Paralisia do Diafragma: Cirurgia ou Ventilação Mecânica (PARASOL)

INTRODUÇÃO E FUNDAMENTAÇÃO

O diafragma é um músculo em forma de cúpula que separa a cavidade torácica do abdômen. É o músculo mais importante da respiração inervado pelos nervos frênicos. Embora muitas doenças possam interferir em sua função (1), no estudo pretendido, os investigadores se concentrarão na paralisia do diafragma devido à lesão do nervo frênico. Dois tipos de paralisia do diafragma podem ser distinguidos: unilateral e bilateral. Pacientes com paralisia unilateral percebem dispneia aos esforços, têm capacidade de exercício prejudicada e ortopneia.(2) Pacientes com paralisia bilateral geralmente apresentam mais sintomas e podem até desenvolver insuficiência respiratória. (3) Além disso, todos os pacientes com paralisia do diafragma podem ter má qualidade do sono, pois o diafragma é o único músculo respiratório ativo durante o sono REM. (4) Atualmente, duas abordagens de tratamento para pacientes com paralisia do diafragma são utilizadas na prática clínica: plicatura cirúrgica do diafragma e ventilação não invasiva (VNI) noturna. A plicatura é um procedimento cirúrgico minimamente invasivo que visa endurecer o diafragma e assim limitar as excursões disfuncionais (movimento paradoxal) do diafragma paralítico. O procedimento é realizado em ±70 pacientes por ano na Holanda. A VNI é um modo não invasivo de assistência ventilatória com pressão positiva; através de uma máscara facial o ventilador suporta o esforço respiratório do paciente. Pacientes com paralisia do diafragma usam o ventilador principalmente durante a noite, para melhorar a qualidade do sono e reduzir os sintomas diurnos. Na Holanda, a ventilação mecânica domiciliar é muito bem organizada, pois os cuidados são prestados por apenas 4 centros especializados. A VNI para paralisia do diafragma é iniciada em cerca de 50 pacientes anualmente.

Atualmente, tanto a plicatura quanto a VNI noturna parecem benéficas e ambas as opções são cobertas pelo seguro de saúde. No entanto, não se sabe qual intervenção é mais benéfica do ponto de vista do paciente. Por exemplo, a comparação de medidas de resultados relevantes para o paciente e complicações entre essas abordagens de tratamento é desconhecida. Além disso, os pacientes com paralisia do diafragma podem desenvolver sintomas graves, limitando as atividades diárias, incluindo a capacidade de realizar seu trabalho profissional. Para avaliar o impacto geral disso, é necessária uma análise de custo detalhada para comparar os dois tratamentos de uma perspectiva social. Um sólido estudo de custo-efetividade/custo-utilidade revelará qual terapia é a melhor opção do ponto de vista social.

Este estudo preparatório será configurado como um estudo piloto randomizado para avaliar se os pacientes estão dispostos e aptos a participar deste estudo. A questão é se os participantes estão dispostos a participar, estão dispostos a viajar para o outro instituto e estão aptos a cumprir as medições de acompanhamento. Os participantes encaminhados para qualquer uma das terapias podem ser tendenciosos em relação a essa terapia e as questões são se bem informados sobre ambas as terapias, eles estão dispostos a participar. Para saber qual efeito clínico de ambas as terapias é relevante, o EQ-5D-5L é usado. Não se sabe se existe uma diferença significativa no resultado entre ambas as terapias. Uma pesquisa nos registros de ensaios não revelou nenhum estudo com questões de pesquisa semelhantes. Com base nos resultados deste estudo preparatório, uma análise de poder pode ser realizada para o estudo seminal. Devido à origem aguda de uma paralisia do diafragma, os pacientes ficam subitamente gravemente prejudicados, o que interfere enormemente em suas vidas. Como isso ocorre com frequência em pacientes de meia-idade, eles geralmente precisam interromper as atividades profissionais. Isso significa que o impacto potencial desse distúrbio é enorme do ponto de vista do paciente e da sociedade e precisa ser avaliado.

Como ambas as terapias são completamente diferentes quanto à capacidade de invasão, os investigadores precisam comparar os efeitos colaterais e as possíveis complicações. As possíveis complicações da cirurgia são infecção, sangramento e dor abdominal, enquanto os efeitos colaterais bem conhecidos do suporte ventilatório são vazamento da máscara, aerofagia e falta de sincronia entre o padrão respiratório do paciente e o ventilador. Como este também é um resultado importante deste estudo piloto, os participantes serão monitorados de perto desde o início da terapia e haverá um telefonema após 2 meses