Registro Longitudinal Global de Deficiência de Piruvato Quinase Subestudo do Protocolo AG348-C-008
13 de outubro de 2023 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Subestudo Longitudinal do Registro Global de Deficiência de Piruvato Quinase do Protocolo AG348-C-008: Cognição em Participantes com Deficiência de Piruvato Quinase
Este é um subestudo do Estudo AG348-C-008, um registro observacional, longitudinal, multicêntrico e global que visa entender melhor as implicações clínicas longitudinais da deficiência de piruvato quinase (deficiência de PK).
O objetivo principal deste estudo é descrever a cognição dos participantes com deficiência de PK, medida objetivamente pela Cogstate Brief Battery (CBB).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
13
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Utrecht, Holanda, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes com deficiência de PK serão inscritos em pelo menos 3 locais que também participam do Estudo AG348-C-008.
Se algum participante não conseguir concluir as avaliações do Dia 0 do CBB, participantes adicionais podem ser inscritos.
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante deve ter ≥18 anos de idade;
- O participante deve estar inscrito no Estudo AG348-C-008.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Participantes diagnosticados com deficiência de PK
Os participantes receberão acesso de usuário online ao CBB.
Os participantes completarão 2 avaliações CBB no Dia de estudo 0 e no Dia de estudo 90.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança ao longo do tempo nas pontuações da Bateria Breve Cogstate (CBB)
Prazo: Dia 0, Dia 90
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CBB é uma série de breves avaliações computadorizadas usadas para avaliar 4 domínios cognitivos principais: velocidade psicomotora, atenção/vigilância, aprendizado visual e memória de trabalho.
Se a pontuação do CBB cair entre -10 a +10, é considerado normal.
Em Cogstate, a pontuação 0 pode ser considerada como desempenho na faixa média, uma pontuação negativa significa desempenho abaixo da média e uma pontuação positiva significa desempenho acima da média.
Uma mudança positiva nas pontuações indica um desempenho ligeiramente melhor.
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Dia 0, Dia 90
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuações CBB de participantes em comparação com as pontuações de controles pareados por idade
Prazo: Dia 0, Dia 90
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CBB é uma série de breves avaliações computadorizadas usadas para avaliar 4 domínios cognitivos principais: velocidade psicomotora, atenção/vigilância, aprendizado visual e memória de trabalho.
Uma pontuação padronizada por idade de ≤-1 em um teste será definida como anormal.
O comprometimento cognitivo no dia do teste será definido como ≥2 testes com desempenho anormal.
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Dia 0, Dia 90
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Porcentagem de participantes com transfusões de sangue que afetam a cognição, conforme avaliado pelo investigador
Prazo: Dia 90
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Dia 90
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de julho de 2021
Conclusão Primária (Real)
22 de setembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
22 de setembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
6 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de outubro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AG348-C-016
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .