膈肌麻痹：手术或机械通风 (PARASOL)
总结 基本原理：横膈膜是一块圆顶状的肌肉，将胸腔与腹部隔开。 在膈肌麻痹患者中，治疗（手术与无创通气）是基于医生的偏好，而不是可靠的科学证据。 显然需要研究来指导科学决策。
目标：在这项试点研究中，研究人员将评估参与者是否愿意并能够参加随机试验。 其次，还需要进行这项初步研究，以了解两种疗法对 EQ-5D_5L 的临床相关影响，后者是主要结果。 最后，它将向研究人员展示这两种疗法的成本形成了一个社会视角。
研究设计：开放标签、多中心随机对照试验/试点 研究人群：20 名年龄大于 18 岁且被诊断患有由膈神经损伤导致的单侧或双侧膈肌麻痹的参与者。
干预：10 名参与者进行手术折叠术，10 名参与者进行夜间无创通气。
主要研究参数/终点：主要问题是预期的成本效益/成本效用研究是否可行。 研究人员认为，如果至少 50% 的符合纳入标准的参与者被随机分配到该试点研究中，则预期的研究是可行的。
预备研究的第二个目标是描述折叠和 NIV 对预期效率研究终点的影响。 预期的主要终点是通过 EQ-5D-5L 问卷测量的生活质量。 次要终点是；医学研究委员会 (MRC) 呼吸困难量表、膈肌麻痹问卷、Borg 呼吸困难评分、耐力穿梭步行试验 (ESWT)、坐位和仰卧位肺活量测定、多导睡眠图和经皮二氧化碳测量以及夜间氧饱和度。
研究概览
详细说明
介绍和基本原理
横膈膜是一块圆顶形的肌肉，将胸腔与腹部隔开。 它是由膈神经支配的最重要的呼吸肌。 虽然许多疾病可能会干扰其功能 (1)，但在预期的研究中，研究人员将重点关注因膈神经损伤引起的膈肌麻痹。 可以区分两种类型的膈肌麻痹：单侧和双侧。 单侧麻痹患者感觉劳力性呼吸困难，运动能力受损和端坐呼吸。 (2) 双侧麻痹患者通常有更多症状，甚至可能出现呼吸衰竭。 (3)此外，所有膈肌麻痹患者都可能睡眠质量差，因为膈肌是REM睡眠期间唯一活跃的呼吸肌。 (4)目前临床上治疗膈肌麻痹的方法主要有两种：手术膈肌折叠术和夜间无创通气(NIV)。 皱襞术是一种微创外科手术，旨在加固横膈膜，从而限制麻痹横膈膜的功能失调（反常运动）偏移。 该程序在荷兰每年进行 ±70 名患者。 NIV 是一种无创的正压通气辅助模式；通过面罩，呼吸机支持患者的呼吸努力。 膈肌麻痹患者主要在夜间使用呼吸机，以改善睡眠质量等，以减少白天的症状。 在荷兰，家庭机械通气组织得很好，因为只有 4 个专业中心提供护理。 每年约有 50 名患者开始使用 NIV 治疗膈肌麻痹。
目前，折叠术和夜间 NIV 似乎都是有益的，并且这两种选择都包含在医疗保险中。 然而，从患者的角度来看，哪种干预最有益尚不清楚。 例如，这些治疗方法之间对患者相关结果测量和并发症的比较是未知的。 此外，膈肌麻痹患者可能会出现严重症状，限制日常活动，包括从事专业工作的能力。 为了评估这种情况的总体影响，有必要进行详细的成本分析，以便从社会角度比较这两种治疗方法。 可靠的成本效益/成本效用研究将从社会角度揭示哪种疗法是最佳选择。
该预备研究将被设置为一项随机试验研究，以评估患者是否愿意并能够参与该试验。 问题是，参与者是否愿意参与，他们是否愿意前往另一个研究所，他们是否能够遵守后续测量。 提及其中任何一种疗法的参与者可能会偏向于该疗法，问题是他们是否充分了解这两种疗法，是否愿意参与。 要了解两种疗法的临床效果是相关的，请使用 EQ-5D-5L。 目前尚不清楚两种疗法的结果是否存在显着差异。 对试验登记处的搜索没有发现任何具有类似研究问题的研究。 根据这项预备研究的结果，可以对开创性研究进行功效分析。 由于膈肌麻痹的急性起因，患者会突然严重受损，这极大地干扰了他们的生活。 由于这经常发生在中年患者身上，他们常常不得不停止专业活动。 这意味着从患者和社会的角度来看，这种疾病的潜在影响是巨大的，需要进行评估。
由于两种疗法的侵入性完全不同，研究人员需要比较副作用和可能出现的并发症。 手术可能的并发症包括感染、出血和腹痛，而通气支持的众所周知的副作用是面罩漏气、吞气以及患者与呼吸机的呼吸模式不同步。 由于这也是这项试点研究的一个重要结果，参与者将从治疗开始就受到密切监测，并且将在 2 个月后打来电话
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Peter Wijkstra, prof
- 电话号码：+31 50 3613200
- 邮箱：p.j.wijkstra@umcg.nl
研究联系人备份
- 姓名：Anda Hazenberg, dr.
- 电话号码：+31 50 3613200
- 邮箱：a.hazenberg@umcg.nl
学习地点
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Groningen、荷兰、9700 RB
- 招聘中
- University Medical Center Groningen
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接触：
- Peter Wijkstra, prof
- 电话号码：+31 50 3613200
- 邮箱：p.j.wijkstra@umcg.nl
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接触：
- Adna Hazenberg, dr
- 电话号码：+31 50 3613200
- 邮箱：a.hazenberg@umcg.nl
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- >18 岁
- 基于孤立的膈神经损伤诊断为单侧或双侧膈肌麻痹。
单侧或双侧膈肌麻痹定义如下：主诉呼吸困难和/或端坐呼吸，同时从直立位变为仰卧位时 VC 下降超过 15%，并且在透视或超声检查期间嗅探试验呈阳性。 阳性吸气测试意味着隔膜在吸气动作期间静止不动甚至沿颅骨方向移动（反常运动）。
- 提供书面同意的能力
- 诊断和治疗之间的时间应至少为 1 年
排除标准：
- 由于更系统的神经系统或神经肌肉疾病（例如肌萎缩性侧索硬化症）而被诊断为单侧或双侧膈肌麻痹的患者，
- 白天高碳酸血症 (PaCO2 > 6.0 kPa)
- 胸部放疗
- 禁忌症为膈肌手术。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：卫生服务研究
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：手术折叠
膈肌手术折叠术
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10 名参与者进行手术折叠术，10 名参与者进行夜间无创通气。
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有源比较器：机械通气
在手术折叠等待名单上的无创通气支持
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10 名参与者进行手术折叠术，10 名参与者进行夜间无创通气。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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比较手术折叠术与无创通气。
大体时间：0-15个月
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10 名患者在等待名单上进行手术折叠术和 10 名患者无创通气
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0-15个月
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EuorQOL 5 维度 5 级别（EQ-5D-5L 问卷）变化范围 1-1-1-1-1（最佳分数）至 5-5-5-5-5（最差分数）
大体时间：基线以及 3 个月和 6 个月
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问卷调查对质量进行评分
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基线以及 3 个月和 6 个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Peter Wijkstra, prof、UMCG
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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