ピルビン酸キナーゼ欠乏症 プロトコル AG348-C-008 のグローバル縦断登録サブスタディ
2023年10月13日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
ピルビン酸キナーゼ欠乏症プロトコルAG348-C-008のグローバル縦断登録サブスタディ：ピルビン酸キナーゼ欠乏症の参加者における認知
これは、研究 AG348-C-008 のサブ研究であり、ピルビン酸キナーゼ欠乏症 (PK 欠乏症) の縦断的な臨床的意味をよりよく理解することを目的とした観察的、縦断的、多施設共同、グローバル レジストリです。
この研究の主な目的は、Cogstate Brief Battery (CBB) によって客観的に測定された、PK 欠乏症の参加者の認知を説明することです。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
13
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Agios Medical Affairs
- 電話番号：833-228-8474
- メール：medinfo@agios.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
PK欠乏症の参加者は、研究AG348-C-008にも参加している少なくとも3つのサイトに登録されます。
Day 0 CBB アセスメントを完了できない参加者がいる場合、追加の参加者が登録される場合があります。
説明
包含基準:
- 参加者は 18 歳以上でなければなりません。
- -参加者は研究AG348-C-008に登録する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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PK欠乏症と診断された参加者
参加者は、CBB へのオンライン ユーザー アクセスを受け取ります。
参加者は、研究 0 日目と研究 90 日目に 2 つの CBB 評価を完了します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Cogstate Brief Battery (CBB) スコアの経時変化
時間枠：0日目、90日目
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CBB は、精神運動速度、注意/警戒、視覚学習、作業記憶の 4 つの主要な認知領域を評価するために使用される一連の簡単なコンピューター化された評価です。
CBB スコアが -10 から +10 の間にある場合、正常と見なされます。
Cogstate では、スコア 0 は平均範囲内のパフォーマンスと見なすことができ、負のスコアは平均以下のパフォーマンスを意味し、正のスコアは平均以上のパフォーマンスを意味します。
スコアのプラスの変化は、パフォーマンスがわずかに向上していることを示します。
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0日目、90日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年齢が一致した対照のスコアと比較した参加者の CBB スコア
時間枠：0日目、90日目
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CBB は、精神運動速度、注意/警戒、視覚学習、作業記憶の 4 つの主要な認知領域を評価するために使用される一連の簡単なコンピューター化された評価です。
テストでの年齢標準化されたスコア≦-1は、異常と定義されます。
テスト当日の認知障害は、パフォーマンスが異常な 2 つ以上のテストとして定義されます。
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0日目、90日目
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治験責任医師が評価した、認知に影響を与える輸血を受けた参加者の割合
時間枠：90日目
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90日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月2日
一次修了 (実際)
2023年9月22日
研究の完了 (実際)
2023年9月22日
試験登録日
最初に提出
2021年7月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月4日
最初の投稿 (実際)
2021年8月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月13日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG348-C-016
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。