Diafragmaförlamning: Kirurgi eller mekanisk ventilation (PARASOL)

INTRODUKTION OCH MOTIVERING

Diafragman är en kupolformad muskel som skiljer brösthålan från buken. Det är den viktigaste andningsmuskeln som innerveras av de freniska nerverna. Även om många sjukdomar kan störa dess funktion (1), kommer forskarna i den avsedda studien att fokusera på diafragmaförlamning på grund av phrenic nervskada. Två typer av diafragmaförlamning kan särskiljas: unilateral och bilateral. Patienter med ensidig förlamning upplever ansträngningsdyspné, har nedsatt träningsförmåga och ortopné.(2) Patienter med en bilateral förlamning har vanligtvis fler symtom och kan till och med utveckla andningssvikt. (3) Dessutom kan alla patienter med diafragmaförlamning ha dålig sömnkvalitet, eftersom diafragman är den enda aktiva andningsmuskeln under REM-sömn. (4) För närvarande används två behandlingsmetoder för patienter med diafragmaförlamning i klinisk praxis: kirurgisk diafragmaplikation och nattlig icke-invasiv ventilation (NIV). Plikation är ett minimalt invasivt kirurgiskt ingrepp som syftar till att göra diafragman styva och som begränsar dysfunktionella (paradoxala rörelser) exkursioner av den paralytiska diafragman. Proceduren utförs på ±70 patienter per år i Nederländerna. NIV är ett icke-invasivt sätt för ventilationsassistans med positivt tryck; genom en ansiktsmask stödjer ventilatorn patientens andningsansträngning. Patienter med diafragmaförlamning använder sin ventilator huvudsakligen under natten, för att förbättra sömnkvaliteten och liknande för att minska dagtidssymptom. I Nederländerna är mekanisk ventilation i hemmet mycket välorganiserad, eftersom vården endast tillhandahålls av fyra specialiserade centra. NIV för diafragmaförlamning påbörjas hos cirka 50 patienter årligen.

För närvarande verkar både applikation och nattlig NIV vara fördelaktiga och båda alternativen täcks av sjukförsäkringen. Det är dock okänt vilken intervention som är mest fördelaktig ur ett patientperspektiv. Till exempel är jämförelse av patientrelevanta resultatmått och komplikationer mellan dessa behandlingsmetoder okänd. Dessutom kan patienter med diafragmaförlamning utveckla allvarliga symtom, vilket begränsar dagliga aktiviteter inklusive förmågan att utföra sitt professionella arbete. För att bedöma den övergripande effekten av detta krävs en detaljerad kostnadsanalys för att jämföra båda behandlingarna ur ett samhällsperspektiv. En gedigen kostnadseffektivitet / kostnadsnyttostudie kommer att avslöja vilken terapi som är det bästa alternativet ur ett samhällsperspektiv.

Denna förberedande studie kommer att skapas som en randomiserad pilotstudie för att utvärdera om patienter är villiga och kan delta i denna studie. Frågan är om deltagarna är villiga att delta, är de villiga att resa till det andra institutet och kan de följa uppföljningsmätningarna. Deltagare som hänvisas till någon av terapierna kan vara partiska mot den terapin och frågan är om de är välinformerade om båda terapierna är villiga att delta. För att veta vilken klinisk effekt av båda behandlingarna som är relevant används EQ-5D-5L. Det är okänt om det finns en signifikant skillnad på resultatet mellan båda behandlingarna. En sökning i försöksregister avslöjade ingen studie med liknande forskningsfrågor. Baserat på resultaten av denna förberedande studie kan en effektanalys göras för den seminala studien. På grund av det akuta ursprunget till en diafragma förlamning blir patienter plötsligt allvarligt nedsatt vilket stör deras liv enormt. Eftersom detta ofta händer hos medelålders patienter måste de ofta avbryta yrkesverksamheten. Detta innebär att den potentiella effekten av denna störning är enorm ur patient- och samhällsperspektiv och måste utvärderas.

Eftersom båda terapierna är helt olika för invasivitet, måste utredarna jämföra biverkningarna och möjliga komplikationer. Möjliga komplikationer av operationen är infektion, blödning och buksmärtor medan de välkända biverkningarna av ventilationsstöd är läckage av masken, aerofagi och a-synkronisering mellan patientens andningsmönster och ventilatorn. Eftersom detta också är ett viktigt resultat av denna pilotstudie kommer deltagarna att övervakas noggrant från början av behandlingen och det kommer att bli ett telefonsamtal efter 2 månader