Studie av ALXN1830 administrerat subkutant hos vuxna med generaliserad myasthenia gravis
2 februari 2022 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En fas 2a randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallella grupper, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos ALXN1830 administrerat subkutant hos vuxna patienter med generaliserad myasthenia gravis
Denna studie kommer att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik (PD), immunogenicitet och effektivitet av subkutan (SC) ALXN1830 hos vuxna med generaliserad myasthenia gravis (gMG).
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagare har möjlighet att registrera sig i en Open-label Extension (OLE) Period för att få ALXN1830 upp till 58 veckor (inklusive uppföljningsperiod).
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Clinical Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Diagnos av myasthenia gravis.
- Positivt serologiskt test för anti-acetylkolinreceptorantikroppar.
- Myasthenia Gravis Foundation of America klinisk klassificering klass II till IV vid screening.
- MG-ADL-profilen måste vara ≥ 5.
- Deltagare som får stabil behandling med azatioprin; andra immunsuppressiva terapier.
- Total IgG-nivå vid screening ≥ 600 milligram/deciliter.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik av tymektomi, tymomektomi eller någon annan tymisk operation inom 12 månader före screening.
- Obehandlad tymisk malignitet, karcinom eller tymom.
- Intravenöst immunglobulin inom 6 veckor och/eller användning av plasmaferes/plasmautbyte före randomisering (dag 1).
- Användning av rituximab inom 3 månader (90 dagar) före screening.
- Deltagare som har fått tidigare behandling med något biologiskt medel eller annan anti-neonatal fragment kristalliserbar receptorterapi inom 5 halveringstider eller 90 dagar efter sista dosen (beroende på vilket som är längre).
- Kända medicinska eller psykologiska tillstånd eller riskfaktorer som, enligt utredarens åsikt, kan störa deltagarens fullständiga deltagande i studien, utgöra ytterligare risker för deltagaren eller förvirra bedömningen av deltagaren eller resultatet av studien. studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ALXN1830 Doseringsarm 1
Deltagarna får ALXN1830.
Behandling kommer att ges i 16 veckor följt av en observationsperiod (ingen behandling) i 8 veckor.
|
Administreras som en SC-infusion.
|
|
Experimentell: ALXN1830 Doseringsarm 2
Deltagarna får ALXN1830.
Behandling kommer att ges i 16 veckor följt av en observationsperiod (ingen behandling) i 8 veckor.
|
Administreras som en SC-infusion.
|
|
Experimentell: ALXN1830 Doseringsarm 3
Deltagarna kommer att få placebo i 8 veckor, sedan ALXN1830 i 8 veckor, följt av en observationsperiod (ingen behandling) i 8 veckor.
|
Administreras som en SC-infusion.
Administreras som en SC-infusion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) fram till vecka 24
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
AE och SAE fram till vecka 82
Tidsram: Upp till vecka 82 (OLE)
|
Upp till vecka 82 (OLE)
|
|
Förändring från baslinjen i totalt serumimmunoglobulin G (IgG)
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis Activities Of Daily Living Profile (MG-ADL) Totalt resultat
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
Förändring från baslinjen i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-poäng
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
Antal deltagare med minst en 2-poängs förbättring av MG-ADL-resultatet under 4 veckor i följd
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
Antal deltagare med minst 3 poängs förbättring av QMG-resultatet under fyra på varandra följande veckor
Tidsram: Fram till vecka 8
|
Fram till vecka 8
|
|
Förändring från baslinjen i neurologiska störningar Trötthetsfrågeformulär (Neuro-Qol) Trötthetsresultat
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
Serumtrågkoncentrationer av ALXN1830
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
Ändring från baslinjen i IgG-subtyper
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) och neutraliserande antikroppar (Nab) mot ALXN1830
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
|
Titrar på ADA och Nab mot ALXN1830
Tidsram: Fram till vecka 24
|
Fram till vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 januari 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
31 januari 2023
Avslutad studie (Förväntat)
31 januari 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 juni 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 juli 2021
Första postat (Faktisk)
29 juli 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 februari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2022
Senast verifierad
1 februari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Autoimmuna sjukdomar
- Neoplasmer efter plats
- Neurologiska manifestationer
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Neuromuskulära manifestationer
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Muskelsvaghet
- Myasthenia Gravis
Andra studie-ID-nummer
- ALXN1830-MG-201
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .