Диафрагмальный паралич: операция или механическая вентиляция (PARASOL)

ВВЕДЕНИЕ И ОБОСНОВАНИЕ

Диафрагма представляет собой куполообразную мышцу, отделяющую грудную полость от брюшной. Это важнейшая дыхательная мышца, иннервируемая диафрагмальными нервами. Хотя многие заболевания могут нарушать его функцию (1), в предполагаемом исследовании исследователи сосредоточатся на параличе диафрагмы из-за повреждения диафрагмального нерва. Различают два типа паралича диафрагмы: односторонний и двусторонний. Пациенты с односторонним параличом ощущают одышку при физической нагрузке, имеют сниженную переносимость физических нагрузок и ортопноэ (2). У пациентов с двусторонним параличом обычно больше симптомов и может даже развиться дыхательная недостаточность. (3) Кроме того, у всех пациентов с параличом диафрагмы может быть плохое качество сна, поскольку диафрагма является единственной активной дыхательной мышцей во время быстрого сна. (4) В настоящее время в клинической практике используются два подхода к лечению пациентов с параличом диафрагмы: хирургическая пликация диафрагмы и ночная неинвазивная вентиляция легких (НИВ). Пликация — это минимально инвазивная хирургическая процедура, направленная на увеличение жесткости диафрагмы и, таким образом, ограничение дисфункциональных (парадоксальных движений) экскурсий паралитической диафрагмы. Процедура проводится у ± 70 пациентов в год в Нидерландах. НИВЛ — это неинвазивный режим искусственной вентиляции легких с положительным давлением; через лицевую маску аппарат ИВЛ поддерживает дыхательное усилие пациента. Пациенты с параличом диафрагмы используют аппарат ИВЛ в основном в ночное время, чтобы улучшить качество сна и уменьшить дневные симптомы. В Нидерландах очень хорошо организована домашняя искусственная вентиляция легких, так как помощь оказывается всего в 4 специализированных центрах. НИВЛ при параличе диафрагмы начинают примерно у 50 пациентов ежегодно.

В настоящее время и пликация, и ночная НИВЛ кажутся полезными, и оба варианта покрываются медицинской страховкой. Однако неизвестно, какое вмешательство наиболее выгодно с точки зрения пациента. Например, сравнение этих подходов к лечению по релевантным для пациента показателям исхода и осложнениям неизвестно. Кроме того, у пациентов с параличом диафрагмы могут развиться тяжелые симптомы, ограничивающие повседневную активность, в том числе способность выполнять свою профессиональную деятельность. Чтобы оценить общее влияние этого, необходим подробный анализ затрат, чтобы сравнить оба метода лечения с социальной точки зрения. Тщательное исследование экономической эффективности/затратной полезности покажет, какая терапия является лучшим вариантом с социальной точки зрения.

Это подготовительное исследование будет организовано как рандомизированное пилотное исследование для оценки того, желают ли и могут ли пациенты участвовать в этом испытании. Вопрос в том, готовы ли участники участвовать, готовы ли они поехать в другой институт и в состоянии ли они выполнить последующие измерения. Участники, ссылающиеся на любой из методов лечения, могут быть предвзяты в отношении этого метода лечения, и вопрос заключается в том, хорошо ли они информированы об обоих методах лечения, готовы ли они участвовать. Чтобы узнать, какой клинический эффект обоих методов лечения имеет значение, используется EQ-5D-5L. Неизвестно, есть ли существенная разница в результатах обоих методов лечения. Поиск в реестрах испытаний не выявил ни одного исследования с похожими исследовательскими вопросами. На основе результатов этого подготовительного исследования можно провести анализ мощности для исходного исследования. Из-за острого происхождения паралича диафрагмы пациенты внезапно получают тяжелые нарушения, которые чрезвычайно мешают их жизни. Так как это часто происходит у пациентов среднего возраста, им часто приходится прекращать профессиональную деятельность. Это означает, что потенциальное воздействие этого расстройства огромно с точки зрения пациента и общества и должно быть оценено.

Поскольку оба метода лечения совершенно различны по инвазивности, исследователям необходимо сравнить побочные эффекты и возможные осложнения. Возможными осложнениями операции являются инфекция, кровотечение и боль в животе, в то время как хорошо известными побочными эффектами искусственной вентиляции легких являются негерметичность маски, аэрофагия и асинхронность дыхания пациента и аппарата ИВЛ. Поскольку это также является важным результатом этого пилотного исследования, участники будут находиться под пристальным наблюдением с самого начала терапии, а через 2 месяца будет сделан телефонный звонок.