Subestudio del Registro Longitudinal Global de Deficiencia de Piruvato Quinasa del Protocolo AG348-C-008
13 de octubre de 2023 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Subestudio del Registro Longitudinal Global de Deficiencia de Piruvato Quinasa del Protocolo AG348-C-008: Cognición en Participantes con Deficiencia de Piruvato Quinasa
Este es un subestudio del estudio AG348-C-008, un registro observacional, longitudinal, multicéntrico y global que tiene como objetivo comprender mejor las implicaciones clínicas longitudinales de la deficiencia de piruvato quinasa (deficiencia de PK).
El objetivo principal de este estudio es describir la cognición de los participantes con deficiencia de PK, medida objetivamente por la Cogstate Brief Battery (CBB).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
13
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes con deficiencia de PK se inscribirán en al menos 3 sitios que también participen en el estudio AG348-C-008.
Si algún participante no puede completar las evaluaciones CBB del día 0, se pueden inscribir participantes adicionales.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe tener ≥18 años de edad;
- El participante debe estar inscrito en el estudio AG348-C-008.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Participantes diagnosticados con deficiencia de PK
Los participantes recibirán acceso de usuario en línea al CBB.
Los participantes completarán 2 evaluaciones CBB en el Día de estudio 0 y el Día de estudio 90.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio a lo largo del tiempo en las puntuaciones de Cogstate Brief Battery (CBB)
Periodo de tiempo: Día 0, Día 90
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CBB es una serie de breves evaluaciones computarizadas que se utilizan para evaluar 4 dominios cognitivos principales: velocidad psicomotora, atención/vigilancia, aprendizaje visual y memoria de trabajo.
Si la puntuación CBB cae entre -10 y +10, se considera normal.
En Cogstate, la puntuación 0 podría considerarse como un rendimiento en el rango promedio, una puntuación negativa significa un rendimiento por debajo del promedio y una puntuación positiva significa un rendimiento por encima del promedio.
Un cambio positivo en las puntuaciones indica un rendimiento ligeramente mejor.
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Día 0, Día 90
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuaciones CBB de los participantes en comparación con las puntuaciones de los controles pareados por edad
Periodo de tiempo: Día 0, Día 90
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CBB es una serie de breves evaluaciones computarizadas que se utilizan para evaluar 4 dominios cognitivos principales: velocidad psicomotora, atención/vigilancia, aprendizaje visual y memoria de trabajo.
Una puntuación estandarizada por edad de ≤-1 en una prueba se definirá como anormal.
El deterioro cognitivo el día de la prueba se definirá como ≥2 pruebas con rendimiento anormal.
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Día 0, Día 90
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Porcentaje de participantes con transfusiones de sangre que afectan la cognición, según la evaluación del investigador
Periodo de tiempo: Día 90
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Día 90
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de julio de 2021
Finalización primaria (Actual)
22 de septiembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
22 de septiembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
6 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Congénita No Esferocítica
- Metabolismo del piruvato, errores congénitos
Otros números de identificación del estudio
- AG348-C-016
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .