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Pyruvate Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry Substudy of Protocol AG348-C-008

13. Oktober 2023 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pyruvatkinase-Mangel Globale Teilstudie zum Längsschnittregister des Protokolls AG348-C-008: Kognition bei Teilnehmern mit Pyruvatkinase-Mangel

Dies ist eine Teilstudie der Studie AG348-C-008, einem beobachtenden, multizentrischen, globalen Längsschnittregister, das darauf abzielt, die klinischen Auswirkungen des Pyruvatkinase-Mangels (PK-Mangel) im Längsschnitt besser zu verstehen. Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Kognition von Teilnehmern mit PK-Mangel zu beschreiben, wie sie objektiv von der Cogstate Brief Battery (CBB) gemessen wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3508 GA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit PK-Mangel werden an mindestens 3 Standorten aufgenommen, die auch an der Studie AG348-C-008 teilnehmen. Wenn Teilnehmer die CBB-Bewertungen von Tag 0 nicht absolvieren können, können zusätzliche Teilnehmer eingeschrieben werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss ≥ 18 Jahre alt sein;
  • Der Teilnehmer muss in die Studie AG348-C-008 eingeschrieben sein.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Teilnehmer mit diagnostiziertem PK-Mangel
Die Teilnehmer erhalten einen Online-Benutzerzugang zum CBB. Die Teilnehmer absolvieren 2 CBB-Bewertungen am Studientag 0 und Studientag 90.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Werte der Cogstate-Kurzbatterie (CBB) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Tag 0, Tag 90
CBB ist eine Reihe kurzer computerisierter Assessments zur Bewertung von 4 kognitiven Hauptdomänen: psychomotorische Geschwindigkeit, Aufmerksamkeit/Wachsamkeit, visuelles Lernen und Arbeitsgedächtnis. Wenn der CBB-Wert zwischen -10 und +10 fällt, gilt er als normal. In Cogstate könnte eine Bewertung von 0 als Leistung im durchschnittlichen Bereich angesehen werden, eine negative Bewertung bedeutet eine unterdurchschnittliche Leistung und eine positive Bewertung bedeutet eine überdurchschnittliche Leistung. Eine positive Änderung der Punktzahlen weist auf eine etwas bessere Leistung hin.
Tag 0, Tag 90

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CBB-Ergebnisse der Teilnehmer im Vergleich zu den Ergebnissen der altersangepassten Kontrollen
Zeitfenster: Tag 0, Tag 90
CBB ist eine Reihe kurzer computerisierter Assessments zur Bewertung von 4 kognitiven Hauptdomänen: psychomotorische Geschwindigkeit, Aufmerksamkeit/Wachsamkeit, visuelles Lernen und Arbeitsgedächtnis. Ein altersstandardisierter Wert von ≤ -1 bei einem Test wird als abnormal definiert. Kognitive Beeinträchtigung am Testtag wird definiert als ≥2 Tests mit anormaler Leistung.
Tag 0, Tag 90
Prozentsatz der Teilnehmer mit Bluttransfusionen, die die Kognition beeinträchtigen, wie vom Ermittler beurteilt
Zeitfenster: Tag 90
Tag 90

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG348-C-016

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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