Estudo de ALXN1830 administrado por via subcutânea em adultos com miastenia gravis generalizada
2 de fevereiro de 2022 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2a para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do ALXN1830 administrado por via subcutânea em pacientes adultos com miastenia gravis generalizada
Este estudo avaliará a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica (PD), imunogenicidade e eficácia do ALXN1830 subcutâneo (SC) em adultos com miastenia gravis generalizada (gMG).
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes têm a opção de se inscrever em um período de extensão aberta (OLE) para receber ALXN1830 até 58 semanas (incluindo o período de acompanhamento).
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Clinical Study Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico de miastenia gravis.
- Teste sorológico positivo para anticorpos anti-receptor de acetilcolina.
- Miastenia Gravis Foundation of America Classificação Clínica Classe II a IV na Triagem.
- O perfil MG-ADL deve ser ≥ 5.
- Participantes recebendo tratamento estável com azatioprina; outras terapias imunossupressoras.
- Nível total de IgG na triagem ≥ 600 miligramas/decilitro.
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de timectomia, timomectomia ou qualquer outra cirurgia tímica nos 12 meses anteriores à triagem.
- Qualquer malignidade tímica não tratada, carcinoma ou timoma.
- Imunoglobulina intravenosa dentro de 6 semanas e/ou uso de plasmaférese/troca de plasma antes da randomização (Dia 1).
- Uso de rituximabe nos 3 meses (90 dias) anteriores à triagem.
- Participantes que receberam tratamento anterior com qualquer agente biológico ou outra terapia de receptor cristalizável de fragmento antineonatal dentro de 5 meias-vidas ou 90 dias após a última dose (o que for mais longo).
- Condição(ões) médica(s) ou psicológica(s) conhecida(s) ou fator de risco que, na opinião do Investigador, pode interferir na participação plena do participante no estudo, representar qualquer risco adicional para o participante ou confundir a avaliação do participante ou o resultado do estudar.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ALXN1830 Braço Dosador 1
Os participantes receberão ALXN1830.
O tratamento será recebido por 16 semanas, seguido de um período de observação (sem tratamento) por 8 semanas.
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Administrado como uma infusão SC.
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Experimental: ALXN1830 Braço Dosador 2
Os participantes receberão ALXN1830.
O tratamento será recebido por 16 semanas, seguido de um período de observação (sem tratamento) por 8 semanas.
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Administrado como uma infusão SC.
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Experimental: ALXN1830 Braço Dosador 3
Os participantes receberão placebo por 8 semanas, depois ALXN1830 por 8 semanas, seguido por um período de observação (sem tratamento) por 8 semanas.
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Administrado como uma infusão SC.
Administrado como uma infusão SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) até a semana 24
Prazo: Até a semana 24
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Até a semana 24
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AEs e SAEs até a semana 82
Prazo: Até a semana 82 (OLE)
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Até a semana 82 (OLE)
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Alteração da linha de base no soro Total de Imunoglobulina G (IgG)
Prazo: Até a semana 24
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Até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação total das atividades do perfil de vida diária da miastenia gravis (MG-ADL)
Prazo: Até a semana 24
|
Até a semana 24
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Mudança da linha de base na pontuação quantitativa de Miastenia Gravis (QMG)
Prazo: Até a semana 24
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Até a semana 24
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Número de participantes com pelo menos uma melhoria de 2 pontos na pontuação MG-ADL ao longo de 4 semanas consecutivas
Prazo: Até a semana 24
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Até a semana 24
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Número de participantes com pelo menos uma melhoria de 3 pontos na pontuação QMG ao longo de 4 semanas consecutivas
Prazo: Até a semana 8
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Até a semana 8
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Mudança da linha de base em distúrbios neurológicos Questionário de fadiga (Neuro-Qol) Pontuação de fadiga
Prazo: Até a semana 24
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Até a semana 24
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Concentrações mínimas séricas de ALXN1830
Prazo: Até a semana 24
|
Até a semana 24
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Mudança da linha de base em subtipos de IgG
Prazo: Até a semana 24
|
Até a semana 24
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Incidência de anticorpos antidrogas (ADA) e anticorpos neutralizantes (Nab) contra ALXN1830
Prazo: Até a semana 24
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Até a semana 24
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Títulos de ADA e Nab Against ALXN1830
Prazo: Até a semana 24
|
Até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de janeiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
29 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de fevereiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de fevereiro de 2022
Última verificação
1 de fevereiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- ALXN1830-MG-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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