Förfinad fekal mikrobiotatransplantation (FMT) för ulcerös kolit (UC) (REFOCUS)
22 februari 2024 uppdaterad av: Ari M Grinspan
REFOKUS: raffinerad fekal mikrobiotatransplantation (FMT) levererad av orala kapslar för induktion av remission vid mild till måttlig ulcerös kolit - en fas I-studie
Forskarna avser att prospektivt studera säkerhet, klinisk effekt och mikrobiella utfall hos patienter med nyligen diagnostiserad UC med FMT-kapselterapi härledd från fördefinierade donatorer.
Donatorer kommer att screenas specifikt för Fusobacterium- och Sutterella-arter samt för global mångfald.
Det är okänt om behandling med antibiotika före FMT förbättrar engraftment och/eller effektivitet av FMT i UC, därför planerar forskarna att randomisera försökspersoner för att få förbehandling med antibiotika eller inte före FMT-terapi.
Forskargruppen registrerar patienter från The Susan and Leonard Feinstein IBD Center och vår etablerade klinik för tidig diagnos vid Mount Sinai Hospital (MSH).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen tvåarmspilotstudie för att mäta säkerheten, mikrobiologiska och kliniska effekterna av FMT hos patienter med ulcerös kolit. Forskarna kommer prospektivt att registrera 16 UC-patienter (upp till 20 patienter som står för patienter som hoppar av) med måttlig svår sjukdom från ett remisscenter för tertiärvård. Det övergripande målet med studien är att samla in robusta kliniska data och skapa ett vävnadsförråd inklusive blod, avföring och biopsier för att förstå säkerheten, effekten och de mikrobiella förändringarna som FMT har på UC-patienter. Den centrala hypotesen är att fördefinierad oral kapsel administrerad FMT är säker och effektiv för behandling av UC.
Mål: Att bestämma tolerabiliteten, genomförbarheten och säkerheten för att använda fekal mikrobiotatransplantation oralt som induktionsmedel för patienter med ulcerös kolit. För att avgöra om fekal mikrobiotatransplantation (FMT) levererad via orala kapslar kan inducera klinisk remission hos patienter med mild till måttlig ulcerös kolit. Bedöm om förbehandling med antibiotika förbättrar engraftment och effektivitet av FMT i UC. Att karakterisera effekten av oralt administrerad FMT på mikrobiotan hos patienter med ulcerös kolit, särskilt de förändringar som är förknippade med svar eller brist på respons.
Studieresultat: Klinisk remission vid vecka 8, definierad som: Steroidefri klinisk remission (Total Mayo minus 2) och Endoskopisk remission (Mayo endoskopisk subscore 0 eller 1)
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
- Vuxna i åldern 18 till 75 med UC, med initial diagnos av UC >3 månader före tidpunkten för studieinskrivningsbesök
- Partiell Mayo-poäng på 4-10 med endoskopisk subpoäng ≥2 på flexibel sigmoidoskopi
- Tillåtna UC-läkemedel inkluderar oralt eller rektalt administrerade mesalaminer
- Kortikosteroider måste avbrytas minst 4 veckor före inskrivning
- Dokumenterad negativ C. difficile och GI PCR för enteriska patogener (BioFire) testning innan transplantation av fekal mikrobiota påbörjas
- Tidigare dokumentation av ulcerös kolit baserad på koloskopi/flexibel sigmoidoskopi med kompatibel histologi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: FMT med antibiotika
Deltagarna kommer att få antibiotika innan de får fekal mikrobiotatransplantation
|
Antibiotisk behandling - 250 mg var 6:e timme i 5 dagar
Andra namn:
Antibiotikabehandling - 125 mg var 6:e timme i 5 dagar
Inkapslat biologiskt aktivt mänskligt fekalt material (donatoravföring) tillhandahålls i kapselform.
Det fekala materialet homogeniseras med steril koksaltlösning, pelleteras sedan och återsuspenderas i steril koksaltlösning/40 % glycerol.
Deltagarna kommer att få 15 FMT-kapslar per dag under 3 dagar i följd.
Kapseln ska sväljas under direkt övervakning.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: FMT med placebo
Deltagarna kommer att få placebo innan de får fekal mikrobiotatransplantation
|
Placebobehandling
Inkapslat biologiskt aktivt mänskligt fekalt material (donatoravföring) tillhandahålls i kapselform.
Det fekala materialet homogeniseras med steril koksaltlösning, pelleteras sedan och återsuspenderas i steril koksaltlösning/40 % glycerol.
Deltagarna kommer att få 15 FMT-kapslar per dag under 3 dagar i följd.
Kapseln ska sväljas under direkt övervakning.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med en negativ
Tidsram: 8 veckor
|
Säkerhet mätt som andelen deltagare med en negativ händelse till och med vecka 8
|
8 veckor
|
|
Andel deltagare med en allvarlig negativ
Tidsram: 8 veckor
|
Säkerhet mätt som andelen deltagare med en allvarlig biverkning till och med vecka 8
|
8 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter som behöver eskalering av medicinska behandlingar
Tidsram: 8 veckor
|
Antal patienter som kräver upptrappning av medicinska behandlingar baserat på kliniskt återfall.
Kliniskt återfall definieras genom att kräva ytterligare medicinsk behandling.
|
8 veckor
|
|
Andel patienter som uppnår Mayo-poängen 0 eller 1
Tidsram: 8 veckor
|
Andel patienter med initial Mayo 2/3-sjukdom vid flexibel sigmoidoskopi som uppnår endoskopisk förbättring (Mayo-poäng 0 eller 1).
Mayo Score är en sammansättning av delpoäng (var och en med 0-3) från fyra kategorier, inklusive avföringsfrekvens, rektal blödning, fynd av flexibel proktosigmoidoskopi eller koloskopi och läkares globala bedömning, med en totalpoäng som sträcker sig från 0-12, med högre poäng som indikerar sämre hälsoresultat.
|
8 veckor
|
|
Antal patienter med endoskopisk remission
Tidsram: 8 veckor
|
Antal patienter med endoskopisk remission enligt definitionen av Mayo-poängen 0
|
8 veckor
|
|
Förändring i Nancy poäng
Tidsram: 8 veckor
|
Förändring i histologisk poäng bedömd med Nancy-poäng.
Nancy-poängen inkluderar 3 histologiska poster som definierar 5 grader av aktivitet: frånvaro av signifikant histologisk sjukdom, kroniskt inflammatoriskt infiltrat utan akut inflammatoriskt infiltrat, milt aktiv sjukdom, måttligt aktiv sjukdom och allvarligt aktiv sjukdom.
Nancy-indexet definieras av en 5-nivåklassificering som sträcker sig från grad 0 (avsaknad av signifikant histologisk sjukdomsaktivitet) till grad 4 (allvarligt aktiv sjukdom).
högre poäng indikerar sämre hälsoresultat.
|
8 veckor
|
|
Fekal kalprotektinnivå
Tidsram: baslinje och 8 veckor
|
Genomsnittlig förändring av fekala kalprotektinnivåer
|
baslinje och 8 veckor
|
|
C-reaktiva proteinnivåer
Tidsram: baslinje och 8 veckor
|
Genomsnittlig förändring av C-reaktiva proteinnivåer
|
baslinje och 8 veckor
|
|
Hemoglobinnivåer
Tidsram: baslinje och 8 veckor
|
Genomsnittlig förändring av hemoglobinnivåerna
|
baslinje och 8 veckor
|
|
Albuminnivåer
Tidsram: baslinje och 8 veckor
|
Genomsnittlig förändring av albuminnivåer
|
baslinje och 8 veckor
|
|
ESR-nivå
Tidsram: baslinje och 8 veckor
|
Genomsnittlig förändring av erytrocytsedimentationshastighet (ESR)
|
baslinje och 8 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Ari Grinspan, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 november 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
22 augusti 2022
Avslutad studie (Faktisk)
22 augusti 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 juli 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 juli 2021
Första postat (Faktisk)
20 juli 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
26 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GCO 18-1464
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Det finns ingen plan för att göra IPD tillgänglig
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .