Sous-étude du registre longitudinal mondial sur le déficit en pyruvate kinase du protocole AG348-C-008
13 octobre 2023 mis à jour par: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Sous-étude du registre longitudinal mondial du déficit en pyruvate kinase du protocole AG348-C-008 : Cognition chez les participants présentant un déficit en pyruvate kinase
Il s'agit d'une sous-étude de l'étude AG348-C-008, un registre observationnel, longitudinal, multicentrique et mondial qui vise à mieux comprendre les implications cliniques longitudinales du déficit en pyruvate kinase (déficit en PK).
L'objectif principal de cette étude est de décrire la cognition des participants présentant un déficit en PK, telle que mesurée objectivement par la Cogstate Brief Battery (CBB).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
13
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Milan, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Utrecht, Pays-Bas, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants présentant un déficit en PK seront recrutés dans au moins 3 sites participant également à l'étude AG348-C-008.
Si des participants ne sont pas en mesure de terminer les évaluations CBB du jour 0, des participants supplémentaires peuvent être inscrits.
La description
Critère d'intégration:
- Le participant doit être âgé de ≥ 18 ans ;
- Le participant doit être inscrit à l'étude AG348-C-008.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Participants diagnostiqués avec un déficit en PK
Les participants recevront un accès utilisateur en ligne au CBB.
Les participants effectueront 2 évaluations CBB le jour d'étude 0 et le jour d'étude 90.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évolution dans le temps des scores Cogstate Brief Battery (CBB)
Délai: Jour 0, Jour 90
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Le CBB est une série de brèves évaluations informatisées utilisées pour évaluer 4 grands domaines cognitifs : la vitesse psychomotrice, l'attention/vigilance, l'apprentissage visuel et la mémoire de travail.
Si le score CBB se situe entre -10 et +10, il est considéré comme normal.
Dans Cogstate, la note 0 peut être considérée comme une performance dans la moyenne, une note négative signifie une performance inférieure à la moyenne et une note positive signifie une performance supérieure à la moyenne.
Une variation positive des scores indique une performance légèrement meilleure.
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Jour 0, Jour 90
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Scores CBB des participants par rapport aux scores des témoins appariés selon l'âge
Délai: Jour 0, Jour 90
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Le CBB est une série de brèves évaluations informatisées utilisées pour évaluer 4 grands domaines cognitifs : la vitesse psychomotrice, l'attention/vigilance, l'apprentissage visuel et la mémoire de travail.
Un score standardisé selon l'âge de ≤-1 à un test sera défini comme anormal.
Une déficience cognitive le jour du test sera définie comme ≥ 2 tests avec des performances anormales.
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Jour 0, Jour 90
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Pourcentage de participants ayant reçu des transfusions sanguines affectant la cognition, tel qu'évalué par l'investigateur
Délai: Jour 90
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Jour 90
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 juillet 2021
Achèvement primaire (Réel)
22 septembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
22 septembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 juillet 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2021
Première publication (Réel)
6 août 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 octobre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 octobre 2023
Dernière vérification
1 octobre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AG348-C-016
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .