Pyruvaattikinaasin puutteen maailmanlaajuisen pitkittäisrekisterin alatutkimus protokollasta AG348-C-008
perjantai 13. lokakuuta 2023 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Pyruvaattikinaasin puutteen maailmanlaajuisen pitkittäisrekisterin alatutkimus pöytäkirjasta AG348-C-008: Pyruvaattikinaasin puutteesta kärsivien osallistujien tuntemus
Tämä on osatutkimus Study AG348-C-008, havainnollinen, pitkittäinen, monikeskus, maailmanlaajuinen rekisteri, jonka tavoitteena on ymmärtää paremmin pyruvaattikinaasin puutteen (PK-puutos) pitkittäissuuntaisia kliinisiä vaikutuksia.
Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on kuvata PK-puutospotilaiden kognitiota objektiivisesti mitattuna Cogstate Brief Batterylla (CBB).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on PK-puutos, otetaan mukaan vähintään kolmeen paikkaan, jotka osallistuvat myös tutkimukseen AG348-C-008.
Jos joku osallistuja ei pysty suorittamaan päivän 0 CBB-arviointeja, lisää osallistujia voidaan ilmoittautua.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan tulee olla vähintään 18-vuotias;
- Osallistujan on oltava ilmoittautunut tutkimukseen AG348-C-008.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
PK-puutos diagnosoidut osallistujat
Osallistujat saavat online-käyttöoikeuden CBB:hen.
Osallistujat suorittavat 2 CBB-arviointia opintopäivänä 0 ja opintopäivänä 90.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ajan muutos Cogstate Brief Battery (CBB) -pisteissä
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 90
|
CBB on sarja lyhyitä tietokoneistettuja arvioita, joita käytetään arvioimaan neljää pääasiallista kognitiivista aluetta: psykomotorinen nopeus, tarkkaavaisuus/valppaus, visuaalinen oppiminen ja työmuisti.
Jos CBB-pistemäärä putoaa välillä -10 ja +10, sitä pidetään normaalina.
Cogstate-pisteytyksen 0 voidaan katsoa suoriutuvan keskimääräisellä alueella, negatiivinen pistemäärä tarkoittaa keskimääräistä heikompaa suorituskykyä ja positiivinen pistemäärä tarkoittaa keskimääräistä parempaa suorituskykyä.
Positiivinen muutos pisteissä osoittaa hieman parempaa suorituskykyä.
|
Päivä 0, päivä 90
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien CBB-pisteet verrattuna ikävastaavien kontrollien pisteisiin
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 90
|
CBB on sarja lyhyitä tietokoneistettuja arvioita, joita käytetään arvioimaan neljää pääasiallista kognitiivista aluetta: psykomotorinen nopeus, tarkkaavaisuus/valppaus, visuaalinen oppiminen ja työmuisti.
Iän mukaan vakioitu pistemäärä ≤-1 testissä määritellään epänormaaliksi.
Kognitiivinen heikentyminen testauspäivänä määritellään ≥ 2 testiksi, joiden suorituskyky on epänormaali.
|
Päivä 0, päivä 90
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden verensiirrot vaikuttavat kognitioon, tutkijan arvioiden mukaan
Aikaikkuna: Päivä 90
|
Päivä 90
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 2. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 16. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen ei-sferosyyttinen
- Pyruvaattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG348-C-016
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .