Deficit di piruvato chinasi Global Longitudinal Registry Sottostudio del protocollo AG348-C-008
13 ottobre 2023 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Deficit di piruvato chinasi Global Longitudinal Registry Sottostudio del protocollo AG348-C-008: Cognizione nei partecipanti con deficit di piruvato chinasi
Questo è un sottostudio dello studio AG348-C-008, un registro osservazionale, longitudinale, multicentrico e globale che mira a comprendere meglio le implicazioni cliniche longitudinali del deficit di piruvato chinasi (deficit di PK).
Lo scopo principale di questo studio è descrivere la cognizione dei partecipanti con deficit di PK, come oggettivamente misurata dalla Cogstate Brief Battery (CBB).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
13
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Utrecht, Olanda, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I partecipanti con deficit di PK saranno arruolati in almeno 3 siti che partecipano anche allo studio AG348-C-008.
Se un partecipante non è in grado di completare le valutazioni CBB del giorno 0, è possibile iscrivere altri partecipanti.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante deve avere ≥18 anni di età;
- Il partecipante deve essere iscritto allo Studio AG348-C-008.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Partecipanti con diagnosi di deficit di PK
I partecipanti riceveranno l'accesso utente online al CBB.
I partecipanti completeranno 2 valutazioni CBB il giorno di studio 0 e il giorno di studio 90.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione nel tempo dei punteggi Cogstate Brief Battery (CBB).
Lasso di tempo: Giorno 0, Giorno 90
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CBB è una serie di brevi valutazioni computerizzate utilizzate per valutare 4 principali domini cognitivi: velocità psicomotoria, attenzione/vigilanza, apprendimento visivo e memoria di lavoro.
Se il punteggio CBB è compreso tra -10 e +10, è considerato normale.
In Cogstate il punteggio 0 potrebbe essere considerato come una prestazione nell'intervallo medio, un punteggio negativo indica una prestazione inferiore alla media e un punteggio positivo indica una prestazione superiore alla media.
Un cambiamento positivo nei punteggi indica prestazioni leggermente migliori.
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Giorno 0, Giorno 90
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggi CBB dei partecipanti rispetto ai punteggi dei controlli di pari età
Lasso di tempo: Giorno 0, Giorno 90
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CBB è una serie di brevi valutazioni computerizzate utilizzate per valutare 4 principali domini cognitivi: velocità psicomotoria, attenzione/vigilanza, apprendimento visivo e memoria di lavoro.
Un punteggio standardizzato per età di ≤-1 su un test sarà definito come anormale.
La compromissione cognitiva il giorno del test sarà definita come ≥2 test con prestazioni anormali.
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Giorno 0, Giorno 90
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Percentuale di partecipanti con trasfusioni di sangue che influenzano la cognizione, come valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Giorno 90
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Giorno 90
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 luglio 2021
Completamento primario (Effettivo)
22 settembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
22 settembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 agosto 2021
Primo Inserito (Effettivo)
6 agosto 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AG348-C-016
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .