Diafragmalammelse: Kirurgi eller mekanisk ventilation (PARASOL)

INTRODUKTION OG RATIONALE

Mellemgulvet er en kuppelformet muskel, som adskiller thoraxhulen fra maven. Det er den vigtigste respirationsmuskel, der innerveres af de freniske nerver. Mens mange sygdomme kan interferere med dets funktion (1), vil efterforskerne i den tilsigtede undersøgelse fokusere på diaphragma lammelse på grund af phrenic nerveskade. Der kan skelnes mellem to typer diaphragma lammelse: ensidig og bilateral. Patienter med ensidig lammelse opfatter anstrengelsesdyspnø, har nedsat træningsevne og ortopnø.(2) Patienter med en bilateral lammelse har normalt flere symptomer og kan endda udvikle respirationssvigt. (3) Derudover kan alle patienter med en diafragmalammelse have dårlig søvnkvalitet, da mellemgulvet er den eneste aktive åndedrætsmuskel under REM-søvn. (4) I øjeblikket anvendes to behandlingsmetoder til patienter med diafragmalammelse i klinisk praksis: kirurgisk diafragma-plikation og natlig non-invasiv ventilation (NIV). Plikation er et minimalt invasivt kirurgisk indgreb, der har til formål at stivne mellemgulvet, og som begrænser dysfunktionelle (paradoksale bevægelser) udsving af den paralytiske mellemgulv. Proceduren udføres på ±70 patienter om året i Holland. NIV er en ikke-invasiv metode til respirationsassistance med positivt tryk; gennem en ansigtsmaske understøtter ventilatoren patientens vejrtrækningsindsats. Patienter med diaphragma lammelse bruger deres respirator hovedsageligt om natten for at forbedre søvnkvaliteten og sådan for at reducere dagtidssymptomer. I Holland er mekanisk ventilation i hjemmet meget velorganiseret, da plejen kun leveres af 4 specialiserede centre. NIV for diaphragma lammelse startes hos omkring 50 patienter årligt.

I øjeblikket synes både applikation og natlig NIV gavnlige, og begge muligheder er dækket af sundhedsforsikringen. Det er dog uvist, hvilken intervention der er mest gavnlig set fra et patientperspektiv. For eksempel er sammenligning af patientrelevante udfaldsmål og komplikationer mellem disse behandlingstilgange ukendt. Derudover kan patienter med diaphragma lammelse udvikle alvorlige symptomer, hvilket begrænser daglige aktiviteter, herunder evnen til at udføre deres professionelle arbejde. For at vurdere den overordnede effekt af dette er en detaljeret omkostningsanalyse nødvendig for at sammenligne begge behandlinger fra et samfundsmæssigt perspektiv. En solid undersøgelse af omkostningseffektivitet / omkostningseffektivitet vil afsløre, hvilken terapi der er den bedste løsning set ud fra et samfundsmæssigt perspektiv.

Dette forberedende studie vil blive sat op som et randomiseret pilotstudie for at evaluere, om patienter er villige og i stand til at deltage i dette forsøg. Spørgsmålet er, er deltagerne villige til at deltage, er de villige til at rejse til det andet institut og er de i stand til at overholde de opfølgende målinger. Deltagere, der henvises til en af ​​terapierne, kan være forudindtaget i forhold til den terapi, og spørgsmålet er, om de er velinformerede om begge terapier villige til at deltage. For at vide, hvilken klinisk effekt af begge behandlinger er relevant, bruges EQ-5D-5L. Det er uvist, om der er en signifikant forskel på udfaldet mellem begge behandlinger. En søgning i forsøgsregistre afslørede ikke nogen undersøgelse med lignende forskningsspørgsmål. Baseret på resultaterne af denne forberedende undersøgelse kan der udføres en magtanalyse for det sædvanlige studie. På grund af den akutte oprindelse af en diafragma lammelse bliver patienter pludselig alvorligt svækket, hvilket forstyrrer deres liv enormt. Da dette ofte sker hos midaldrende patienter, må de ofte afbryde professionelle aktiviteter. Det betyder, at den potentielle påvirkning af denne lidelse er enorm set fra patient- og samfundsperspektiv og skal vurderes.

Da begge terapier er helt forskellige for invasivitet, er efterforskerne nødt til at sammenligne bivirkninger og mulige komplikationer. Mulige komplikationer af operationen er infektion, blødning og mavesmerter, mens de velkendte bivirkninger af ventilatorisk støtte er lækage af masken, aerofagi og a-synkronisering mellem patientens åndedrætsmønster og ventilatoren. Da dette også er et vigtigt resultat af denne pilotundersøgelse, vil deltagerne blive nøje overvåget fra starten af ​​terapien, og der vil være et telefonopkald efter 2 måneder