Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pyruvat Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry Substudie of Protocol AG348-C-008

13. oktober 2023 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pyruvat Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry Substudie of Protocol AG348-C-008: Kognisjon hos deltakere med Pyruvat Kinase Deficiency

Dette er en delstudie av studie AG348-C-008, et observasjons-, longitudinalt, multisenter, globalt register som tar sikte på å bedre forstå de langsgående kliniske implikasjonene av pyruvatkinase-mangel (PK-mangel). Hovedformålet med denne studien er å beskrive kognisjonen til deltakere med PK-mangel, objektivt målt av Cogstate Brief Battery (CBB).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

13

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med PK-mangel vil bli registrert på minst 3 steder som også deltar i studie AG348-C-008. Hvis noen deltakere ikke er i stand til å fullføre Dag 0 CBB-vurderingene, kan flere deltakere bli registrert.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren må være ≥18 år gammel;
  • Deltakeren må være registrert i studie AG348-C-008.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
PK-mangeldiagnostiserte deltakere
Deltakerne vil få online brukertilgang til CBB. Deltakerne vil fullføre 2 CBB-vurderinger på studiedag 0 og studiedag 90.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring over tid i Cogstate Brief Battery (CBB)-score
Tidsramme: Dag 0, dag 90
CBB er en serie med korte datastyrte vurderinger som brukes til å evaluere 4 viktige kognitive domener: psykomotorisk hastighet, oppmerksomhet/våkenhet, visuell læring og arbeidsminne. Hvis CBB-poengsummen faller mellom -10 til +10, anses det som normalt. I Cogstate kan poengsum 0 betraktes som å prestere i gjennomsnittet, en negativ poengsum betyr ytelse under gjennomsnittet, og en positiv poengsum betyr ytelse over gjennomsnittet. En positiv endring i poengsum indikerer litt bedre ytelse.
Dag 0, dag 90

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CBB-poeng for deltakere sammenlignet med poengsum for alderstilpassede kontroller
Tidsramme: Dag 0, dag 90
CBB er en serie med korte datastyrte vurderinger som brukes til å evaluere 4 viktige kognitive domener: psykomotorisk hastighet, oppmerksomhet/våkenhet, visuell læring og arbeidsminne. En aldersstandardisert skåre på ≤-1 på en test vil bli definert som unormal. Kognitiv svikt på testdagen vil bli definert som ≥2 tester med unormal ytelse.
Dag 0, dag 90
Prosentandel av deltakere med blodtransfusjoner som påvirker kognisjon, vurdert av etterforskeren
Tidsramme: Dag 90
Dag 90

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

22. september 2023

Studiet fullført (Faktiske)

22. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AG348-C-016

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere