Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pyruvat Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry Substudy of Protocol AG348-C-008

13. oktober 2023 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pyruvat Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry Substudy of Protocol AG348-C-008: Kognition hos deltagere med Pyruvat Kinase Deficiency

Dette er et delstudie af undersøgelse AG348-C-008, et observationelt, longitudinalt, multicenter, globalt register, der har til formål bedre at forstå de longitudinelle kliniske implikationer af pyruvatkinase-mangel (PK-mangel). Det primære formål med denne undersøgelse er at beskrive kognitionen af ​​deltagere med PK-mangel, som objektivt målt af Cogstate Brief Battery (CBB).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

13

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3508 GA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med PK-mangel vil blive tilmeldt mindst 3 steder, der også deltager i undersøgelse AG348-C-008. Hvis nogen deltagere ikke er i stand til at gennemføre Dag 0 CBB-vurderingerne, kan yderligere deltagere blive tilmeldt.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være ≥18 år gammel;
  • Deltageren skal være tilmeldt undersøgelse AG348-C-008.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
PK-mangeldiagnosticerede deltagere
Deltagerne vil modtage online brugeradgang til CBB. Deltagerne vil gennemføre 2 CBB-vurderinger på studiedag 0 og studiedag 90.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring over tid i Cogstate Brief Battery (CBB)-score
Tidsramme: Dag 0, dag 90
CBB er en række korte computeriserede vurderinger, der bruges til at evaluere 4 store kognitive domæner: psykomotorisk hastighed, opmærksomhed/bevågenhed, visuel indlæring og arbejdshukommelse. Hvis CBB-scoren falder mellem -10 til +10, betragtes det som normalt. I Cogstate kunne score 0 anses for at præstere i gennemsnittet, en negativ score betyder præstationer under gennemsnittet, og en positiv score betyder præstationer over gennemsnittet. En positiv ændring i score indikerer lidt bedre præstation.
Dag 0, dag 90

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CBB-score af deltagere sammenlignet med score for aldersmatchede kontroller
Tidsramme: Dag 0, dag 90
CBB er en række korte computeriserede vurderinger, der bruges til at evaluere 4 store kognitive domæner: psykomotorisk hastighed, opmærksomhed/bevågenhed, visuel indlæring og arbejdshukommelse. En aldersstandardiseret score på ≤-1 på en test vil blive defineret som unormal. Kognitiv svækkelse på testdagen vil blive defineret som ≥2 tests med unormal præstation.
Dag 0, dag 90
Procentdel af deltagere med blodtransfusioner, der påvirker kognition, som vurderet af investigator
Tidsramme: Dag 90
Dag 90

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

22. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2021

Først opslået (Faktiske)

6. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG348-C-016

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pyruvat Kinase mangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner