Pyruvat Kinas Deficiency Global Longitudinal Registry Substudie of Protocol AG348-C-008
13 oktober 2023 uppdaterad av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Pyruvatkinasbrist Global Longitudinal Registry Substudie av protokoll AG348-C-008: kognition hos deltagare med pyruvatkinasbrist
Detta är en delstudie av studie AG348-C-008, ett observationellt, longitudinellt, multicenter, globalt register som syftar till att bättre förstå de longitudinella kliniska implikationerna av pyruvatkinasbrist (PK-brist).
Det primära syftet med denna studie är att beskriva kognitionen av deltagare med PK-brist, objektivt mätt med Cogstate Brief Battery (CBB).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
13
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare med PK-brist kommer att registreras på minst 3 platser som också deltar i studie AG348-C-008.
Om några deltagare inte kan slutföra Dag 0 CBB-bedömningarna kan ytterligare deltagare registreras.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare måste vara ≥18 år;
- Deltagare måste vara inskriven i studie AG348-C-008.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
PK-bristdiagnostiserade deltagare
Deltagarna kommer att få onlineanvändaråtkomst till CBB.
Deltagarna kommer att genomföra 2 CBB-bedömningar på studiedag 0 och studiedag 90.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring över tid i Cogstate Brief Battery (CBB) poäng
Tidsram: Dag 0, dag 90
|
CBB är en serie korta datoriserade bedömningar som används för att utvärdera fyra huvudsakliga kognitiva domäner: psykomotorisk hastighet, uppmärksamhet/vaksamhet, visuell inlärning och arbetsminne.
Om CBB-poängen faller mellan -10 till +10 anses det vara normalt.
I Cogstate kan poäng 0 anses prestera i det genomsnittliga intervallet, ett negativt betyg betyder prestation under genomsnittet och ett positivt resultat betyder prestation över genomsnittet.
En positiv förändring i poäng tyder på något bättre prestation.
|
Dag 0, dag 90
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
CBB-poäng för deltagare jämfört med poängen för åldersmatchade kontroller
Tidsram: Dag 0, dag 90
|
CBB är en serie korta datoriserade bedömningar som används för att utvärdera fyra huvudsakliga kognitiva domäner: psykomotorisk hastighet, uppmärksamhet/vaksamhet, visuell inlärning och arbetsminne.
En åldersstandardiserad poäng på ≤-1 på ett test kommer att definieras som onormal.
Kognitiv funktionsnedsättning på testdagen kommer att definieras som ≥2 tester med onormal prestation.
|
Dag 0, dag 90
|
|
Andel deltagare med blodtransfusioner som påverkar kognition, enligt utredarens bedömning
Tidsram: Dag 90
|
Dag 90
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 juli 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
22 september 2023
Avslutad studie (Faktisk)
22 september 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 juli 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2021
Första postat (Faktisk)
6 augusti 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 oktober 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 oktober 2023
Senast verifierad
1 oktober 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AG348-C-016
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .