方案 AG348-C-008 的丙酮酸激酶缺乏症全球纵向注册子研究
2023年10月13日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
协议 AG348-C-008 的丙酮酸激酶缺乏症全球纵向注册子研究：丙酮酸激酶缺乏症参与者的认知
这是研究 AG348-C-008 的子研究，研究是一项观察性、纵向、多中心、全球注册，旨在更好地了解丙酮酸激酶缺乏症（PK 缺乏症）的纵向临床意义。
本研究的主要目的是描述 PK 缺陷参与者的认知，如 Cogstate Brief Battery (CBB) 客观测量的那样。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
13
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
具有 PK 缺陷的参与者将被纳入至少 3 个也参与研究 AG348-C-008 的地点。
如果任何参与者无法完成第 0 天的 CBB 评估，则可能会招收更多参与者。
描述
纳入标准：
- 参与者必须年满 18 岁；
- 参与者必须参加研究 AG348-C-008。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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PK 缺陷诊断参与者
参与者将获得 CBB 的在线用户访问权限。
参与者将在学习第 0 天和学习第 90 天完成 2 项 CBB 评估。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Cogstate Brief Battery (CBB) 分数随时间的变化
大体时间：第 0 天，第 90 天
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CBB 是一系列简短的计算机化评估，用于评估 4 个主要认知领域：心理运动速度、注意力/警惕性、视觉学习和工作记忆。
如果 CBB 分数介于 -10 到 +10 之间，则被认为是正常的。
在 Cogstate 中，得分为 0 可被视为在平均范围内表现，负分表示表现低于平均水平，正分表示表现高于平均水平。
分数的正变化表示性能稍好。
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第 0 天，第 90 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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参与者的 CBB 分数与年龄匹配对照的分数相比
大体时间：第 0 天，第 90 天
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CBB 是一系列简短的计算机化评估，用于评估 4 个主要认知领域：心理运动速度、注意力/警惕性、视觉学习和工作记忆。
测试中年龄标准化分数≤-1 将被定义为异常。
测试当天的认知障碍将被定义为 ≥ 2 项异常表现的测试。
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第 0 天，第 90 天
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研究者评估的输血影响认知的参与者百分比
大体时间：90天
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90天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月2日
初级完成 (实际的)
2023年9月22日
研究完成 (实际的)
2023年9月22日
研究注册日期
首次提交
2021年7月13日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月4日
首次发布 (实际的)
2021年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月13日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AG348-C-016
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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