Paraliż przepony: operacja lub wentylacja mechaniczna (PARASOL)

WPROWADZENIE I UZASADNIENIE

Przepona to mięsień w kształcie kopuły, który oddziela jamę klatki piersiowej od jamy brzusznej. Jest najważniejszym mięśniem oddechowym unerwionym przez nerwy przeponowe. Podczas gdy wiele chorób może zakłócać jego funkcję (1), w zamierzonym badaniu badacze skupią się na porażeniu przepony spowodowanym uszkodzeniem nerwu przeponowego. Można wyróżnić dwa rodzaje porażenia przepony: jednostronne i obustronne. Pacjenci z jednostronnym porażeniem odczuwają duszność wysiłkową, mają upośledzoną wydolność wysiłkową i ortopedię.(2) Pacjenci z obustronnym porażeniem zwykle mają więcej objawów, a nawet może rozwinąć się niewydolność oddechowa. (3) Ponadto wszyscy pacjenci z porażeniem przepony mogą mieć słabą jakość snu, ponieważ przepona jest jedynym aktywnym mięśniem oddechowym podczas snu REM. (4) Obecnie w praktyce klinicznej stosuje się dwie metody leczenia pacjentów z porażeniem przepony: chirurgiczną plikację przepony oraz nocną wentylację nieinwazyjną (NIV). Plikacja jest małoinwazyjnym zabiegiem chirurgicznym, którego celem jest usztywnienie przepony i ograniczenie dysfunkcyjnych (ruch paradoksalny) ruchów porażennej przepony. W Holandii zabieg wykonuje się u ±70 pacjentów rocznie. NIV to nieinwazyjny sposób wspomagania wentylacji dodatnim ciśnieniem; poprzez maskę twarzową respirator wspomaga wysiłek oddechowy pacjenta. Pacjenci z porażeniem przepony używają respiratora głównie w nocy, aby poprawić jakość snu i tym samym zmniejszyć objawy w ciągu dnia. W Holandii domowa wentylacja mechaniczna jest bardzo dobrze zorganizowana, gdyż opiekę sprawują tylko 4 wyspecjalizowane ośrodki. NIV w przypadku porażenia przepony rozpoczyna się u około 50 pacjentów rocznie.

Obecnie zarówno plikacja, jak i nocna NIV wydają się korzystne, a obie opcje są objęte ubezpieczeniem zdrowotnym. Nie wiadomo jednak, która interwencja jest najbardziej korzystna z punktu widzenia pacjenta. Na przykład nie jest znane porównanie odpowiednich dla pacjenta miar wyników i powikłań między tymi metodami leczenia. Ponadto u pacjentów z porażeniem przepony mogą wystąpić ciężkie objawy, ograniczające codzienną aktywność, w tym zdolność do wykonywania pracy zawodowej. Aby ocenić ogólny wpływ tego, konieczna jest szczegółowa analiza kosztów w celu porównania obu metod leczenia z perspektywy społecznej. Solidne badanie opłacalności / użyteczności kosztów ujawni, która terapia jest najlepszą opcją z perspektywy społecznej.

To badanie przygotowawcze zostanie zorganizowane jako randomizowane badanie pilotażowe w celu oceny, czy pacjenci chcą i mogą uczestniczyć w tym badaniu. Pytanie brzmi, czy uczestnicy są chętni do udziału, czy chcą podróżować do innego instytutu i czy są w stanie zastosować się do dalszych pomiarów. Uczestnicy skierowani do którejkolwiek z terapii mogą być nastawieni na tę terapię, a pytanie brzmi, czy są dobrze poinformowani o obu terapiach, są chętni do udziału. Aby wiedzieć, jaki efekt kliniczny obu terapii jest istotny, stosuje się EQ-5D-5L. Nie wiadomo, czy istnieje istotna różnica w wynikach między obiema terapiami. Wyszukiwanie w rejestrach próbnych nie ujawniło żadnego badania z podobnymi pytaniami badawczymi. Na podstawie wyników tego badania przygotowawczego można przeprowadzić analizę mocy dla przełomowego badania. Z powodu ostrego pochodzenia porażenia przepony pacjenci nagle doznają ciężkiego upośledzenia, co ogromnie utrudnia im życie. Ponieważ często zdarza się to pacjentom w średnim wieku, często muszą oni zaprzestać aktywności zawodowej. Oznacza to, że potencjalny wpływ tego zaburzenia jest ogromny z perspektywy pacjenta i społeczeństwa i wymaga oceny.

Ponieważ obie terapie są zupełnie różne pod względem inwazyjności, badacze muszą porównać skutki uboczne i możliwe powikłania. Możliwe powikłania zabiegu to infekcja, krwawienie i ból brzucha, a dobrze znanymi skutkami ubocznymi wspomagania wentylacji są nieszczelność maski, aerofagia i asynchronia oddechu pacjenta z respiratorem. Ponieważ jest to również ważny wynik tego badania pilotażowego, uczestnicy będą ściśle monitorowani od początku terapii, a po 2 miesiącach odbędzie się rozmowa telefoniczna