Paralisi del diaframma: intervento chirurgico o ventilazione meccanica (PARASOL)

INTRODUZIONE E RAZIONALE

Il diaframma è un muscolo a forma di cupola che separa la cavità toracica dall'addome. È il muscolo più importante della respirazione innervato dai nervi frenici. Mentre molte malattie potrebbero interferire con la sua funzione (1), nello studio previsto gli investigatori si concentreranno sulla paralisi del diaframma dovuta alla lesione del nervo frenico. Si possono distinguere due tipi di paralisi del diaframma: unilaterale e bilaterale. I pazienti con paralisi unilaterale percepiscono dispnea da sforzo, hanno una ridotta capacità di esercizio e ortopnea.(2) I pazienti con una paralisi bilaterale di solito hanno più sintomi e possono persino sviluppare insufficienza respiratoria. (3) Inoltre, tutti i pazienti con paralisi del diaframma possono avere una scarsa qualità del sonno, poiché il diaframma è l'unico muscolo respiratorio attivo durante il sonno REM. (4) Attualmente, nella pratica clinica vengono utilizzati due approcci terapeutici per i pazienti con paralisi del diaframma: plicatura chirurgica del diaframma e ventilazione notturna non invasiva (NIV). La plicatura è una procedura chirurgica minimamente invasiva che ha lo scopo di irrigidire il diaframma e tale da limitare le escursioni disfunzionali (movimento paradosso) del diaframma paralitico. La procedura viene eseguita in ±70 pazienti all'anno nei Paesi Bassi. La NIV è una modalità non invasiva di assistenza ventilatoria a pressione positiva; attraverso una maschera facciale il ventilatore supporta lo sforzo respiratorio del paziente. I pazienti con paralisi diaframmatica utilizzano il ventilatore principalmente durante la notte, per migliorare la qualità del sonno e ridurre i sintomi diurni. Nei Paesi Bassi, la ventilazione meccanica domiciliare è molto ben organizzata, poiché l'assistenza viene fornita solo da 4 centri specializzati. La NIV per la paralisi del diaframma viene avviata in circa 50 pazienti all'anno.

Attualmente, sia la plicatura che la NIV notturna sembrano vantaggiose ed entrambe le opzioni sono coperte dall'assicurazione sanitaria. Tuttavia, non è noto quale intervento sia più vantaggioso dal punto di vista del paziente. Ad esempio, il confronto sulle misure di esito rilevanti per il paziente e sulle complicanze tra questi approcci terapeutici è sconosciuto. Inoltre, i pazienti con paralisi del diaframma possono sviluppare sintomi gravi, limitando le attività quotidiane inclusa la capacità di svolgere il proprio lavoro professionale. Per valutare l'impatto complessivo di questo è necessaria un'analisi dettagliata dei costi per confrontare entrambi i trattamenti da una prospettiva sociale. Un solido studio costo-efficacia/utilità rivelerà quale terapia è l'opzione migliore dal punto di vista della società.

Questo studio preparatorio sarà impostato come studio pilota randomizzato per valutare se i pazienti sono disposti e in grado di partecipare a questo studio. La domanda è: i partecipanti sono disposti a partecipare, sono disposti a recarsi nell'altro istituto e sono in grado di rispettare le misurazioni di follow-up. I partecipanti indirizzati a una delle terapie potrebbero essere prevenuti nei confronti di quella terapia e la domanda è se ben informati su entrambe le terapie, sono disposti a partecipare. Per sapere quale effetto clinico di entrambe le terapie è rilevante, viene utilizzato l'EQ-5D-5L. Non è noto se vi sia una differenza significativa sull'esito tra le due terapie. Una ricerca nei registri degli studi non ha rivelato nessuno studio con domande di ricerca simili. Sulla base dei risultati di questo studio preparatorio, è possibile eseguire un'analisi di potenza per lo studio seminale. A causa dell'origine acuta di una paralisi del diaframma, i pazienti subiscono improvvisamente gravi danni che interferiscono enormemente con le loro vite. Poiché questo accade spesso nei pazienti di mezza età, spesso devono interrompere le attività professionali. Ciò significa che il potenziale impatto di questo disturbo è enorme dal punto di vista del paziente e della società e deve essere valutato.

Poiché entrambe le terapie sono completamente diverse per invasività, i ricercatori devono confrontare gli effetti collaterali e le possibili complicanze. Possibili complicanze dell'intervento chirurgico sono infezioni, sanguinamento e dolore addominale mentre i ben noti effetti collaterali del supporto ventilatorio sono perdita della maschera, aerofagia e asincronia tra il pattern respiratorio del paziente e il ventilatore. Poiché anche questo è un risultato importante di questo studio pilota, i partecipanti saranno attentamente monitorati dall'inizio della terapia e ci sarà una telefonata dopo 2 mesi