Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pyruvaatkinasedeficiëntie Wereldwijd longitudinaal register Subonderzoek van protocol AG348-C-008

13 oktober 2023 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pyruvaatkinasedeficiëntie Wereldwijd longitudinaal register Subonderzoek van Protocol AG348-C-008: Cognitie bij deelnemers met pyruvaatkinasedeficiëntie

Dit is een substudie van studie AG348-C-008, een observationeel, longitudinaal, multicenter, wereldwijd register dat tot doel heeft de longitudinale klinische implicaties van pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) beter te begrijpen. Het primaire doel van deze studie is het beschrijven van de cognitie van deelnemers met PK-deficiëntie, zoals objectief gemeten door de Cogstate Brief Battery (CBB).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

13

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met PK-deficiëntie worden ingeschreven op ten minste 3 locaties die ook deelnemen aan onderzoek AG348-C-008. Als deelnemers de CBB-beoordelingen van dag 0 niet kunnen voltooien, kunnen extra deelnemers worden ingeschreven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer moet ≥18 jaar oud zijn;
  • Deelnemer moet ingeschreven zijn in studie AG348-C-008.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
PK-deficiëntie gediagnosticeerde deelnemers
Deelnemers krijgen online gebruikerstoegang tot het CBB. Op Studiedag 0 en Studiedag 90 maken deelnemers 2 CBB-toetsen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de loop van de tijd in Cogstate Brief Battery (CBB) -scores
Tijdsspanne: Dag 0, Dag 90
CBB is een reeks korte computergestuurde beoordelingen die worden gebruikt om 4 belangrijke cognitieve domeinen te evalueren: psychomotorische snelheid, aandacht/waakzaamheid, visueel leren en werkgeheugen. Als de CBB-score tussen -10 en +10 valt, wordt dit als normaal beschouwd. In Cogstate kan een score van 0 worden beschouwd als presteren in het gemiddelde bereik, een negatieve score betekent een prestatie onder het gemiddelde en een positieve score betekent een prestatie boven het gemiddelde. Een positieve verandering in scores duidt op iets betere prestaties.
Dag 0, Dag 90

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
CBB-scores van deelnemers in vergelijking met de scores van op leeftijd afgestemde controles
Tijdsspanne: Dag 0, Dag 90
CBB is een reeks korte computergestuurde beoordelingen die worden gebruikt om 4 belangrijke cognitieve domeinen te evalueren: psychomotorische snelheid, aandacht/waakzaamheid, visueel leren en werkgeheugen. Een naar leeftijd gestandaardiseerde score van ≤-1 op een test wordt als abnormaal gedefinieerd. Cognitieve stoornissen op de testdag worden gedefinieerd als ≥2 tests met abnormale prestaties.
Dag 0, Dag 90
Percentage deelnemers met bloedtransfusies die de cognitie beïnvloeden, zoals beoordeeld door de onderzoeker
Tijdsspanne: Dag 90
Dag 90

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AG348-C-016

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pyruvaatkinasedeficiëntie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United States

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren