成人全身性重症肌无力皮下注射 ALXN1830 的研究
2022年2月2日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
一项 2a 期随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，以评估成人全身性重症肌无力患者皮下注射 ALXN1830 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
本研究将评估皮下注射 (SC) ALXN1830 在全身性重症肌无力 (gMG) 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 (PD)、免疫原性和疗效。
研究概览
详细说明
参与者可以选择参加开放标签延长期（OLE），以接收长达 58 周（包括随访期）的 ALXN1830。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85028
- Clinical Study Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 重症肌无力的诊断。
- 抗乙酰胆碱受体抗体血清学试验阳性。
- 筛选时美国重症肌无力基金会临床分类 II 至 IV 级。
- MG-ADL 配置文件必须≥ 5。
- 接受硫唑嘌呤稳定治疗的参与者；其他免疫抑制疗法。
- 筛选时总 IgG 水平≥ 600 毫克/分升。
关键排除标准：
- 筛选前 12 个月内有胸腺切除术、胸腺瘤切除术或任何其他胸腺手术史。
- 任何未经治疗的胸腺恶性肿瘤、癌或胸腺瘤。
- 6 周内静脉注射免疫球蛋白，和/或在随机分组前（第 1 天）使用血浆去除术/血浆置换。
- 筛选前 3 个月（90 天）内使用过利妥昔单抗。
- 在 5 个半衰期或最后一次给药后 90 天内（以较长者为准）接受过任何生物制剂或其他抗新生儿片段可结晶受体治疗的参与者。
- 研究者认为可能会干扰参与者全面参与研究、给参与者带来任何额外风险或混淆参与者的评估或结果的已知医学或心理状况或风险因素学习。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：ALXN1830 加料臂 1
参与者将收到 ALXN1830。
将接受 16 周的治疗，然后是 8 周的观察期（无治疗）。
|
作为 SC 输注给药。
|
|
实验性的：ALXN1830 加料臂 2
参与者将收到 ALXN1830。
将接受 16 周的治疗，然后是 8 周的观察期（无治疗）。
|
作为 SC 输注给药。
|
|
实验性的：ALXN1830 加料臂 3
参与者将接受为期 8 周的安慰剂，然后接受 ALXN1830 8 周，然后是为期 8 周的观察期（无治疗）。
|
作为 SC 输注给药。
作为 SC 输注给药。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 24 周的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE)
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
|
第 82 周之前的 AE 和 SAE
大体时间：直到第 82 周 (OLE)
|
直到第 82 周 (OLE)
|
|
血清总免疫球蛋白 G (IgG) 相对于基线的变化
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）总分相对于基线的变化
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
|
定量重症肌无力 (QMG) 评分相对于基线的变化
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
|
MG-ADL 分数连续 4 周至少提高 2 分的参与者人数
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
|
QMG 分数连续 4 周至少提高 3 分的参与者人数
大体时间：直到第 8 周
|
直到第 8 周
|
|
神经系统疾病疲劳问卷 (Neuro-Qol) 疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
|
ALXN1830 的血清谷浓度
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
|
IgG 亚型相对于基线的变化
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
|
针对 ALXN1830 的抗药抗体 (ADA) 和中和抗体 (Nab) 的发生率
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
|
ADA 和 Nab 对 ALXN1830 的效价
大体时间：直到第 24 周
|
直到第 24 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年1月1日
初级完成 (预期的)
2023年1月31日
研究完成 (预期的)
2024年1月31日
研究注册日期
首次提交
2021年6月21日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月20日
首次发布 (实际的)
2021年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年2月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年2月2日
最后验证
2022年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.