Paralysie du diaphragme : chirurgie ou ventilation mécanique (PARASOL)

INTRODUCTION ET JUSTIFICATION

Le diaphragme est un muscle en forme de dôme qui sépare la cavité thoracique de l'abdomen. C'est le muscle le plus important de la respiration innervé par les nerfs phréniques. Alors que de nombreuses maladies pourraient interférer avec sa fonction (1), dans l'étude prévue, les chercheurs se concentreront sur la paralysie du diaphragme due à une lésion du nerf phrénique. Deux types de paralysie du diaphragme peuvent être distingués : unilatéral et bilatéral. Les patients atteints de paralysie unilatérale perçoivent une dyspnée d'effort, ont une capacité d'exercice altérée et une orthopnée.(2) Les patients atteints d'une paralysie bilatérale ont généralement plus de symptômes et peuvent même développer une insuffisance respiratoire. (3) De plus, tous les patients présentant une paralysie du diaphragme peuvent avoir une mauvaise qualité de sommeil, car le diaphragme est le seul muscle respiratoire actif pendant le sommeil paradoxal. (4) Actuellement, deux approches de traitement pour les patients atteints de paralysie du diaphragme sont utilisées dans la pratique clinique : la plicature chirurgicale du diaphragme et la ventilation nocturne non invasive (VNI). La plicature est une intervention chirurgicale mini-invasive qui vise à rigidifier le diaphragme et ainsi limiter les excursions dysfonctionnelles (mouvement paradoxal) du diaphragme paralytique. La procédure est pratiquée chez ± 70 patients par an aux Pays-Bas. La VNI est un mode non invasif d'assistance ventilatoire à pression positive ; à travers un masque facial, le ventilateur soutient l'effort respiratoire du patient. Les patients atteints de paralysie du diaphragme utilisent leur ventilateur principalement pendant la nuit, pour améliorer la qualité du sommeil et ainsi réduire les symptômes diurnes. Aux Pays-Bas, la ventilation mécanique à domicile est très bien organisée, les soins étant dispensés par seulement 4 centres spécialisés. La VNI pour la paralysie du diaphragme est démarrée chez environ 50 patients par an.

Actuellement, la plicature et la VNI nocturne semblent bénéfiques et les deux options sont couvertes par l'assurance maladie. Cependant, on ne sait pas quelle intervention est la plus bénéfique du point de vue du patient. Par exemple, la comparaison des mesures de résultats pertinentes pour le patient et des complications entre ces approches de traitement est inconnue. De plus, les patients atteints de paralysie du diaphragme peuvent développer des symptômes graves, limitant les activités quotidiennes, y compris la capacité à effectuer leur travail professionnel. Pour en évaluer l'impact global, une analyse détaillée des coûts est nécessaire pour comparer les deux traitements d'un point de vue sociétal. Une solide étude coût-efficacité/coût-utilité révélera quelle thérapie est la meilleure option d'un point de vue sociétal.

Cette étude préparatoire sera mise en place comme une étude pilote randomisée pour évaluer si les patients sont disposés et capables de participer à cet essai. La question est de savoir si les participants sont prêts à participer, sont-ils prêts à se rendre dans l'autre institut et sont-ils capables de se conformer aux mesures de suivi. Les participants référés à l'une ou l'autre des thérapies pourraient être biaisés envers cette thérapie et la question est de savoir si bien informés sur les deux thérapies, ils sont prêts à participer. Pour savoir quel effet clinique des deux thérapies est pertinent, l'EQ-5D-5L est utilisé. On ne sait pas s'il existe une différence significative sur les résultats entre les deux thérapies. Une recherche dans les registres d'essais n'a révélé aucune étude avec des questions de recherche similaires. Sur la base des résultats de cette étude préparatoire, une analyse de puissance peut être effectuée pour l'étude séminale. En raison de l'origine aiguë d'une paralysie du diaphragme, les patients deviennent soudainement gravement handicapés, ce qui interfère énormément avec leur vie. Comme cela se produit souvent chez les patients d'âge moyen, ils doivent souvent interrompre leurs activités professionnelles. Cela signifie que l'impact potentiel de ce trouble est énorme du point de vue du patient et de la société et doit être évalué.

Comme les deux thérapies sont complètement différentes pour le caractère invasif, les chercheurs doivent comparer les effets secondaires et les complications possibles. Les complications possibles de la chirurgie sont les infections, les saignements et les douleurs abdominales, tandis que les effets secondaires bien connus de l'assistance ventilatoire sont les fuites du masque, l'aérophagie et l'asynchronie entre le schéma respiratoire du patient et le ventilateur. Comme il s'agit également d'un résultat important de cette étude pilote, les participants seront étroitement surveillés dès le début de la thérapie et il y aura un appel téléphonique après 2 mois