (FMT) para la colitis ulcerosa (CU) (REFOCUS)
22 de febrero de 2024 actualizado por: Ari M Grinspan
REFOCUS: Trasplante de microbiota fecal refinada (FMT) administrado por cápsulas orales para la inducción de la remisión en la colitis ulcerosa leve a moderada: un estudio de fase I
Los investigadores tienen la intención de estudiar prospectivamente la seguridad, la eficacia clínica y los resultados microbianos en pacientes con CU recientemente diagnosticada con terapia de cápsula FMT derivada de donantes predefinidos.
Los donantes serán examinados específicamente para las especies de Fusobacterium y Sutterella, así como para la diversidad global.
Se desconoce si el tratamiento con antibióticos antes del FMT mejora el injerto y/o la eficacia del FMT en la CU, por lo que los investigadores planean aleatorizar a los sujetos para que reciban un pretratamiento con antibióticos o no antes del tratamiento con FMT.
El equipo de investigación inscribe a pacientes del Centro de EII Susan and Leonard Feinstein y de nuestra clínica establecida de diagnóstico temprano en el Hospital Mount Sinai (MSH).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto abierto de dos brazos para medir la seguridad, los impactos microbiológicos y clínicos de FMT en pacientes con colitis ulcerosa. Los investigadores inscribirán prospectivamente a 16 pacientes con CU (hasta 20 sujetos que representen los sujetos que abandonaron) con enfermedad moderada a grave de un centro de referencia de atención terciaria. El objetivo general del estudio es recopilar datos clínicos sólidos y crear un depósito de tejidos que incluya sangre, heces y biopsias para comprender la seguridad, la eficacia y los cambios microbianos que el FMT tiene en los pacientes con CU. La hipótesis central es que el FMT administrado en cápsulas orales predefinidas es seguro y eficaz para el tratamiento de la CU.
Objetivos: Determinar la tolerabilidad, factibilidad y seguridad del uso del trasplante de microbiota fecal por vía oral como agente de inducción en pacientes con colitis ulcerosa. Determinar si el trasplante de microbiota fecal (FMT) administrado a través de cápsulas orales puede inducir la remisión clínica en pacientes con colitis ulcerosa de leve a moderada. Evaluar si el pretratamiento con antibióticos mejora el injerto y la eficacia del FMT en la CU. Caracterizar el impacto del FMT administrado por vía oral en la microbiota de pacientes con colitis ulcerosa, particularmente aquellos cambios asociados con la respuesta o falta de respuesta.
Resultados del estudio: remisión clínica en la semana 8, definida como: remisión clínica sin esteroides (Mayo total menos 2) y remisión endoscópica (subpuntuación endoscópica de Mayo 0 o 1)
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
- Adultos de 18 a 75 años con CU, con diagnóstico inicial de CU > 3 meses antes del momento de la visita de inscripción en el estudio
- Puntuación parcial de Mayo de 4-10 con subpuntuación endoscópica ≥2 en sigmoidoscopia flexible
- Los medicamentos para la CU permitidos incluyen mesalaminas administradas por vía oral o rectal
- Los corticosteroides deben suspenderse al menos 4 semanas antes de la inscripción
- C. difficile y GI PCR negativos documentados para pruebas de patógenos entéricos (BioFire) antes del comienzo del trasplante de microbiota fecal
- Documentación previa de colitis ulcerosa basada en colonoscopia/sigmoidoscopia flexible con histología compatible
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: FMT con antibióticos
Los participantes recibirán antibióticos antes de recibir el trasplante de microbiota fecal
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Tratamiento antibiótico - 250 mg cada 6 hrs por 5 días
Otros nombres:
Tratamiento antibiótico - 125 mg cada 6 hrs por 5 días
La materia fecal humana biológicamente activa encapsulada (heces de donantes) se proporciona en forma de cápsula.
La materia fecal se homogeneiza con solución salina estéril, luego se sedimenta y se vuelve a suspender en solución salina estéril/glicerol al 40%.
Los participantes recibirán 15 cápsulas de FMT por día durante 3 días consecutivos.
Las cápsulas deben tragarse bajo supervisión directa.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: FMT con placebo
Los participantes recibirán un placebo antes de recibir el trasplante de microbiota fecal
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Tratamiento con placebo
La materia fecal humana biológicamente activa encapsulada (heces de donantes) se proporciona en forma de cápsula.
La materia fecal se homogeneiza con solución salina estéril, luego se sedimenta y se vuelve a suspender en solución salina estéril/glicerol al 40%.
Los participantes recibirán 15 cápsulas de FMT por día durante 3 días consecutivos.
Las cápsulas deben tragarse bajo supervisión directa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes con un efecto adverso
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Seguridad medida por la proporción de participantes con un evento adverso hasta la semana 8
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8 semanas
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Proporción de participantes con un evento adverso severo
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Seguridad medida por la proporción de participantes con un evento adverso grave hasta la semana 8
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes que requieren escalada de terapias médicas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Número de pacientes que requieren un aumento de las terapias médicas en función de la recaída clínica.
La recaída clínica se define por la necesidad de tratamiento médico adicional.
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8 semanas
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Proporción de pacientes que alcanzan una puntuación de Mayo de 0 o 1
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Proporción de pacientes con enfermedad Mayo 2/3 inicial en la sigmoidoscopia flexible que logran una mejoría endoscópica (puntuación de Mayo 0 o 1).
La puntuación de Mayo es una combinación de subpuntuaciones (cada una calificada de 0 a 3) de cuatro categorías, incluida la frecuencia de las deposiciones, el sangrado rectal, los hallazgos de la proctosigmoidoscopia o colonoscopia flexibles y la evaluación global del médico, con una puntuación total que varía de 0 a 12, con mayor puntuación que indica peores resultados de salud.
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8 semanas
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Número de pacientes con remisión endoscópica
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Número de pacientes con remisión endoscópica definida por una puntuación de Mayo de 0
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8 semanas
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Cambio en la puntuación de Nancy
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Cambio en la puntuación histológica evaluada por la puntuación de Nancy.
La puntuación de Nancy incluye 3 elementos histológicos que definen 5 grados de actividad: ausencia de enfermedad histológica significativa, infiltrado inflamatorio crónico sin infiltrado inflamatorio agudo, enfermedad levemente activa, enfermedad moderadamente activa y enfermedad gravemente activa.
El índice de Nancy se define por una clasificación de 5 niveles que van desde el grado 0 (ausencia de actividad histológica significativa de la enfermedad) hasta el grado 4 (enfermedad gravemente activa).
puntuación más alta que indica peores resultados de salud.
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8 semanas
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Nivel de calprotectina fecal
Periodo de tiempo: línea de base y 8 semanas
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Cambio medio de los niveles de calprotectina fecal
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línea de base y 8 semanas
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Niveles de proteína C reactiva
Periodo de tiempo: línea de base y 8 semanas
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Cambio medio de los niveles de proteína C reactiva
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línea de base y 8 semanas
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Niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: línea de base y 8 semanas
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Cambio medio de los niveles de hemoglobina
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línea de base y 8 semanas
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Niveles de albúmina
Periodo de tiempo: línea de base y 8 semanas
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Cambio medio de los niveles de albúmina
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línea de base y 8 semanas
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Nivel de ESR
Periodo de tiempo: línea de base y 8 semanas
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Cambio medio de la velocidad de sedimentación globular (VSG)
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línea de base y 8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ari Grinspan, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
22 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Actual)
22 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
20 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
26 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Gastrointestinales
- Gastroenteritis
- Enfermedades del Colon
- Enfermedades intestinales
- Enfermedades inflamatorias del intestino
- Úlcera
- Colitis
- Colitis Ulcerativa
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiprotozoarios
- Agentes antiparasitarios
- Vancomicina
- Metronidazol
Otros números de identificación del estudio
- GCO 18-1464
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
No hay un plan para que IPD esté disponible
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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