Substudie globálního longitudinálního registru s nedostatkem pyruvátkinázy protokolu AG348-C-008
13. října 2023 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Deficit pyruvátkinázy Globální longitudinální registr Substudie protokolu AG348-C-008: Poznání u účastníků s deficitem pyruvátkinázy
Toto je dílčí studie studie AG348-C-008, observační, longitudinální, multicentrický, globální registr, jehož cílem je lépe porozumět dlouhodobým klinickým důsledkům deficitu pyruvátkinázy (PK deficit).
Primárním účelem této studie je popsat kognitivní schopnosti účastníků s deficitem PK, jak je objektivně změřeno pomocí Cogstate Brief Battery (CBB).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
13
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci s deficitem PK budou zapsáni alespoň na 3 místech, která se rovněž účastní studie AG348-C-008.
Pokud některý z účastníků nebude schopen dokončit hodnocení CBB dne 0, mohou být zapsáni další účastníci.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník musí být starší 18 let;
- Účastník musí být zapsán do studie AG348-C-008.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Účastníci s diagnostikovaným nedostatkem PK
Účastníci získají online uživatelský přístup do CBB.
Účastníci dokončí 2 hodnocení CBB v den studie 0 a den studie 90.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v průběhu času ve skóre Cogstate Brief Battery (CBB).
Časové okno: Den 0, den 90
|
CBB je série krátkých počítačových hodnocení používaných k hodnocení 4 hlavních kognitivních domén: psychomotorická rychlost, pozornost/bdělost, vizuální učení a pracovní paměť.
Pokud skóre CBB klesne mezi -10 až +10, je považováno za normální.
V Cogstate skóre 0 lze považovat za výkon v průměrném rozsahu, záporné skóre znamená podprůměrný výkon a kladné skóre znamená nadprůměrný výkon.
Pozitivní změna skóre naznačuje mírně lepší výkon.
|
Den 0, den 90
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre CBB účastníků ve srovnání se skóre kontrol podle věku
Časové okno: Den 0, den 90
|
CBB je série krátkých počítačových hodnocení používaných k hodnocení 4 hlavních kognitivních domén: psychomotorická rychlost, pozornost/bdělost, vizuální učení a pracovní paměť.
Věkově standardizované skóre ≤-1 v testu bude definováno jako abnormální.
Kognitivní porucha v den testování bude definována jako ≥ 2 testy s abnormálním výkonem.
|
Den 0, den 90
|
|
Procento účastníků s krevními transfuzemi ovlivňujícími kognici podle hodnocení vyšetřovatele
Časové okno: Den 90
|
Den 90
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. července 2021
Primární dokončení (Aktuální)
22. září 2023
Dokončení studie (Aktuální)
22. září 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
6. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AG348-C-016
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .