Studie av ALXN1830 administrert subkutant hos voksne med generalisert myasthenia gravis
2. februar 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals
En fase 2a randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallelle grupper, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ALXN1830 administrert subkutant hos voksne pasienter med generalisert myasthenia gravis
Denne studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk (PD), immunogenisitet og effekt av subkutan (SC) ALXN1830 hos voksne med generalisert myasthenia gravis (gMG).
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakere har muligheten til å registrere seg i en Open-label Extension (OLE) Periode for å motta ALXN1830 opptil 58 uker (inkludert oppfølgingsperiode).
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
- Clinical Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Diagnose av myasthenia gravis.
- Positiv serologisk test for anti-acetylkolinreseptorantistoffer.
- Myasthenia Gravis Foundation of America klinisk klassifisering klasse II til IV ved screening.
- MG-ADL-profilen må være ≥ 5.
- Deltakere som får stabil behandling med azatioprin; andre immunsuppressive terapier.
- Totalt IgG-nivå ved screening ≥ 600 milligram/desiliter.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Anamnese med tymektomi, tymomektomi eller annen tymuskirurgi innen 12 måneder før screening.
- Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karsinom eller tymom.
- Intravenøst immunglobulin innen 6 uker, og/eller bruk av plasmaferese/plasmautveksling før randomisering (dag 1).
- Bruk av rituximab innen 3 måneder (90 dager) før screening.
- Deltakere som har mottatt tidligere behandling med et hvilket som helst biologisk middel eller annen anti-neonatal fragment krystalliserbare reseptorterapi innen 5 halveringstider eller 90 dager etter siste dose (den som er lengst).
- Kjente medisinske eller psykologiske tilstand(er) eller risikofaktorer som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre deltakerens fulle deltakelse i studien, utgjøre ytterligere risiko for deltakeren, eller forvirre vurderingen av deltakeren eller resultatet av studere.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ALXN1830 Doseringsarm 1
Deltakerne vil motta ALXN1830.
Behandling vil bli mottatt i 16 uker etterfulgt av en observasjonsperiode (ingen behandling) i 8 uker.
|
Administreres som en SC-infusjon.
|
|
Eksperimentell: ALXN1830 Doseringsarm 2
Deltakerne vil motta ALXN1830.
Behandling vil bli mottatt i 16 uker etterfulgt av en observasjonsperiode (ingen behandling) i 8 uker.
|
Administreres som en SC-infusjon.
|
|
Eksperimentell: ALXN1830 Doseringsarm 3
Deltakerne vil motta placebo i 8 uker, deretter ALXN1830 i 8 uker, etterfulgt av en observasjonsperiode (ingen behandling) i 8 uker.
|
Administreres som en SC-infusjon.
Administreres som en SC-infusjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) frem til uke 24
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
|
AE og SAE frem til uke 82
Tidsramme: Opp til uke 82 (OLE)
|
Opp til uke 82 (OLE)
|
|
Endring fra baseline i totalt serumimmunoglobulin G (IgG)
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Activities Of Daily Living Profile (MG-ADL) Total score
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
|
Endring fra baseline i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-score
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
|
Antall deltakere med minst 2-poengs forbedring i MG-ADL-poengsummen over 4 uker på rad
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
|
Antall deltakere med minst 3-poengs forbedring i QMG-poengsummen over 4 uker på rad
Tidsramme: Frem til uke 8
|
Frem til uke 8
|
|
Endring fra baseline i nevrologiske lidelser Fatigue Questionnaire (Neuro-Qol) Fatigue Score
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
|
Serumbunnkonsentrasjoner av ALXN1830
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
|
Endring fra baseline i IgG-undertyper
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
|
Forekomst av antistoff-antistoffer (ADA) og nøytraliserende antistoffer (Nab) mot ALXN1830
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
|
Titere av ADA og Nab mot ALXN1830
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Frem til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. januar 2022
Primær fullføring (Forventet)
31. januar 2023
Studiet fullført (Forventet)
31. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
29. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. februar 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. februar 2022
Sist bekreftet
1. februar 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Autoimmune sykdommer
- Neoplasmer etter nettsted
- Nevrologiske manifestasjoner
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Muskel svakhet
- Myasthenia Gravis
Andre studie-ID-numre
- ALXN1830-MG-201
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .