Parálisis Diafragmática: Cirugía o Ventilación Mecánica (PARASOL)

INTRODUCCIÓN Y FUNDAMENTO

El diafragma es un músculo en forma de cúpula que separa la cavidad torácica del abdomen. Es el músculo más importante de la respiración inervado por los nervios frénicos. Si bien muchas enfermedades pueden interferir con su función (1), en el estudio previsto los investigadores se centrarán en la parálisis del diafragma debido a una lesión del nervio frénico. Se pueden distinguir dos tipos de parálisis diafragmática: unilateral y bilateral. Los pacientes con parálisis unilateral perciben disnea de esfuerzo, tienen una capacidad de ejercicio deteriorada y ortopnea.(2) Los pacientes con parálisis bilateral suelen tener más síntomas e incluso pueden desarrollar insuficiencia respiratoria. (3) Además, todos los pacientes con parálisis del diafragma pueden tener una mala calidad del sueño, ya que el diafragma es el único músculo respiratorio activo durante el sueño REM. (4) Actualmente, en la práctica clínica se utilizan dos enfoques de tratamiento para pacientes con parálisis diafragmática: la plicatura diafragmática quirúrgica y la ventilación no invasiva (VNI) nocturna. La plicatura es un procedimiento quirúrgico mínimamente invasivo que tiene como objetivo endurecer el diafragma y limitar las excursiones disfuncionales (movimiento paradójico) del diafragma paralítico. El procedimiento se realiza en ±70 pacientes por año en los Países Bajos. NIV es un modo no invasivo de asistencia ventilatoria con presión positiva; a través de una máscara facial, el ventilador apoya el esfuerzo respiratorio del paciente. Los pacientes con parálisis diafragmática utilizan su ventilador principalmente durante la noche, para mejorar la calidad del sueño y reducir los síntomas durante el día. En los Países Bajos, la ventilación mecánica domiciliaria está muy bien organizada, ya que solo 4 centros especializados brindan atención. La NIV para la parálisis del diafragma se inicia en alrededor de 50 pacientes al año.

Actualmente, tanto la plicatura como la VNI nocturna parecen beneficiosas y ambas opciones están cubiertas por un seguro de salud. Sin embargo, se desconoce qué intervención es más beneficiosa desde la perspectiva del paciente. Por ejemplo, se desconoce la comparación de las medidas de resultado relevantes para el paciente y las complicaciones entre estos enfoques de tratamiento. Además, los pacientes con parálisis diafragmática pueden desarrollar síntomas graves, limitando las actividades diarias, incluida la capacidad para realizar su trabajo profesional. Para evaluar el impacto general de esto, es necesario un análisis de costos detallado para comparar ambos tratamientos desde una perspectiva social. Un estudio sólido de costo-efectividad/costo-utilidad revelará qué terapia es la mejor opción desde una perspectiva social.

Este estudio preparatorio se establecerá como un estudio piloto aleatorizado para evaluar si los pacientes están dispuestos y son capaces de participar en este ensayo. La pregunta es si los participantes están dispuestos a participar, si están dispuestos a viajar al otro instituto y si pueden cumplir con las medidas de seguimiento. Los participantes referidos a cualquiera de las terapias pueden estar sesgados hacia esa terapia y la pregunta es si bien informados sobre ambas terapias, están dispuestos a participar. Para saber qué efecto clínico de ambas terapias es relevante se utiliza el EQ-5D-5L. Se desconoce si existe una diferencia significativa en el resultado entre ambas terapias. Una búsqueda en los registros de ensayos no reveló ningún estudio con preguntas de investigación similares. Con base en los resultados de este estudio preparatorio, se puede realizar un análisis de poder para el estudio seminal. Debido al origen agudo de una parálisis del diafragma, los pacientes se ven gravemente afectados de repente, lo que interfiere enormemente en sus vidas. Como esto sucede a menudo en pacientes de mediana edad, a menudo tienen que interrumpir sus actividades profesionales. Esto significa que el impacto potencial de este trastorno es enorme desde la perspectiva del paciente y de la sociedad y debe evaluarse.

Como ambas terapias son completamente diferentes en cuanto a su invasividad, los investigadores deben comparar los efectos secundarios y las posibles complicaciones. Las posibles complicaciones de la cirugía son la infección, el sangrado y el dolor abdominal, mientras que los efectos secundarios bien conocidos del soporte ventilatorio son la fuga de la máscara, la aerofagia y la asincronía entre el patrón de respiración del paciente y el ventilador. Como este también es un resultado importante de este estudio piloto, los participantes serán monitoreados de cerca desde el comienzo de la terapia y habrá una llamada telefónica después de 2 meses.