Trapianto di microbiota fecale raffinato (FMT) per la colite ulcerosa (CU) (REFOCUS)
22 febbraio 2024 aggiornato da: Ari M Grinspan
REFOCUS: trapianto di microbiota fecale raffinato (FMT) fornito da capsule orali per l'induzione della remissione nella colite ulcerosa da lieve a moderata - uno studio di fase I
I ricercatori intendono studiare in modo prospettico la sicurezza, l'efficacia clinica e gli esiti microbici nei pazienti con UC di recente diagnosi con terapia con capsule FMT derivate da donatori predefiniti.
I donatori saranno specificamente sottoposti a screening per le specie Fusobacterium e Sutterella, nonché per la diversità globale.
Non è noto se il trattamento con antibiotici prima dell'FMT migliori l'attecchimento e/o l'efficacia dell'FMT nella colite ulcerosa, pertanto i ricercatori hanno in programma di randomizzare i soggetti a ricevere o meno il pretrattamento con antibiotici prima della terapia FMT.
Il team di ricerca arruola pazienti del Susan and Leonard Feinstein IBD Center e della nostra consolidata clinica per la diagnosi precoce presso il Mount Sinai Hospital (MSH).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio pilota in aperto a due bracci per misurare la sicurezza, gli impatti microbiologici e clinici dell'FMT nei pazienti con colite ulcerosa. I ricercatori arruoleranno in modo prospettico 16 pazienti con UC (fino a 20 soggetti che rappresentano i soggetti che abbandonano) con malattia moderata-grave da un centro di riferimento per l'assistenza terziaria. L'obiettivo generale dello studio è quello di raccogliere solidi dati clinici e creare un deposito di tessuti che includa sangue, feci e biopsie per comprendere la sicurezza, l'efficacia e i cambiamenti microbici che FMT ha sui pazienti con UC. L'ipotesi centrale è che la capsula orale predefinita somministrata FMT sia sicura ed efficace per il trattamento della colite ulcerosa.
Obiettivi: determinare la tollerabilità, la fattibilità e la sicurezza dell'utilizzo del trapianto di microbiota fecale per via orale come agente di induzione per i pazienti con colite ulcerosa. Per determinare se il trapianto di microbiota fecale (FMT) somministrato tramite capsule orali può indurre la remissione clinica nei pazienti con colite ulcerosa da lieve a moderata. Valutare se il pretrattamento con antibiotici migliora l'attecchimento e l'efficacia dell'FMT nella colite ulcerosa. Caratterizzare l'impatto dell'FMT somministrato per via orale sul microbiota dei pazienti con colite ulcerosa, in particolare quei cambiamenti associati alla risposta o alla mancanza di risposta.
Risultati dello studio: remissione clinica alla settimana 8, definita come: remissione clinica senza steroidi (Total Mayo meno 2) e remissione endoscopica (Mayo endoscopic subscore 0 o 1)
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
4
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
- Adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con CU, con diagnosi iniziale di CU > 3 mesi prima della visita di iscrizione allo studio
- Punteggio Mayo parziale di 4-10 con sottopunteggio endoscopico ≥2 alla sigmoidoscopia flessibile
- I farmaci consentiti per la CU includono mesalamine somministrate per via orale o rettale
- I corticosteroidi devono essere sospesi almeno 4 settimane prima dell'arruolamento
- C. difficile documentato negativo e GI PCR per i test sui patogeni enterici (BioFire) prima dell'inizio del trapianto di microbiota fecale
- Documentazione precedente di colite ulcerosa basata su colonscopia/sigmoidoscopia flessibile con istologia compatibile
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: FMT con antibiotici
I partecipanti riceveranno antibiotici prima di ricevere il trapianto di microbiota fecale
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Trattamento antibiotico - 250 mg ogni 6 ore per 5 giorni
Altri nomi:
Trattamento antibiotico - 125 mg ogni 6 ore per 5 giorni
Il materiale fecale umano biologicamente attivo incapsulato (feci del donatore) è fornito sotto forma di capsule.
Il materiale fecale viene omogeneizzato con soluzione fisiologica sterile, quindi pellettato e risospeso in soluzione fisiologica sterile/40% glicerolo.
I partecipanti riceveranno 15 capsule FMT al giorno per 3 giorni consecutivi.
Le capsule devono essere ingerite sotto la diretta supervisione.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: FMT con placebo
I partecipanti riceveranno placebo prima di ricevere il trapianto di microbiota fecale
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Trattamento placebo
Il materiale fecale umano biologicamente attivo incapsulato (feci del donatore) è fornito sotto forma di capsule.
Il materiale fecale viene omogeneizzato con soluzione fisiologica sterile, quindi pellettato e risospeso in soluzione fisiologica sterile/40% glicerolo.
I partecipanti riceveranno 15 capsule FMT al giorno per 3 giorni consecutivi.
Le capsule devono essere ingerite sotto la diretta supervisione.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Proporzione di partecipanti con un avverso
Lasso di tempo: 8 settimane
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Sicurezza misurata dalla proporzione di partecipanti con un evento avverso fino alla settimana 8
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8 settimane
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Proporzione di partecipanti con un grave avverso
Lasso di tempo: 8 settimane
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Sicurezza misurata dalla proporzione di partecipanti con un evento avverso grave fino alla settimana 8
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8 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti che richiedono l'escalation delle terapie mediche
Lasso di tempo: 8 settimane
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Numero di pazienti che richiedono un'escalation delle terapie mediche in base alla recidiva clinica.
La recidiva clinica è definita dalla necessità di una terapia medica aggiuntiva.
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8 settimane
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Proporzione di pazienti che raggiungono il punteggio Mayo 0 o 1
Lasso di tempo: 8 settimane
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Proporzione di pazienti con malattia Mayo 2/3 iniziale alla sigmoidoscopia flessibile che ottengono un miglioramento endoscopico (punteggio Mayo 0 o 1).
Il punteggio Mayo è un composto di punteggi parziali (ognuno valutato da 0 a 3) di quattro categorie, tra cui frequenza delle feci, sanguinamento rettale, risultati di proctosigmoidoscopia flessibile o colonscopia e valutazione globale del medico, con un punteggio totale compreso tra 0 e 12, con valori più alti punteggio che indica esiti di salute peggiori.
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8 settimane
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Numero di pazienti con remissione endoscopica
Lasso di tempo: 8 settimane
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Numero di pazienti con remissione endoscopica come definito da un punteggio Mayo pari a 0
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8 settimane
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Cambiamento nel punteggio di Nancy
Lasso di tempo: 8 settimane
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Variazione del punteggio istologico valutato dal punteggio di Nancy.
Il punteggio di Nancy include 3 elementi istologici che definiscono 5 gradi di attività: assenza di malattia istologica significativa, infiltrato infiammatorio cronico senza infiltrato infiammatorio acuto, malattia lievemente attiva, malattia moderatamente attiva e malattia gravemente attiva.
L'indice di Nancy è definito da una classificazione a 5 livelli che va dal grado 0 (assenza di attività istologica significativa della malattia) al grado 4 (malattia gravemente attiva).
punteggio più alto che indica esiti di salute peggiori.
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8 settimane
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Livello di calprotectina fecale
Lasso di tempo: basale e 8 settimane
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Variazione media dei livelli di calprotectina fecale
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basale e 8 settimane
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Livelli di proteina C-reattiva
Lasso di tempo: basale e 8 settimane
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Variazione media dei livelli di proteina C-reattiva
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basale e 8 settimane
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Livelli di emoglobina
Lasso di tempo: basale e 8 settimane
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Cambiamento medio dei livelli di emoglobina
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basale e 8 settimane
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Livelli di albumina
Lasso di tempo: basale e 8 settimane
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Cambiamento medio dei livelli di albumina
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basale e 8 settimane
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Livello di VES
Lasso di tempo: basale e 8 settimane
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Variazione media della velocità di eritrosedimentazione (VES)
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basale e 8 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Ari Grinspan, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 novembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
22 agosto 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
22 agosto 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 luglio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
20 luglio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
26 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie gastrointestinali
- Gastroenterite
- Malattie del colon
- Malattie intestinali
- Malattie infiammatorie intestinali
- Ulcera
- Colite
- Colite, ulcerosa
- Agenti antinfettivi
- Agenti antibatterici
- Agenti antiprotozoici
- Agenti antiparassitari
- Vancomicina
- Metronidazolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- GCO 18-1464
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Non esiste un piano per rendere disponibile IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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