Niedobór kinazy pirogronianowej Globalny rejestr podłużny Podbadanie protokołu AG348-C-008
13 października 2023 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Globalny rejestr podłużny niedoboru kinazy pirogronianowej Podbadanie częściowe protokołu AG348-C-008: funkcje poznawcze u uczestników z niedoborem kinazy pirogronianowej
Jest to badanie częściowe badania AG348-C-008, obserwacyjnego, podłużnego, wieloośrodkowego, globalnego rejestru, którego celem jest lepsze zrozumienie podłużnych konsekwencji klinicznych niedoboru kinazy pirogronianowej (niedoboru PK).
Głównym celem tego badania jest opisanie funkcji poznawczych uczestników z niedoborem PK, obiektywnie mierzonych za pomocą Cogstate Brief Battery (CBB).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
13
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Agios Medical Affairs
- Numer telefonu: 833-228-8474
- E-mail: medinfo@agios.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy z niedoborem PK zostaną włączeni do co najmniej 3 ośrodków uczestniczących również w badaniu AG348-C-008.
Jeśli którykolwiek z uczestników nie jest w stanie ukończyć oceny CBB dnia 0, mogą zostać zapisani dodatkowi uczestnicy.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik musi mieć ukończone 18 lat;
- Uczestnik musi być zarejestrowany w badaniu AG348-C-008.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Uczestnicy z rozpoznaniem niedoboru PK
Uczestnicy otrzymają dostęp online do CBB.
Uczestnicy przejdą 2 oceny CBB w dniu badania 0 i dniu badania 90.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w czasie w wynikach krótkiej baterii Cogstate (CBB).
Ramy czasowe: Dzień 0, dzień 90
|
CBB to seria krótkich skomputeryzowanych ocen stosowanych do oceny 4 głównych domen poznawczych: szybkości psychomotorycznej, uwagi / czujności, uczenia się wzrokowego i pamięci roboczej.
Jeśli wynik CBB mieści się w przedziale od -10 do +10, jest uważany za normalny.
W Cogstate wynik 0 można uznać za wynik mieszczący się w średnim zakresie, wynik ujemny oznacza wynik poniżej średniej, a wynik dodatni oznacza wynik powyżej średniej.
Dodatnia zmiana w wynikach wskazuje na nieco lepsze wyniki.
|
Dzień 0, dzień 90
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wyniki CBB uczestników w porównaniu z wynikami grup kontrolnych dobranych pod względem wieku
Ramy czasowe: Dzień 0, dzień 90
|
CBB to seria krótkich skomputeryzowanych ocen stosowanych do oceny 4 głównych domen poznawczych: szybkości psychomotorycznej, uwagi / czujności, uczenia się wzrokowego i pamięci roboczej.
Standaryzowany dla wieku wynik ≤-1 w teście zostanie zdefiniowany jako nieprawidłowy.
Upośledzenie funkcji poznawczych w dniu badania zostanie zdefiniowane jako ≥2 testy z nieprawidłowym wykonaniem.
|
Dzień 0, dzień 90
|
|
Odsetek uczestników z transfuzjami krwi wpływającymi na funkcje poznawcze według oceny badacza
Ramy czasowe: Dzień 90
|
Dzień 90
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 lipca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 września 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
22 września 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AG348-C-016
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .